FDA、進行肺がん向け吸入型遺伝子治療を迅速審査へ
FDA は、進行肺がん向けの吸入型遺伝子治療を迅速審査の対象に指定した。11人を対象とした初期試験では 3人で腫瘍縮小、5人で病勢安定がみられ、現在は約 250人を対象とした大規模試験が進行している。
KB707は、肺がん向けの吸入型遺伝子治療であり、腫瘍を縮小させる可能性を示した初期の臨床結果を受けて、このほど米国食品医薬品局（FDA）による迅速審査の対象となった。ほかの治療選択肢を使い果たした進行肺がん患者 11人を対象とした初期臨床試験では、3人で腫瘍の縮小がみられ、別の 5人ではがんの増悪が止まった。
患者はネブライザーを通じて、この治療薬を微細なミストとして吸入する。遺伝子治療は腫瘍を直接攻撃するのではなく、肺の細胞に遺伝物質を送り込み、それらをいわば免疫を高める小さな工場へと変える。
送達手段として用いられているのは、拡散も発症もできないよう改変されたヘルペスウイルスである。このウイルスは、interleukin-2 と interleukin-12 と呼ばれるタンパク質を産生する 2つの重要な遺伝子を運ぶ。これらのタンパク質は、自然な免疫メッセンジャーである。
悪寒や嘔吐などの副作用を経験した患者もいたが、重大な安全性上の懸念は報告されなかった。FDA は本治療に再生医療先進治療指定（Regenerative Medicine Advanced Therapy designation）を付与しており、より大規模な試験でも結果が維持されれば、より迅速な審査ルートに乗ることになる。
現時点では、この治療は腫瘍が肺内に限局している場合にのみ有効とみられる。体のほかの部位へ転移したがんは標的としない。現在、約 250人を対象とする大規模試験が進行中で、化学療法や免疫療法との併用試験も含まれている。
この治療は、以前に皮膚へ直接適用する遺伝子治療を先駆けて開発した企業 Krystal Biotech が開発した。本治療はまだ承認されていない。