Accès précoce de la FDA à un médicament contre le cancer du pancréas et données finales de l'ARROW : les temps forts de l'oncologie

La FDA a accordé un accès précoce à un médicament prometteur contre le cancer du pancréas, selon une annonce du responsable du développement précoce des médicaments au Sarah Cannon Research Institute. Ce même responsable a également partagé les données finales d'efficacité et de sécurité de l'étude de phase I/II ARROW portant sur le pralsetinib dans le cancer du poumon non à petites cellules avancé à fusion RET positive, publiées dans le Journal of Clinical Oncology.

« Les patients atteints de l'un des cancers les plus meurtriers ont imploré un traitement non approuvé qui pourrait prolonger leur vie », a déclaré le responsable, ajoutant que les données sont attendues lors de la prochaine réunion de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO).

L'étude ARROW, intitulée « Final Efficacy and Safety Data From the Phase I/II ARROW Study of Pralsetinib in Patients With Advanced RET Fusion–Positive Non–Small Cell Lung Cancer », a été publiée dans le Journal of Clinical Oncology de l'ASCO. Le responsable a noté que le tout premier patient RET positif au monde a été inclus dans l'étude avec ce médicament.

Lors d'un discours principal au Miami Precision Oncology Symposium, le responsable a partagé une vision visant à accélérer le développement de médicaments agnostiques au tissu (tissue-agnostic) de 10 approbations aujourd'hui à 50 à 100 au cours des 25 à 50 prochaines années, « afin que chaque patient reçoive un traitement basé sur l'identité moléculaire, et non sur l'accident anatomique ». Une perspective développant cette vision, intitulée « Rethinking Cancer Drug Development through Tumor-agnostic Precision Medicine », a été publiée dans Cancer Discovery.

Le responsable a également mis en lumière une sélection d'articles récents : une étude de Nature sur la « Spatial distribution of the proteome in the human body and across cancers », qui a des implications pour l'identification de cibles médicamenteuses de précision, le repositionnement de médicaments et la prédiction des effets on-target/off-target ; un article de Nature sur « Evidence for improved DNA repair in the long-lived bowhead whale » ; un commentaire de Nature Reviews Cancer sur « Mutation-centric kinase drug repurposing for rare cancers » ; et un article de Trends in Cancer sur « Beyond one gene, one target: Next-generation precision oncology ». D'autres articles mis en avant portaient sur l'ingénierie bactérienne pour la thérapie du cancer, un état cellulaire à haute MAPK et basse WNT conduisant à la dissémination métastatique dans le cancer colorectal, le ciblage de la voie PI3K/AKT/mTOR, le ciblage des claudines dans le cancer, l'inhibition pharmacologique de PMS2 et le microbiote intestinal dans le mélanome à haut risque réséqué.

Avant l'ASCO 2026, le responsable a indiqué que des discussions avec un collègue de Pfizer avaient porté sur « de nouvelles cibles, de nouveaux médicaments, de nouvelles stratégies » et que la réunion avec le directeur du NCI avait souligné que « ce sont les meilleurs moments de la recherche en oncologie » alors que les efforts ciblent l'« undruggable » (non ciblable). Un autre article revenait sur le parcours décennal de l'essai ROME en oncologie de précision, publié dans Annals of Oncology.