Belite Bio, BioArctic und Recordati melden Finanzergebnisse für Q4 2025

Belite Bio hat vorläufige, ungeprüfte Finanzergebnisse für das vierte Quartal sowie das Gesamtjahr zum 31. Dezember 2025 bekannt gegeben und ein Unternehmensupdate veröffentlicht. Nach positiven Topline-Ergebnissen aus der zulassungsrelevanten, globalen Phase-3-Studie DRAGON zu tinlarebant bei Jugendlichen mit Morbus Stargardt Typ 1 (STGD1) liegt das Unternehmen im Zeitplan, im 2. Quartal 2026 einen New Drug Application (NDA)-Antrag bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) einzureichen. Das Unternehmen schloss zudem ein gezeichnetes öffentliches Angebot von American Depositary Shares in Höhe von 402 Mio. US-Dollar ab.

Tinlarebant ist ein oral verfügbarer, potenter, einmal täglich einzunehmender Antagonist des Retinol-Bindungsproteins 4 (retinol binding protein 4, RBP4), der die RBP4-Spiegel im Blut senkt und die Zufuhr von Vitamin A (Retinol) zum Auge reduziert, ohne die systemische Retinolversorgung anderer Gewebe zu beeinträchtigen. Tinlarebant erhielt in den USA die Breakthrough-Therapy-, Fast-Track- und Rare-Pediatric-Disease-Designation; den Orphan-Drug-Status in den USA, Europa und Japan; sowie in Japan die Sakigake (Pioneer Drug)-Designation zur Behandlung von STGD1.

Die DRAGON-Studie war eine abgeschlossene, 24-monatige, randomisierte (2:1, aktiv: Placebo), doppelt verblindete, placebokontrollierte, globale, multizentrische, zulassungsrelevante Phase-3-Studie bei 104 STGD1-Patienten im Alter von 12 bis 20 Jahren. Die Studie erreichte ihren primären Wirksamkeitsendpunkt und zeigte im Vergleich zu Placebo eine statistisch signifikante und klinisch relevante Reduktion der Wachstumsrate makulärer Läsionen um 35,7%, gemessen als „definitely decreased autofluorescence“ (DDAF) mittels Fundusautofluoreszenz-Bildgebung. Bei Anwendung der vorab festgelegten Analyse wurde statistische Signifikanz erreicht (p-Wert = 0,0033). Eine Post-hoc-Analyse zeigte, dass der Behandlungseffekt (35,4%) mit einem p-Wert < 0,0001 bestehen blieb, wenn die typischerweise bei STGD1 beobachtete progressive Natur berücksichtigt wurde.

Belite Bio hat die Rekrutierung in der Phase-2/3-Studie DRAGON II bei STGD1 abgeschlossen. Die angestrebte Rekrutierung von 60 Probanden wurde im Januar 2026 erreicht. Bis zum 27. Februar 2026 waren 72 Probanden eingeschlossen. Studiendesign und Einbezug japanischer Patienten sollen einen zukünftigen NDA-Antrag in Japan erleichtern. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt ist die Wachstumsrate atrophischer Läsionen; zudem werden Sicherheit und Verträglichkeit bewertet.

Die PHOENIX-Studie des Unternehmens ist eine laufende, 24-monatige, randomisierte (2:1, aktiv: Placebo), doppelt verblindete, placebokontrollierte, globale, multizentrische, zulassungsrelevante Phase-3-Studie bei Patienten mit geografischer Atrophie (GA). Die Studie schloss die Rekrutierung mit 530 Probanden ab. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt ist die Wachstumsrate atrophischer Läsionen; zudem werden Sicherheit und Verträglichkeit bewertet.

BioArctic meldete Rekord-Finanzergebnisse für 2025 mit einem operativen Gewinn von mehr als 1,2 Mrd. SEK. Die Nettoerlöse im vierten Quartal 2025 beliefen sich auf 184,0 Mio. SEK (101,2), davon 127,0 Mio. SEK (96,7) aus Lizenzgebühren (Royalties) für Leqembi und 51,1 Mio. SEK (-) aus der Vereinbarung mit Novartis. Das operative Ergebnis lag bei 33,2 Mio. SEK (-53,5). Zahlungsmittel und Zahlungsmitteläquivalente sowie kurzfristige Anlagen beliefen sich zum Periodenende auf 2.190,4 Mio. SEK (778,9). Der Vorstand schlug eine Dividende von 2,00 SEK je Aktie für das Geschäftsjahr 2025 vor.

Im vierten Quartal stiegen die Royalties im Vergleich zum Vorjahresquartal um 31 Prozent, trotz signifikanter negativer Währungseffekte. Leqembi ist inzwischen in mehr als 50 Märkten zugelassen und die Umsätze wachsen weiterhin in jedem Quartal. In den USA, Japan und China steigt die Zahl der behandelten Patienten stetig.

Leqembi Iqlik wurde im Oktober 2025 für eine wöchentliche Erhaltungsdosierung eingeführt und markierte damit das erste Mal, dass die Therapie zu Hause einfach über einen Autoinjektor verabreicht werden kann. Die FDA prüft Leqembi Iqlik für die initiale Behandlung im Rahmen eines Priority-Review-Verfahrens; eine Entscheidung wird bis Ende Mai erwartet. Das Leqembi Iqlik sBLA für eine subkutane Initialdosis erhielt von der US-FDA den Priority-Review-Status. In China und Japan führen die Behörden ähnliche Prüfungen durch, wobei China ebenfalls ein beschleunigtes Verfahren anwendet. Der BLA für eine subkutane Initialbehandlung mit Leqembi wurde in China angenommen und für eine Priority Review eingestuft.

Leqembi wurde im vierten Quartal 2025 in Brasilien und Kanada zugelassen. In Großbritannien wurde Leqembi für eine IV-Erhaltungstherapie zugelassen. In Finnland wurde der erste nordische Patient mit Leqembi in einer Privatklinik behandelt. Neue Leqembi-Daten, die auf der CTAD 2025 vorgestellt wurden, deuteten auf das Potenzial hin, die Krankheitsprogression bei kontinuierlicher Behandlung um bis zu 8,3 Jahre zu verzögern.

Recordati berichtete über starke vorläufige Ergebnisse für das Gesamtjahr 2025. Die Gruppe erreichte ihre Finanzziele trotz eines herausfordernden makroökonomischen Umfelds, einschließlich zunehmender negativer FX-Effekte. Im Bereich Rare Diseases besteht eine ausgezeichnete Dynamik, die weiterhin ein zentraler Treiber für Wachstum und Wertschöpfung der Gruppe ist.

Am 15. April 2025 genehmigte die U.S. Food and Drug Administration (FDA) die ergänzende New Drug Application (sNDA) für Isturisa (osilodrostat) zur Behandlung der endogenen Hyperkortisolämie bei Erwachsenen mit Cushing-Syndrom, für die eine Operation nicht infrage kommt oder nicht kurativ war. Dies stellte eine Erweiterung der bisherigen Indikation zur Behandlung von Patienten mit Morbus Cushing dar, einer Unterform des Cushing-Syndroms. Die Indikationserweiterung von Isturisa wurde durch das umfangreiche klinische Entwicklungsprogramm zu Isturisa unterstützt, das über 350 Patienten umfasste. Im zweiten Quartal 2025 erhielt Isturisa in Kanada und Russland die behördliche Zulassung. Eine Phase-IV-Studie zur Bewertung von Wirksamkeit und Sicherheit von osilodrostat bei Erwachsenen mit milder Hyperkortisolämie und unkontrollierter Hypertonie (HTN) aufgrund eines Cushing-Syndroms soll 2026 starten.

Am 28. Juli 2025 traf die Europäische Kommission eine positive Entscheidung und erteilte unter außergewöhnlichen Umständen die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Maapliv, einer Aminosäurenlösung zur Behandlung der Ahornsirupkrankheit (maple syrup urine disease, MSUD) mit einer akuten Dekompensation bei Patienten ab Geburt, die nicht für eine orale und enterale, verzweigtkettige Aminosäuren (branched-chain amino acids, BCAA)-freie Formulierung geeignet sind.

Recordati schloss im August 2025 die Rekrutierung in die pasireotide-Phase-2-Studie zur Behandlung der post-bariatrischen Hypoglykämie ab. Topline-Ergebnisse werden im zweiten Quartal 2026 erwartet. Nach dem Treffen mit der U.S. Food and Drug Administration (FDA) Anfang September wurde ein potenzieller US-Zulassungspfad über einen Biologics License Application (BLA)-Antrag mit der FDA für Qarziba festgelegt, der einen zusätzlichen klinischen Datensatz aus der laufenden, investigator-initiated BEACON-2-Studie erfordert. Ergebnisse der Interimsanalyse werden in der ersten Hälfte 2028 erwartet und sollen zusammen mit bestehenden klinischen Daten die Grundlage für eine potenzielle behördliche Einreichung bilden.

Am 5. Januar 2026 erteilte die britische Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Eligard zur Behandlung des hormonabhängigen fortgeschrittenen Prostatakarzinoms sowie zur Behandlung des Hochrisiko, lokalisierten und lokal fortgeschrittenen hormonabhängigen Prostatakarzinoms in Kombination mit Radiotherapie.

Am 24. Juni 2025 gab Recordati eine Lizenz- und Liefervereinbarung mit Amarin bekannt, um das vermarktete kardiovaskuläre Arzneimittel Vazkepa (icosapent ethyl) in 59 Ländern mit Schwerpunkt Europa zu vermarkten. Vazkepa ist indiziert zur Senkung des Risikos kardiovaskulärer Ereignisse bei mit Statinen behandelten erwachsenen Patienten mit hohem kardiovaskulärem Risiko, erhöhten Triglyceriden und entweder etablierter kardiovaskulärer Erkrankung oder Diabetes mit mindestens einem weiteren kardiovaskulären Risikofaktor. Für Vazkepa werden 2027 Erlöse von über 40 Mio. € erwartet; ab 2026 soll das Produkt EBITDA-positiv sein. Gemäß den Vereinbarungsbedingungen leistete Recordati an Amarin eine einmalige Vorauszahlung in Höhe von 25 Mio. USD in bar.