Compass Pathways、治療抵抗性うつ病でCOMP360の第3相試験で良好な結果を報告
Compass Pathwaysは、治療抵抗性うつ病を対象とするCOMP360サイロシビン療法の第3相データで良好な結果を発表した。25 mg用量でMADRSの統計学的に有意な改善と26週までの効果持続の兆候が示され、同社は2026年Q4にFDAへNDA提出を計画している。
Compass Pathwaysは、治験中のサイケデリックであるCOMP360について、治療抵抗性うつ病で第3相試験の良好な結果を報告した。25 mg用量でうつ症状スコアの統計学的に有意な改善が示され、26週まで効果の持続性の兆候も認められた。同社株はこの発表を受け、2月13日の終値$5.81から2月17日にかけて31%上昇し、$7.63となった。
同社は第3相試験2件をレビューした。COMP005はプラセボ対照試験で、COMP360 25 mgを単回投与し、主要評価項目を6週に設定した。COMP006は3群試験で、10 mgおよび25 mg用量を評価し、3週間隔で2回投与を行い、主要評価項目を6週に設定した。
COMP005では、同社は以前、6週時点でMontgomery–Åsberg Depression Rating Scale（MADRS）において25 mg群とプラセボ群の差が3.6ポイントであったとする結果を公表している。この乖離は、投与翌日（2日目）から報告されたすべての時点で統計学的に有意であり、6週の主要評価項目まで継続した。
COMP006 Part Aでは、投与翌日から6週まで、すべての時点で統計学的に有意な乖離が報告された。6週時点では、25 mg群と1 mgの実薬比較対照（active comparator）との間でMADRSに3.8ポイントの差が示された。患者は試験開始時と3週時点にCOMP360を2回投与された。
COMP360は、臨床的に意味のあるMADRSスコア低下（ベースラインから25%以上の低下と定義）も誘発し、6週時点で患者の39%に認められた。これらの患者はいずれも、投与翌日からベネフィットの統計学的に有意な迅速な発現を示した。COMP360は6週までのすべての測定時点で影響を維持した。
COMP005試験の新規データは、COMP360の有効性の持続性を明らかにした。25 mgコホートでは、1回または2回投与後、26週まで臨床的に意味のあるMADRS低下を達成した患者が25%にのぼった。同社は、26週まで延長し、盲検を維持したまま最大1回の再治療を許容するCOMP005 Part Bの長期追跡について説明した。
26週データは、一部の患者が少なくとも6か月にわたり、1回または2回の治療で臨床的に意味のあるベネフィットを維持したことを示した。2回目の投与を受けた患者のうち、40%がその後寛解に至った。同社は、COMP005とCOMP006の最初の6週間のオーバーレイ比較を提示し、25 mgのカーブはベースラインから3週まで「驚くほど一貫している」ように見え、さらにCOMP006では3週時点の2回目投与後に追加のベネフィットが示されたと述べた。
同社は、臨床的意義の指標としてMADRS 25%低下を用いることを擁護し、エスケタミン（Spravato）データセットにおける、MADRS変化とClinical Global Impressions-Severity（CGI-S）、PHQ-9、Sheehan Disability Scaleなど他の指標との関連を示す公表済みの「crosswalk」研究に基づくと説明した。平均ベースラインMADRSが約32である場合、6ポイントの改善はおおむね25%低下に相当する。
このサイケデリックはCOMP005およびCOMP006の両試験で安全かつ忍容性良好であることが示され、それぞれの試験で重篤な治療下で発現した有害事象（TEAE）を経験した患者は8人（5%）および6人（2%）であった。両試験を通じて最も一般的なTEAEは、頭痛、悪心、不安、視覚性幻覚であった。
Compassは規制当局への申請および上市計画を25 mg用量に集中させており、FDAとの建設的な協議が行われていると報告している。また、10 mgは二次的な検討事項としつつ、Spravato REMSに類似した商業的な安全性フレームワークを想定している。同社はCOMP360について2026年Q4に新薬承認申請（NDA）を提出する計画で、2026年末までの商業準備完了を目指している。
承認されれば、COMP360は精神疾患の治療として規制当局の承認を得る初の「クラシック」サイケデリックとなる可能性が高い。これは、Lykos Therapeuticsの心的外傷後ストレス障害（PTSD）に対するmidomafetamine（MDMA）療法が、試験デザイン上の懸念からこのマイルストーン達成を逃したことを受けた動きである。
2025年6月に公表されたCOMP005試験の既報データは慎重に受け止められていた。試験は主要評価項目を達成したものの、Compassが期待したほど強いデータではなく、このため同社株価は50%以上下落した。