Belite Bio、BioArctic与Recordati公布2025年第四季度财务业绩

Belite Bio公布了截至2025年12月31日的2025年第四季度及全年初步、未经审计的财务业绩，并提供了业务进展更新。在针对Stargardt disease type 1（STGD1）青少年患者的tinlarebant关键性全球III期DRAGON试验取得积极的主要结果（topline）后，公司预计将于2026年第二季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药上市申请（NDA）。公司已完成一项规模为4.02亿美元的美国存托股份承销公开发行。

Tinlarebant是一种口服、强效、每日一次的视黄醇结合蛋白4（RBP4）拮抗剂，可降低血液中RBP4水平，并减少维生素A（视黄醇）向眼部的递送，同时不影响其向其他组织的全身性递送。Tinlarebant已在美国获得突破性疗法、快速通道与罕见儿科疾病资格认定；在美国、欧洲和日本获得孤儿药资格认定；并在日本获得Sakigake（先锋药物）资格认定，用于治疗STGD1。

DRAGON试验为已完成的、为期24个月、纳入104名受试者（12至20岁）的随机（2:1，试验组：安慰剂）、双盲、安慰剂对照、全球多中心关键性III期试验，研究对象为青少年STGD1患者。该试验达到主要疗效终点：与安慰剂相比，黄斑病灶生长速率降低35.7%，差异具有统计学显著性且具临床意义；黄斑病灶生长速率通过眼底自发荧光成像测量“明确减少自发荧光”（DDAF）评估。按预先设定的分析方法计算，达到统计学显著性（p值=0.0033）。一项事后（post-hoc）分析显示，考虑到STGD1通常具有进行性特点，治疗效应仍然存在（35.4%），且p值<0.0001。

Belite Bio已完成STGD1适应证的II/III期DRAGON II试验入组。计划入组的60名受试者已于2026年1月达成；截至2026年2月27日，共入组72名受试者。该试验设计及纳入日本患者，旨在推动未来在日本提交NDA。主要疗效终点为萎缩性病灶的生长速率；同时将评估安全性与耐受性。

公司PHOENIX试验为正在进行的、为期24个月、随机（2:1，试验组：安慰剂）、双盲、安慰剂对照、全球多中心关键性III期试验，研究对象为地图样萎缩（GA）患者。该试验已完成入组，共530名受试者。主要疗效终点为萎缩性病灶的生长速率；同时将评估安全性与耐受性。

BioArctic报告其2025年财务业绩创纪录，营业利润超过12亿瑞典克朗（SEK）。2025年第四季度净收入为1.84亿SEK（1.012亿），其中Leqembi特许权使用费收入为1.27亿SEK（9670万），与Novartis协议带来收入5110万SEK（-）。营业利润为3320万SEK（-5350万）。期末现金及现金等价物和短期投资为21.904亿SEK（7.789亿）。董事会提议就2025财年派发每股2.00 SEK股息。

第四季度，尽管汇率负面影响显著，特许权使用费收入仍较上年同期增长31%。Leqembi目前已在50多个市场获批，且销售额每个季度持续增长。在美国、日本和中国，接受治疗的患者数量稳步上升。

Leqembi Iqlik于2025年10月上市，用于每周维持给药，标志着该疗法首次可通过自动注射器在家中便捷给药。FDA正在以优先审评程序审查Leqembi Iqlik用于初始治疗，预计将在5月底前作出决定。Leqembi Iqlik用于皮下起始剂量的补充生物制品许可申请（sBLA）已获美国FDA授予优先审评资格。在中国和日本，监管机构也在进行类似审查，其中中国同样采用优先程序。Leqembi用于皮下起始治疗的生物制品许可申请（BLA）已在中国获受理并被指定为优先审评。

Leqembi于2025年第四季度在巴西和加拿大获批。Leqembi在英国获批用于静脉（IV）维持治疗。首位北欧患者已在芬兰一家私立诊所接受Leqembi治疗。在CTAD 2025公布的Leqembi新数据提示，持续治疗可能将疾病进展延缓最长达8.3年。

Recordati公布了2025年全年初步强劲业绩。尽管宏观环境充满挑战（包括不断加大的外汇逆风），集团仍实现其财务目标。罕见病业务保持强劲动能，持续成为集团增长与价值创造的关键驱动力。

2025年4月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Isturisa（osilodrostat）的补充新药上市申请（sNDA），用于治疗成人Cushing's syndrome患者的内源性高皮质醇血症（endogenous hypercortisolemia），适用于无法手术或手术未能治愈者。此次批准为既往适应证的扩展：此前Isturisa获批用于治疗Cushing's disease患者，后者为Cushing's syndrome的一个亚型。Isturisa适应证扩展得到了其广泛临床开发项目支持，该项目累计纳入超过350名患者。2025年第二季度，Isturisa在加拿大和俄罗斯均获得监管批准。一项IV期研究预计于2026年启动，用以评估osilodrostat在成人轻度高皮质醇血症及由Cushing's syndrome导致、且未控制的高血压（HTN）患者中的疗效与安全性。

2025年7月28日，欧盟委员会作出积极决定，并在特殊情况下授予Maapliv上市许可。Maapliv为一种氨基酸溶液，拟用于治疗枫糖尿症（MSUD）患者出现急性失代偿发作时的治疗，适用于自出生起的患者，且这些患者不符合使用口服或肠内无支链氨基酸（BCAA）的配方。

Recordati于2025年8月完成pasireotide用于治疗减重手术后低血糖的II期试验入组。预计将于2026年第二季度公布主要结果。在9月初与FDA会面后，FDA为Qarziba确立了一条潜在的美国生物制品许可申请（BLA）路径，但需来自正在进行的BEACON-2研究者发起试验的额外一组临床数据。中期分析结果预计于2028年上半年获得，并预计将与现有临床数据共同构成潜在监管申报的基础。

2026年1月5日，英国药品和保健产品管理局（MHRA）授予Eligard上市许可，用于治疗激素依赖性晚期前列腺癌，以及与放疗联合用于治疗高风险局限性及局部晚期激素依赖性前列腺癌。

2025年6月24日，Recordati宣布与Amarin达成许可与供应协议，在以欧洲为重点的59个国家商业化已上市心血管药物Vazkepa（icosapent ethyl）。Vazkepa适用于降低心血管事件风险，适用人群为接受他汀治疗、心血管风险较高且甘油三酯升高的成人患者，并且这些患者已确诊心血管疾病，或患有糖尿病且至少合并1项其他心血管危险因素。预计Vazkepa在2027年的收入将超过4,000万欧元，并自2026年起实现EBITDA转正。根据协议条款，Recordati向Amarin支付2,500万美元的预付款现金。