Compass Pathways、psilocybinによる難治性うつ病治療で第3相試験2本目の有効性を確認

Compass Pathways plc（Nasdaq: CMPS）は、難治性うつ病（TRD）を対象に、psilocybinの合成・独自製剤であるCOMP360を評価する2本の第3相試験のうち2本目となる進行中の第3相COMP006試験で、主要評価項目の達成に成功したと発表した。3週間間隔で投与する2つの固定用量として、COMP360 25 mgと1 mgを比較した結果、p値<0.001の高い統計学的有意性をもって症状重症度の低下が示され、主要評価項目における変化量の差は臨床的に意味のある-3.8ポイントであった。

主要評価項目は、ベースラインからのMontgomery-Åsberg Depression Rating Scale（MADRS）スコア変化量について、25 mg群と1 mg群のWeek 6時点での差であった。統計学的に高度に有意な陽性結果を示した2本の第3相試験により、TRDでは歴史的に達成が極めて困難であったレベルの臨床効果を示し、COMP360の高い差別化プロファイルが確認された。

COMP360は、一般に忍容性が良好で安全性プロファイルも良好でありながら、高度に統計学的有意な結果と臨床的に意味のある効果を一貫して達成した、初の古典的サイケデリックである。MADRSの臨床的に意味のある低下（≥ 25%）は、両試験の25mg群で有意な数の参加者に認められ、COMP005では25%、COMP006では39%であった。

統計学的に有意な迅速な発現は投与翌日から認められ、両臨床試験の25 mg群においてWeek 6までの全ての測定時点で維持された。COMP005では、COMP360 25 mgによりWeek 6時点でMADRSの臨床的に意味のある低下を達成した参加者は、1回または2回の投与のみで、少なくともWeek 26まで効果の持続性を維持した。

これまでのCOMP005およびCOMP006を通じて、COMP360は概ね忍容性が良好で安全性プロファイルも良好であることが示されており、治療下で発現した有害事象（TEAEs）は軽度または中等度で、大半は24時間以内に消失した。2回目の再投与も忍容性は良好で、一貫した安全性プロファイルが確認された。

COMP005では、Part Aの主要評価項目として、COMP360 25 mgの単回投与はプラセボと比較してWeek 6時点で平均治療差-3.6ポイント、95% CI [-5.7, -1.5]、p<0.001を示した。MADRSの臨床的に意味のある低下（≥ 25%）を示した参加者では、投与翌日からの統計学的に有意な迅速な発現が、25 mg群においてWeek 6までの全ての測定時点で維持された。MADRSの臨床的に意味のある低下を達成したものの6週時点で寛解に至っていなかった参加者のうち40%以上が、Part Bでの2回目投与後に寛解に至った。

独立データ安全性モニタリング委員会（DSMB）の委員長は、次のようにコメントした。「005および006のTRD試験データの最新レビューに基づけば、安全性所見はCOMP360のこれまでの試験と整合しており、新規の予期せぬ、または懸念すべき安全性所見は認められない。安全性所見は、試験薬（古典的サイケデリック）の既知のプロファイルおよび難治性うつ病患者集団と整合している。本データレビューから、いずれの試験においても自殺念慮・自殺行動（suicidality）に関して、治療群間で臨床的に意味のある不均衡を示す証拠はない。」

COMP006の26週データ（Part B）は、2026年第3四半期（Q3）初頭に得られる見込みである。1,000人超の参加者を含む、堅牢で適切に設計され、良好に実施された3本の臨床試験を通じて、同社は主要評価項目で一貫して高度に統計学的有意な結果と、臨床的に意味のある効果を示した。

Compassは、ローリング申請および審査について協議するため、米国食品医薬品局（FDA）との面談を要請しており、第4四半期（Q4）にNDA申請を完了する見込みである。COMP360は米国食品医薬品局（FDA）からBreakthrough Therapy指定を受けており、英国では難治性うつ病（TRD）を対象としてInnovative Licensing and Access Pathway（ILAP）指定も受けている。

同社は、普通株式1株を表章するAmerican Depositary Shares（「ADSs」）17,500,000株について、1ADS当たり公募価格$8.00で公募増資の価格決定を発表した。さらに、一定の機関投資家に対してはADSsの代わりに、1件当たり公募価格$7.9999で最大1,250,000ADSsの購入が可能なプレファンド型ワラントを発行する。加えて、Compass Pathwaysは引受会社に対し、公募価格から引受割引および手数料を差し引いた価格で、追加で最大2,812,500ADSsを購入できる30日間のオプションを付与した。本募集は、通常のクロージング条件の充足を条件として、2026年2月20日前後に完了する見込みである。

本募集によるCompass Pathwaysの総手取額は、引受割引および手数料、ならびにその他の見積募集費用を控除する前で、$150.0 millionとなる見込みである。Compass Pathwaysは現在、本募集による純手取金を、既存の現金および現金同等物と合わせて、進行中のCOMP005およびCOMP006の第3相試験、PTSDにおけるCOMP360の第2b/3相試験、商業化準備活動の加速、ならびに運転資金および一般的な企業目的のために充当する意向である。

Compass Pathways plcは、メンタルヘルス領域におけるエビデンスに基づくイノベーションへの患者アクセスの加速に取り組むバイオテクノロジー企業である。Compassの本社は英国ロンドンにあり、米国ニューヨークにもオフィスを構える。