FDA、膵がん治療薬daraxonrasibの審査を迅速化
FDAは、新たなパイロットプログラムの下で、膵がん向け標的治療薬daraxonrasibの審査を加速している。通常10-12カ月かかる承認審査を、完全な申請提出後1-2カ月へ短縮する可能性がある。
米国食品医薬品局（FDA）は、最も侵襲性が高く致死率も高いがんの一つである膵がん患者により良い結果をもたらす可能性があるとして、daraxonrasibという薬剤の審査を加速している。この承認プロセスは通常10-12カ月を要するが、新たな連邦パイロットプログラムにより、完全な申請（complete application）の提出後、審査期間を1-2カ月に短縮するべく手続きが前倒しされている。
初期研究は、標的薬物療法（targeted drug therapy）であるdaraxonrasibが、化学療法より有効である可能性を示唆している。同薬は治療が難しいがんで顕著な有効性を示し、客観的奏効率および病勢コントロール率が高く、既存の標準治療を大きく上回った。
Daraxonrasib（RMD-6236）は現在、進行非小細胞肺がん（NSCLC）および膵管腺がん（PDAC）を対象に第3相試験で評価されている。同薬は米国食品医薬品局のブレークスルー・セラピー指定（Breakthrough Therapy Designation）を受け、さらにFDA Commissioner’s National Priority Review Voucher programへの組み入れも決定しており、その有望性と迅速承認につながり得る潜在力が示されている。
膵がんは診断も治療も最難関のがんの一つである。数十年にわたり、科学者はより良い治療法の開発に苦慮してきたが、しばしば化学療法に頼らざるを得なかった——それが効く患者もいる一方で、多くの患者には十分な効果が得られない。治療選択肢は不足しており、患者には、いかなる規制当局であれデータを審査するのに何年も待つ余裕はない。
同薬は、RAS(ON) inhibitorsと呼ばれるクラスに属し、RASタンパク質の変化によってがんが駆動される患者において、RASタンパク質からの増殖シグナルを遮断することを狙う。より早期の治療ラインへの適応拡大や、固形腫瘍における複数の併用試験も進行中である。
セルサイドのアナリストは、daraxonrasibのPDAC単独の売上が2030年代半ばまでに数十億ドルに達し得ると予測している。有望な薬剤へのアクセスが生死を分け得る疾患があり、膵がんはその一例である。