Belite Bio, BioArctic e Recordati divulgam resultados financeiros do 4º tri de 2025

Belite Bio anunciou seus resultados financeiros preliminares, não auditados, do quarto trimestre e do ano encerrado em 31 de dezembro de 2025, e apresentou uma atualização de negócios. Após resultados topline positivos do estudo pivotal, global, de Fase 3 DRAGON de tinlarebant em adolescentes com doença de Stargardt tipo 1 (STGD1), a Companhia segue no caminho para submeter um New Drug Application (NDA) à U.S. Food and Drug Administration (FDA) no 2º tri de 2026. A Companhia concluiu uma oferta pública subscrita de US$ 402 milhões de American Depositary Shares.

Tinlarebant é um antagonista oral, potente, de uso uma vez ao dia, da retinol binding protein 4 (RBP4) que reduz os níveis de RBP4 no sangue e diminui o aporte de vitamina A (retinol) ao olho sem interromper o fornecimento sistêmico de retinol a outros tecidos. Tinlarebant recebeu, nos EUA, as designações Breakthrough Therapy, Fast Track e Rare Pediatric Disease; designação Orphan Drug nos EUA, Europa e Japão; e designação Sakigake (Pioneer Drug) no Japão para o tratamento de STGD1.

O estudo DRAGON foi um ensaio pivotal de Fase 3 concluído, global, multicêntrico, com 24 meses de duração, 104 participantes, com idades entre 12 e 20 anos, randomizado (2:1, ativo: placebo), duplo-cego e controlado por placebo, em pacientes adolescentes com STGD1. O estudo atingiu seu desfecho primário de eficácia, demonstrando uma redução de 35,7% estatisticamente significativa e clinicamente relevante na taxa de crescimento das lesões maculares, medida como definitely decreased autofluorescence (DDAF) por imagem de autofluorescência do fundo de olho, em comparação com placebo. O estudo alcançou significância estatística ao aplicar a análise pré-especificada (valor de p = 0,0033). Uma análise post-hoc demonstrou que o efeito do tratamento permaneceu (35,4%) consistente com valor de p < 0,0001 ao considerar a natureza progressiva tipicamente observada em STGD1.

A Belite Bio concluiu o recrutamento no estudo DRAGON II de Fase 2/3 em STGD1. O recrutamento-alvo de 60 participantes foi atingido em janeiro de 2026. 72 participantes haviam sido incluídos até 27 de fevereiro de 2026. O desenho do estudo e a inclusão de pacientes japoneses visam facilitar um futuro NDA no Japão. O desfecho primário de eficácia é a taxa de crescimento das lesões atróficas; segurança e tolerabilidade também serão avaliadas.

O estudo PHOENIX da Companhia é um ensaio pivotal de Fase 3 em andamento, global, multicêntrico, com 24 meses de duração, randomizado (2:1, ativo: placebo), duplo-cego e controlado por placebo, em pacientes com atrofia geográfica (GA). O estudo concluiu o recrutamento com 530 participantes. O desfecho primário de eficácia é a taxa de crescimento das lesões atróficas; segurança e tolerabilidade também serão avaliadas.

A BioArctic reportou resultados financeiros recordes em 2025, com lucro operacional de mais de SEK 1,2 bilhão. As receitas líquidas do quarto trimestre de 2025 totalizaram SEK 184,0 M (101,2), sendo SEK 127,0 M (96,7) em royalties de Leqembi e SEK 51,1 M (-) do acordo com a Novartis. O lucro operacional totalizou SEK 33,2 M (-53,5). Caixa e equivalentes de caixa e investimentos de curto prazo ao final do período totalizaram SEK 2.190,4 M (778,9). O Conselho de Administração propôs um dividendo de 2,00 SEK por ação a ser pago referente ao exercício de 2025.

No quarto trimestre, as receitas de royalties cresceram 31% em comparação com o mesmo trimestre do ano anterior, apesar de impacto cambial negativo significativo. Leqembi agora está aprovado em mais de 50 mercados e as vendas seguem crescendo a cada trimestre. Nos EUA, Japão e China, o número de pacientes em tratamento está aumentando de forma constante.

Leqembi Iqlik foi lançado para dose de manutenção semanal em outubro de 2025, marcando a primeira vez em que a terapia pode ser facilmente administrada em casa por meio de um autoinjetor. A FDA está revisando Leqembi Iqlik para tratamento inicial sob um processo de revisão prioritária, com decisão esperada até o fim de maio. O sBLA de Leqembi Iqlik para dose de início subcutânea recebeu Priority Review pela FDA dos EUA. Na China e no Japão, as autoridades regulatórias estão conduzindo revisões semelhantes, com a China também adotando um processo prioritário. O BLA para tratamento de início subcutâneo com Leqembi foi aceito e designado para revisão prioritária na China.

Leqembi foi aprovado no Brasil e no Canadá durante o quarto trimestre de 2025. Leqembi foi aprovado para tratamento de manutenção IV no Reino Unido. O primeiro paciente nórdico foi tratado com Leqembi em uma clínica privada na Finlândia. Novos dados de Leqembi apresentados no CTAD 2025 sugeriram potencial para atrasar a progressão da doença em até 8,3 anos com tratamento contínuo.

A Recordati reportou fortes resultados preliminares para o ano completo de 2025. O Grupo cumpriu suas metas financeiras apesar de um ambiente macroeconômico desafiador, incluindo aumento de pressões cambiais adversas. Há excelente impulso em Doenças Raras, que continua sendo um importante motor de crescimento e criação de valor para o Grupo.

Em 15 de abril de 2025, a U.S. Food and Drug Administration (FDA) aprovou o supplemental new drug application (sNDA) para Isturisa (osilodrostat) para o tratamento de hipercortisolismo endógeno em adultos com síndrome de Cushing para os quais a cirurgia não é uma opção ou não foi curativa. Trata-se de uma expansão da indicação anterior para o tratamento de pacientes com doença de Cushing, que é um subtipo da síndrome de Cushing. A expansão de indicação de Isturisa foi apoiada pelo extenso programa de desenvolvimento clínico de Isturisa, que incluiu mais de 350 pacientes. Durante o segundo trimestre de 2025, Isturisa recebeu aprovação regulatória tanto no Canadá quanto na Rússia. Um estudo de Fase IV para avaliar a eficácia e a segurança de osilodrostat em adultos com hipercortisolismo leve e hipertensão não controlada (HTN) devido à síndrome de Cushing deve começar em 2026.

Em 28 de julho de 2025, a Comissão Europeia emitiu uma decisão positiva e concedeu autorização de comercialização, sob circunstâncias excepcionais, para Maapliv, uma solução de aminoácidos destinada ao tratamento de maple syrup urine disease (MSUD) que se apresenta com um episódio de descompensação aguda em pacientes desde o nascimento que não são elegíveis a uma formulação oral e enteral isenta de aminoácidos de cadeia ramificada (BCAA).

A Recordati concluiu o recrutamento do estudo de Fase 2 de pasireotide para o tratamento de hipoglicemia pós-bariátrica em agosto de 2025. Resultados topline são esperados no segundo trimestre de 2026. Após a reunião com a U.S. Food and Drug Administration (FDA) no início de setembro, foi estabelecida com a FDA uma possível via de biologics license application (BLA) nos EUA para Qarziba, exigindo um conjunto adicional de dados clínicos do estudo BEACON-2 em andamento, patrocinado por investigadores. Resultados da análise interina são esperados no primeiro semestre de 2028 e devem formar a base, juntamente com dados clínicos existentes, para um possível registro regulatório.

Em 5 de janeiro de 2026, a UK Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) concedeu autorização de comercialização para Eligard para o tratamento de câncer de próstata avançado hormônio-dependente e para o tratamento de câncer de próstata localizado de alto risco e localmente avançado hormônio-dependente em combinação com radioterapia.

Em 24 de junho de 2025, a Recordati anunciou um acordo de licenciamento e fornecimento com a Amarin para comercializar o medicamento cardiovascular já comercializado, Vazkepa (icosapent ethyl), em 59 países, com foco na Europa. Vazkepa é indicado para reduzir o risco de eventos cardiovasculares em pacientes adultos tratados com estatinas, com alto risco cardiovascular, com triglicerídeos elevados e com doença cardiovascular estabelecida ou diabetes com pelo menos um outro fator de risco cardiovascular. Espera-se que Vazkepa atinja mais de € 40 milhões em receitas em 2027 e seja positivo em EBITDA a partir de 2026. Nos termos do acordo, a Recordati pagou à Amarin um pagamento inicial em dinheiro de USD 25 milhões.