進行膵がん臨床試験で実験薬ダラクソニラシブ、生存期間ほぼ倍増
進行膵がん患者を対象とした臨床試験で、ダラクソニラシブという実験薬が生存期間をほぼ倍増させた。この薬は従来「薬剤標的化困難（undruggable）」と考えられていた変異蛋白質を標的とし、化学療法と比較して死亡リスクを60%減少させた。これは致命的ながんに対する重要な進展である。
ダラクソニラシブという新しい経口薬が、ランダム化臨床試験で進行膵がん患者の生存期間をほぼ倍増させ、最も致命性の高いがんの一つに対する治療に大きな進歩をもたらした。この薬は、膵がん症例の90%以上で腫瘍成長を促進する変異蛋白質を阻害する。
同試験では、既存治療の効果が切れた転移性膵がん患者500名が、毎日内服する錠剤か化学療法のいずれかにランダムに割り当てられた。ダラクソニラシブを投与された患者の中央生存期間は13.2ヶ月で、化学療法群の6.7ヶ月と比較し、死亡リスクを60%低減した。この結果は『New England Journal of Medicine』に掲載され、American Society for Clinical Oncologyの会議で発表された。
ダラクソニラシブを投与された患者では、重篤な副作用が少なく、主に重度になりうる発疹と口腔潰瘍が見られた。また、腫瘍が縮小するにつれて痛みが軽減し、生活の質が向上したと報告された。この薬の使用期間は対照群の化学療法と比較して有意に長く、データ解析時でも多くの患者が投与を継続していたため、生存期間の差は今後も拡大する可能性がある。
この薬はRAS遺伝子群の突然変異、特に膵がん進行に不可欠なKRAS突然変異を標的とする。KRASは長らく「薬剤標-d化困難（undruggable）」と考えられてきた。ダラクソニラシブは、本質的に「分子グルーエ」を使用して複数のKRASサブタイプに結合する。研究者は、特定のサブタイプでより効果的かどうか、また腫瘍縮小により多くの患者が外科手術の適応となるかどうかを確認するため、疾患の早期からの使用も探索する計画である。
本試験は製造元のRevolution Medicinesから資金提供を受けた。Food and Drug Administration（FDA）はこの薬の迅速審査を計画しており、特定の基準を満たす患者に対する実験薬の「拡大アクセス（expanded access）」も許可している。同特別アクセスプログラムの開始に伴い、がん専門医には多数の依頼が殺到している。この薬は、元米国上院議員が服用し痛みが軽減したと述べたことで注目を集めた。
膵がんは最も致命性の高いがんの一つで、他臓器への転移後に発見されることが多い。American Cancer Societyは、今年の米国で約6万7000例の新規診断と5万2000人以上の死亡が見込まれると推計している。全体の5年生存率は13%である。
がんの専門医たちは、この結果が新たな治療選択肢の追求における転換点となる可能性に楽観的な見方を示しており、現在数十の実験的薬剤が開発中である。研究者によれば、この薬は既に治療を受けた転移性膵がんに対する「新たな標準治療」となるべきだとされている。