Belite Bio、BioArctic、Recordatiが2025年第4四半期の財務結果を発表

Belite Bioは、2025年12月31日に終了した第4四半期および通期の暫定（未監査）財務結果を発表し、事業アップデートを提供した。Stargardt病1型（STGD1）の青少年を対象としたtinlarebantの主要なグローバル第3相DRAGON試験で良好なトップライン結果が得られたことを受け、同社は2026年第2四半期に米国Food and Drug Administration（FDA）へ新薬承認申請（NDA）を提出する計画を維持している。同社は、American Depositary Sharesの引受公募により4億200万ドルを調達した。

Tinlarebantは、経口の強力な1日1回投与のレチノール結合タンパク質4（RBP4）拮抗薬であり、血中RBP4濃度を低下させ、他組織への全身性レチノール供給を妨げることなく、眼へのビタミンA（レチノール）送達を減少させる。Tinlarebantは、米国でBreakthrough Therapy、Fast Track、Rare Pediatric Diseaseの各指定を受けているほか、米国、欧州、日本でOrphan Drug指定を受け、日本ではSTGD1治療としてSakigake（Pioneer Drug）指定を受けている。

DRAGON試験は、STGD1の青少年患者を対象とした、24カ月、被験者数104人（12〜20歳）、無作為化（2:1、実薬：プラセボ）、二重盲検、プラセボ対照、グローバル多施設の主要第3相試験で、すでに完了している。同試験は主要有効性評価項目を達成し、眼底自発蛍光画像（fundus autofluorescence imaging）で測定した「definitely decreased autofluorescence（DDAF）」としての黄斑病変増大速度について、プラセボと比較して統計学的に有意かつ臨床的に意味のある35.7%の低下を示した。事前に規定した解析を適用したところ統計学的有意差が確認された（p-value = 0.0033）。事後解析では、STGD1で一般的に認められる進行性の性質を考慮した場合でも、治療効果は35.4%と一貫しており、p-value < 0.0001であった。

Belite Bioは、STGD1における第2/3相DRAGON II試験の登録を完了した。目標登録数60人は2026年1月に達成した。2026年2月27日時点で72人が登録された。試験デザインおよび日本人患者の組み入れは、将来の日本におけるNDA提出を促進することを意図している。主要有効性評価項目は萎縮性病変の増大速度であり、安全性および忍容性も評価する。

同社のPHOENIX試験は、地図状萎縮（GA）患者を対象とした、進行中の24カ月、無作為化（2:1、実薬：プラセボ）、二重盲検、プラセボ対照、グローバル多施設の主要第3相試験である。同試験は被験者530人の登録を完了した。主要有効性評価項目は萎縮性病変の増大速度であり、安全性および忍容性も評価する。

BioArcticは、2025年の過去最高の財務結果を報告し、営業利益はSEK 12億を超えた。2025年第4四半期の純売上高はSEK 184.0 M（101.2）で、その内訳はLeqembiのロイヤルティSEK 127.0 M（96.7）およびNovartisとの契約によるSEK 51.1 M（-）であった。営業利益はSEK 33.2 M（-53.5）であった。期末の現金および現金同等物ならびに短期投資はSEK 2,190.4 M（778.9）であった。取締役会は、2025年度について1株当たりSEK 2.00の配当を支払うことを提案した。

第4四半期には、通貨の大きなマイナス影響にもかかわらず、ロイヤルティ収入が前年同期比31%増加した。Leqembiはすでに50を超える市場で承認されており、売上は四半期ごとに増加し続けている。米国、日本、中国では、治療を受ける患者数が着実に増加している。

Leqembi Iqlikは、週1回の維持投与用として2025年10月に発売され、オートインジェクターにより自宅で容易に投与できる治療法となったのは今回が初めてである。FDAは優先審査プロセスの下で、初回治療としてのLeqembi Iqlikを審査しており、5月末までに判断が示される見込みである。皮下投与による導入用量に関するLeqembi IqlikのsBLAは、米国FDAからPriority Reviewを付与された。中国および日本でも規制当局が同様の審査を行っており、中国では優先プロセスも進行している。Leqembiの皮下導入治療に関するBLAは中国で受理され、優先審査に指定された。

Leqembiは2025年第4四半期にブラジルおよびカナダで承認された。Leqembiは英国で静注（IV）維持治療として承認された。フィンランドの民間クリニックで、北欧で初めての患者がLeqembi治療を受けた。CTAD 2025で発表された新たなLeqembiデータは、継続治療により疾患進行を最大8.3年遅らせる可能性を示唆した。

Recordatiは、2025年通期の暫定結果が堅調であったと報告した。同グループは、為替（FX）逆風の拡大を含む厳しいマクロ環境にもかかわらず、財務目標を達成した。Rare Diseases分野には非常に強い勢いがあり、同分野は引き続きグループの成長と価値創造の主要なドライバーである。

2025年4月15日、米国Food and Drug Administration（FDA）は、手術が選択肢とならない、または手術で治癒に至らなかったCushing症候群の成人における内因性高コルチゾール血症の治療として、Isturisa（osilodrostat）の補足新薬承認申請（sNDA）を承認した。これは、Cushing症候群のサブタイプであるCushing病患者の治療としての従来適応の拡大である。Isturisaの適応拡大は、350人を超える患者を含む広範なIsturisa臨床開発プログラムにより支持された。2025年第2四半期には、Isturisaはカナダおよびロシアの両国で規制当局の承認を取得した。Cushing症候群に起因する軽度高コルチゾール血症およびコントロール不良の高血圧（HTN）を有する成人において、osilodrostatの有効性と安全性を評価する第IV相試験は、2026年に開始される見込みである。

2025年7月28日、欧州委員会は例外的状況の下で肯定的な決定を下し、出生時からの患者で、経口および経腸の分岐鎖アミノ酸（BCAA）除去製剤の適格性がない者において、急性代償不全エピソードを呈するメープルシロップ尿症（MSUD）の治療を目的としたアミノ酸溶液であるMaaplivに対し、販売承認を付与した。

Recordatiは、2025年8月に、減量手術後低血糖の治療を目的としたpasireotideの第2相試験の登録を完了した。トップライン結果は2026年第2四半期に見込まれている。9月初旬に米国Food and Drug Administration（FDA）と会合した後、Qarzibaについて、進行中のBEACON-2医師主導試験から追加の臨床データ一式を要する、米国での生物学的製剤承認申請（BLA）に向けた可能な経路がFDAとともに確立された。中間解析の結果は2028年前半に見込まれており、既存の臨床データと合わせて、規制当局への申請の潜在的な基盤を形成すると期待されている。

2026年1月5日、UK Medicines and Healthcare products Regulatory Agency（MHRA）は、ホルモン依存性進行前立腺がんの治療ならびに放射線療法との併用による高リスク限局性および局所進行性ホルモン依存性前立腺がんの治療として、Eligardに販売承認を付与した。

2025年6月24日、Recordatiは、欧州を中心とする59カ国で販売中の循環器疾患治療薬であるVazkepa（icosapent ethyl）を商業化するため、Amarinとライセンスおよび供給契約を締結したと発表した。Vazkepaは、スタチン治療を受けている高心血管リスクの成人患者で、トリグリセリドが高値であり、確立した心血管疾患、または少なくとも1つの他の心血管リスク因子を有する糖尿病のいずれかを伴う場合に、心血管イベントのリスクを低減する適応を有する。Vazkepaは2027年に4,000万ユーロ超の売上を達成し、2026年からEBITDAベースで黒字化すると見込まれている。契約条件に基づき、RecordatiはAmarinに対して2,500万米ドルの一時金を現金で支払った。