米国FDA、進行立腺癌に対して3種の新規分子標的治療薬を承認
FDAは、PTEN欠損腫瘍に対するTruqap、BRCA変異型去勢抵抗性立腺癌に対するrucaparib、BRCA2変異型去勢感受性立腺癌に対するAkeegaなど、進行立腺癌の異なる段階に対応する3種の新規分子標的治療薬を承認した。
米国食品医薬品局（FDA）は、ここ数週間で、進行立腺癌の異なる段階および分子 subtype に対し3種の新規分子標的治療薬を承認した。この承認により、特定の遺伝子変異を有し治療選択肢が限られている患者に、プレシジョン・メディシン（精密医療）の選択肢が提供される。
FDAは、腫瘍にPTEN欠損を有する転移性アンドロゲン経路 modulation-naive または感受性立腺癌の成人に対し、abirateroneおよびprednisoneと併用するTruqap（capivasertib）を承認した。PTEN欠損は、年間約35,000人の米国患者が診断されるこのsubtypeの約4分の1に影響を与える。PTEN欠損を同定するためのコンパニオン診断検査も承認された。臨床試験では、標準ホルモン療法にTruqapを追加投与することで、プラセボと比較してがんの進行または死亡リスクが低下した。併用療法におけるがん病変なし中央生存期間は33.2ヶ月で、abiraterone単剤の25.7ヶ月に比し、進行または死亡リスクが19%低かった。一般的な副作用には、皮疹、高血糖、下痢、疲労感が含まれる。
2025年12月17日、FDAは、以前にアンドロゲン受容体指向性治療を受けたBRCA変異関連転移性去勢抵抗性立腺癌の成人に対し、rucaparib（Rubraca）の通常承認を付与した。rucaparibは、類似の適応症に対して2020年に加速承認を受けていた。今回の通常承認は、405名の転移性去勢抵抗性疾患患者を組み入れたTRITON3試験に基づいている。BRCA変異を有する患者では、rucaparibによる治療により、代替療法の医師の選択と比較して、画像上無増悪生存期間が有意に改善された。rucaparib群の無増悪生存期間中央値は11.2ヶ月で、比較対象治療群の6.4ヶ月であった。全生存期間の結果は統計学的に有意ではなかった。処方情報には、骨髄形成不全症候群/急性骨髄性白血症および胚毒性に関する警告が含まれる。
2025年12月12日、FDAは、BRCA2変異型転移性去勢感受性立腺癌の患者に対し、Akeega（niraparibとabiraterone acetateの二重作用錠）とprednisoneの併用を承認した。これは、疾患のより早期の段階で承認された初のプレシジョン治療である。この承認は、696名の被験者を組み入れた第3相AMPLITUDE試験に基づいている。Akeega plus prednisoneおよびアンドロゲン遮断療法による治療により、プラセボ plus 標準ホルモン療法と比較して、画像上進行または死亡リスクが54%有意に低減された。併用療法は、症状進行までの時間も59%延長した。安全性プロファイルは、個々の医薬品の既知のプロファイルと一致した。