膵臓がん薬へのFDA早期アクセス許可とARROW試験最終データが腫瘍学の最新情報を照らす

FDAは膵臓がん薬への早期アクセスを許可し、RET陽性非小細胞肺がんに対するpralsetinibのARROW試験最終データが発表された。Sarah Cannon Research Instituteの幹部は、組織非依存的(tissue-agnostic)な構想を提示し、新たながん研究を紹介した。

Sarah Cannon Research Instituteの初期相薬剤開発責任者の発表によると、FDAは膵臓がんに対する有望な薬剤への早期アクセスを許可した。同氏はまた、Journal of Clinical Oncologyに掲載された進行性RET融合遺伝子陽性非小細胞肺がんを対象としたpralsetinibの第I/II相ARROW試験の最終有効性・安全性データを共有した。

同氏は「最も致死性の高いがんの一つに罹患した患者たちは、命を延ばす可能性のある未承認治療を切望している」と述べ、データは間近に迫った米国臨床腫瘍学会(ASCO)総会で発表される見込みだと付け加えた。

ARROW試験は、『Final Efficacy and Safety Data From the Phase I/II ARROW Study of Pralsetinib in Patients With Advanced RET Fusion–Positive Non–Small Cell Lung Cancer』と題され、ASCOのJournal of Clinical Oncologyに掲載された。同氏は、世界初のRET陽性患者がこの薬剤の投与を受けたと述べた。

Miami Precision Oncology Symposiumでの基調講演で、同氏は組織非依存的(tissue-agnostic)薬剤開発を現在の10件の承認から今後25〜50年で50〜100件へ加速させる構想を披露し、「すべての患者が解剖学的偶然ではなく分子特性に基づく治療を受けられるようにする」と述べた。この構想を発展させた視点は『Rethinking Cancer Drug Development through Tumor-agnostic Precision Medicine』と題され、Cancer Discoveryに掲載された。

同氏はまた、最近の論文をいくつか紹介した。すなわち、精密薬剤標的の同定、薬剤再配置、オンターゲット/オフターゲット効果の予測に影響を与える『Spatial distribution of the proteome in the human body and across cancers』と題するNature誌の研究、『Evidence for improved DNA repair in the long-lived bowhead whale』と題するNature誌の論文、『Mutation-centric kinase drug repurposing for rare cancers』と題するNature Reviews Cancerのコメント、『Beyond one gene, one target: Next-generation precision oncology』と題するTrends in Cancerの記事である。その他の紹介された論文には、がん治療のためのバクテリア工学、大腸がんの転移性播種を駆動する高MAPK・低WNT細胞状態、PI3K/AKT/mTOR経路の標的化、がんにおけるクローディンの標的化、PMS2の薬理学的阻害、切除された高リスク黒色腫における腸内マイクロバイオームが含まれる。

ASCO 2026を前に、同氏は、Pfizerの同僚との議論が「新たな標的、新たな薬剤、新たな戦略」に及んだとし、NCI所長との会合では「undruggable」を標的とする取り組みが進む中で「がん研究にとって最高の時代だ」と強調されたと語った。別の投稿では、Annals of Oncologyに掲載された精密腫瘍学におけるROME試験の10年にわたる歩みが振り返られた。

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