Belite Bio, BioArctic et Recordati publient leurs résultats financiers du T4 2025

Belite Bio a annoncé ses résultats financiers préliminaires, non audités, pour le quatrième trimestre et l’exercice clos le 31 décembre 2025, et a présenté une mise à jour de ses activités. À la suite de résultats sommaires positifs de l’essai pivot mondial de Phase 3 DRAGON évaluant tinlarebant chez des adolescents atteints de la maladie de Stargardt de type 1 (STGD1), la société est en bonne voie pour déposer une New Drug Application (NDA) auprès de la U.S. Food and Drug Administration (FDA) au T2 2026. La société a mené à bien une offre publique souscrite (underwritten public offering) d’American Depositary Shares pour un montant de 402 millions de dollars.

Tinlarebant est un antagoniste oral, puissant, administré une fois par jour, de la retinol binding protein 4 (RBP4) qui diminue les concentrations de RBP4 dans le sang et réduit l’apport de vitamine A (rétinol) à l’œil, sans perturber l’apport systémique de rétinol aux autres tissus. Tinlarebant s’est vu attribuer aux États-Unis les désignations Breakthrough Therapy, Fast Track et Rare Pediatric Disease ; la désignation Orphan Drug aux États-Unis, en Europe et au Japon ; ainsi que la désignation Sakigake (Pioneer Drug) au Japon pour le traitement de la STGD1.

L’essai DRAGON était un essai pivot mondial, multicentrique, randomisé (2:1, actif : placebo), en double insu, contrôlé par placebo, mené sur 24 mois, chez 104 sujets âgés de 12 à 20 ans atteints de STGD1. L’essai a atteint son critère principal d’efficacité, montrant une réduction statistiquement significative et cliniquement pertinente de 35,7 % du taux de croissance des lésions maculaires, mesurée comme definitely decreased autofluorescence (DDAF) par imagerie d’autofluorescence du fond d’œil, par rapport au placebo. La significativité statistique a été atteinte selon l’analyse préspécifiée (p-value = 0,0033). Une analyse post hoc a montré que l’effet du traitement persistait (35,4 %), avec une p-value < 0,0001, en tenant compte du caractère progressif typiquement observé dans la STGD1.

Belite Bio a achevé l’inclusion des participants dans l’essai de Phase 2/3 DRAGON II dans la STGD1. L’objectif d’inclusion de 60 sujets a été atteint en janvier 2026. Au total, 72 sujets avaient été inclus au 27 février 2026. Le plan de l’essai et l’inclusion de patients japonais visent à faciliter un futur dépôt de NDA au Japon. Le critère principal d’efficacité est le taux de croissance des lésions atrophiques ; la sécurité et la tolérance seront également évaluées.

L’essai PHOENIX de la société est un essai pivot mondial, multicentrique, randomisé (2:1, actif : placebo), en double insu, contrôlé par placebo, mené sur 24 mois, chez des patients atteints d’atrophie géographique (GA). L’essai a terminé l’inclusion avec 530 sujets. Le critère principal d’efficacité est le taux de croissance des lésions atrophiques ; la sécurité et la tolérance seront également évaluées.

BioArctic a publié des résultats financiers record pour 2025, avec un résultat d’exploitation de plus de 1,2 milliard SEK. Le chiffre d’affaires net du quatrième trimestre 2025 s’est élevé à 184,0 M SEK (101,2), dont 127,0 M SEK (96,7) de redevances (royalties) sur Leqembi et 51,1 M SEK (-) au titre de l’accord avec Novartis. Le résultat d’exploitation s’est établi à 33,2 M SEK (-53,5). La trésorerie et équivalents de trésorerie, ainsi que les placements à court terme, s’élevaient en fin de période à 2 190,4 M SEK (778,9). Le conseil d’administration a proposé un dividende de 2,00 SEK par action au titre de l’exercice 2025.

Au quatrième trimestre, les revenus de redevances ont progressé de 31 % par rapport au même trimestre de l’année précédente, malgré un impact de change négatif significatif. Leqembi est désormais approuvé sur plus de 50 marchés et les ventes continuent d’augmenter chaque trimestre. Aux États-Unis, au Japon et en Chine, le nombre de patients traités augmente régulièrement.

Leqembi Iqlik a été lancé en octobre 2025 pour un schéma d’entretien hebdomadaire, marquant la première fois que la thérapie peut être facilement administrée à domicile via un auto-injecteur. La FDA examine Leqembi Iqlik pour le traitement d’initiation dans le cadre d’une procédure d’examen prioritaire, avec une décision attendue d’ici la fin du mois de mai. Leqembi Iqlik sBLA pour une dose d’initiation sous-cutanée s’est vu accorder une Priority Review par la FDA américaine. En Chine et au Japon, les autorités réglementaires mènent des examens similaires, la Chine recourant également à une procédure prioritaire. La BLA pour un traitement d’initiation sous-cutané avec Leqembi a été acceptée et désignée pour un examen prioritaire en Chine.

Leqembi a été approuvé au Brésil et au Canada au cours du quatrième trimestre 2025. Leqembi a été approuvé pour un traitement d’entretien IV au Royaume-Uni. Le premier patient nordique a été traité par Leqembi dans une clinique privée en Finlande. De nouvelles données sur Leqembi présentées à CTAD 2025 ont suggéré un potentiel de retard de la progression de la maladie pouvant atteindre 8,3 ans avec un traitement continu.

Recordati a communiqué de solides résultats préliminaires pour l’ensemble de l’exercice 2025. Le Groupe a atteint ses objectifs financiers malgré un environnement macroéconomique difficile, notamment une augmentation des vents contraires liés aux changes. Les maladies rares affichent une excellente dynamique et demeurent un moteur clé de croissance et de création de valeur pour le Groupe.

Le 15 avril 2025, la U.S. Food and Drug Administration (FDA) a approuvé la supplemental new drug application (sNDA) pour Isturisa (osilodrostat) dans le traitement de l’hypercortisolémie endogène chez l’adulte atteint d’un syndrome de Cushing pour lequel la chirurgie n’est pas une option ou n’a pas été curative. Il s’agissait d’une extension de l’indication précédente visant le traitement de patients atteints de la maladie de Cushing, qui est un sous-type du syndrome de Cushing. L’extension d’indication d’Isturisa s’appuyait sur le vaste programme de développement clinique d’Isturisa, qui a inclus plus de 350 patients. Au cours du deuxième trimestre 2025, Isturisa a obtenu une autorisation réglementaire au Canada et en Russie. Une étude de Phase IV visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’osilodrostat chez des adultes présentant une hypercortisolémie légère et une hypertension (HTN) non contrôlée due au syndrome de Cushing devrait débuter en 2026.

Le 28 juillet 2025, la Commission européenne a rendu une décision positive et accordé une autorisation de mise sur le marché, dans des circonstances exceptionnelles, pour Maapliv, une solution d’acides aminés destinée au traitement de la maladie des urines au sirop d’érable (MSUD) se présentant avec un épisode de décompensation aiguë chez des patients dès la naissance qui ne sont pas éligibles à une formulation orale et entérale d’acides aminés à chaîne ramifiée (BCAA) sans BCAA.

Recordati a terminé l’inclusion de l’essai de Phase 2 de pasireotide dans le traitement de l’hypoglycémie post-bariatrique en août 2025. Les résultats sommaires sont attendus au deuxième trimestre 2026. À la suite de la réunion avec la U.S. Food and Drug Administration (FDA) début septembre, une voie potentielle de biologics license application (BLA) aux États-Unis a été définie avec la FDA pour Qarziba, nécessitant un ensemble supplémentaire de données cliniques issues de l’essai en cours BEACON-2, sponsorisé par des investigateurs. Les résultats de l’analyse intermédiaire sont attendus au premier semestre 2028 et devraient constituer la base, avec les données cliniques existantes, d’un dépôt réglementaire potentiel.

Le 5 janvier 2026, la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) du Royaume-Uni a accordé une autorisation de mise sur le marché pour Eligard dans le traitement du cancer de la prostate avancé hormono-dépendant et, en association avec la radiothérapie, dans le traitement du cancer de la prostate localisé à haut risque et localement avancé hormono-dépendant.

Le 24 juin 2025, Recordati a annoncé un accord de licence et d’approvisionnement avec Amarin pour commercialiser le médicament cardiovasculaire déjà commercialisé, Vazkepa (icosapent ethyl), dans 59 pays, principalement en Europe. Vazkepa est indiqué pour réduire le risque d’événements cardiovasculaires chez des patients adultes traités par statines, à haut risque cardiovasculaire, présentant des triglycérides élevés et une maladie cardiovasculaire établie ou un diabète avec au moins un autre facteur de risque cardiovasculaire. Vazkepa devrait générer plus de 40 millions d’euros de revenus en 2027 et être positif en EBITDA dès 2026. Selon les termes de l’accord, Recordati a versé à Amarin un paiement initial en espèces de 25 millions USD.