Belite Bio, BioArctic y Recordati informan los resultados financieros del 4T de 2025

Belite Bio anunció sus resultados financieros preliminares, no auditados, del cuarto trimestre y del ejercicio completo finalizado el 31 de diciembre de 2025, y ofreció una actualización del negocio. Tras los resultados principales (topline) positivos del ensayo pivotal global de fase 3 DRAGON de tinlarebant en adolescentes con enfermedad de Stargardt tipo 1 (STGD1), la compañía mantiene el calendario para presentar una New Drug Application (NDA) ante la U.S. Food and Drug Administration (FDA) en el 2T de 2026. La compañía completó una oferta pública suscrita de American Depositary Shares por 402 millones de dólares.

Tinlarebant es un antagonista oral, potente y de administración una vez al día de la proteína fijadora de retinol 4 (retinol binding protein 4, RBP4) que disminuye los niveles de RBP4 en sangre y reduce el aporte de vitamina A (retinol) al ojo sin interferir con el aporte sistémico de retinol a otros tejidos. Tinlarebant ha recibido en EE. UU. las designaciones de Breakthrough Therapy, Fast Track y Rare Pediatric Disease; la designación de Orphan Drug en EE. UU., Europa y Japón; y la designación Sakigake (Pioneer Drug) en Japón para el tratamiento de STGD1.

El ensayo DRAGON fue un ensayo pivotal global, multicéntrico, completado, de fase 3, de 24 meses, con 104 sujetos de 12 a 20 años, aleatorizado (2:1, activo: placebo), doble enmascaramiento y controlado con placebo, en pacientes adolescentes con STGD1. El ensayo alcanzó su criterio de valoración primario de eficacia, demostrando una reducción del 35,7% estadísticamente significativa y clínicamente relevante en la tasa de crecimiento de las lesiones maculares, medida como autofluorescencia definitivamente disminuida (definitely decreased autofluorescence, DDAF) mediante imagen de autofluorescencia del fondo de ojo, en comparación con placebo. El ensayo alcanzó significación estadística al aplicar el análisis preespecificado (valor p = 0,0033). Un análisis post hoc mostró que el efecto del tratamiento se mantuvo (35,4%) consistente con un valor p < 0,0001 al considerar la naturaleza progresiva que típicamente se observa en STGD1.

Belite Bio completó el reclutamiento en el ensayo DRAGON II de fase 2/3 en STGD1. El objetivo de reclutamiento de 60 sujetos se alcanzó en enero de 2026. Se habían reclutado 72 sujetos a 27 de febrero de 2026. El diseño del ensayo y la inclusión de pacientes japoneses están pensados para facilitar una futura NDA en Japón. El criterio de valoración primario de eficacia es la tasa de crecimiento de las lesiones atróficas; también se evaluarán la seguridad y la tolerabilidad.

El ensayo PHOENIX de la compañía es un ensayo pivotal global, multicéntrico, en curso, de fase 3, de 24 meses, aleatorizado (2:1, activo: placebo), doble enmascaramiento y controlado con placebo, en pacientes con atrofia geográfica (GA). El ensayo completó el reclutamiento con 530 sujetos. El criterio de valoración primario de eficacia es la tasa de crecimiento de las lesiones atróficas; también se evaluarán la seguridad y la tolerabilidad.

BioArctic informó resultados financieros récord para 2025, con un beneficio operativo de más de 1,2 mil millones de SEK. Los ingresos netos del cuarto trimestre de 2025 ascendieron a 184,0 M SEK (101,2), de los cuales 127,0 M SEK (96,7) correspondieron a regalías de Leqembi y 51,1 M SEK (-) al acuerdo con Novartis. El beneficio operativo ascendió a 33,2 M SEK (-53,5). El efectivo y equivalentes de efectivo y las inversiones a corto plazo al final del periodo ascendieron a 2.190,4 M SEK (778,9). El Consejo de Administración propuso un dividendo de 2,00 SEK por acción a pagar por el ejercicio 2025.

En el cuarto trimestre, los ingresos por regalías crecieron un 31% en comparación con el mismo trimestre del año anterior, a pesar de un impacto cambiario negativo significativo. Leqembi está ahora aprobado en más de 50 mercados y las ventas continúan creciendo cada trimestre. En EE. UU., Japón y China, el número de pacientes en tratamiento aumenta de forma sostenida.

Leqembi Iqlik se lanzó para la dosificación semanal de mantenimiento en octubre de 2025, marcando la primera vez que la terapia puede administrarse fácilmente en casa mediante un autoinyector. La FDA está revisando Leqembi Iqlik para el tratamiento inicial bajo un proceso de revisión prioritaria, con una decisión prevista para finales de mayo. La sBLA de Leqembi Iqlik para dosis de inicio subcutánea obtuvo Priority Review por parte de la FDA de EE. UU. En China y Japón, las autoridades reguladoras están realizando revisiones similares, y China también está aplicando un proceso prioritario. La BLA para el tratamiento de inicio subcutáneo con Leqembi fue aceptada y designada para revisión prioritaria en China.

Leqembi fue aprobado en Brasil y Canadá durante el cuarto trimestre de 2025. Leqembi fue aprobado para tratamiento de mantenimiento IV en el Reino Unido. El primer paciente nórdico fue tratado con Leqembi en una clínica privada en Finlandia. Nuevos datos de Leqembi presentados en CTAD 2025 sugirieron un potencial para retrasar la progresión de la enfermedad hasta 8,3 años con tratamiento continuo.

Recordati informó sólidos resultados preliminares del ejercicio completo 2025. El Grupo cumplió sus objetivos financieros a pesar de un entorno macroeconómico desafiante, incluyendo un aumento de los vientos en contra por tipo de cambio (FX). Existe un excelente impulso en Rare Diseases, que sigue siendo un motor clave de crecimiento y creación de valor para el Grupo.

El 15 de abril de 2025, la U.S. Food and Drug Administration (FDA) aprobó la supplemental new drug application (sNDA) para Isturisa (osilodrostat) para el tratamiento de la hipercortisolemia endógena en adultos con síndrome de Cushing para quienes la cirugía no es una opción o no ha sido curativa. Esto supuso una ampliación de la indicación previa para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Cushing, que es un subtipo del síndrome de Cushing. La ampliación de la indicación de Isturisa estuvo respaldada por el amplio programa de desarrollo clínico de Isturisa, que incluyó a más de 350 pacientes. Durante el segundo trimestre de 2025, Isturisa obtuvo aprobación regulatoria tanto en Canadá como en Rusia. Se espera que un estudio de fase IV para evaluar la eficacia y la seguridad de osilodrostat en adultos con hipercortisolemia leve e hipertensión no controlada (HTN) debida al síndrome de Cushing comience en 2026.

El 28 de julio de 2025, la Comisión Europea emitió una decisión positiva y concedió autorización de comercialización, en circunstancias excepcionales, para Maapliv, una solución de aminoácidos destinada al tratamiento de la enfermedad de la orina con olor a jarabe de arce (maple syrup urine disease, MSUD) que se presenta con un episodio de descompensación aguda en pacientes desde el nacimiento que no son elegibles para una formulación oral y enteral libre de aminoácidos de cadena ramificada (branched-chain amino acids, BCAA).

Recordati completó el reclutamiento del ensayo de fase 2 de pasireotide para el tratamiento de la hipoglucemia posbariátrica en agosto de 2025. Se esperan resultados principales (top-line) en el segundo trimestre de 2026. Tras la reunión con la U.S. Food and Drug Administration (FDA) a principios de septiembre, se estableció con la FDA una posible vía para una solicitud de U.S. biologics license application (BLA) para Qarziba, que requeriría un conjunto adicional de datos clínicos del ensayo en curso BEACON-2, patrocinado por investigadores. Se esperan los resultados del análisis intermedio en la primera mitad de 2028 y se espera que constituyan la base, junto con los datos clínicos existentes, para una posible presentación regulatoria.

El 5 de enero de 2026, la UK Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) concedió autorización de comercialización para Eligard para el tratamiento del cáncer de próstata avanzado dependiente de hormonas y para el tratamiento del cáncer de próstata localizado de alto riesgo y localmente avanzado dependiente de hormonas en combinación con radioterapia.

El 24 de junio de 2025, Recordati anunció un acuerdo de licencia y suministro con Amarin para comercializar el medicamento cardiovascular ya comercializado, Vazkepa (icosapent ethyl), en 59 países, con foco en Europa. Vazkepa está indicado para reducir el riesgo de eventos cardiovasculares en pacientes adultos tratados con estatinas y con alto riesgo cardiovascular, con triglicéridos elevados y con enfermedad cardiovascular establecida o diabetes con al menos otro factor de riesgo cardiovascular. Se espera que Vazkepa alcance más de 40 millones de euros en ingresos en 2027 y que sea positivo en EBITDA a partir de 2026. Según los términos del acuerdo, Recordati pagó a Amarin un pago inicial en efectivo de 25 millones de USD.