Recours collectif pour fraude boursière intenté contre uniQure au sujet de sa thérapie génique contre la maladie de Huntington
Un recours collectif pour fraude boursière a été intenté contre uniQure N.V., au nom d’investisseurs ayant acheté des actions entre le 24 septembre et le 31 octobre 2025. La plainte reproche à la société d’avoir fait des déclarations trompeuses sur le parcours d’approbation par la FDA d’AMT-130 et sur le design de l’étude pivot, notamment la comparaison avec l’ensemble de données ENROLL-HD.
A securities fraud class action lawsuit has been filed against uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) on behalf of investors who purchased or acquired uniQure ordinary shares between September 24, 2025, and October 31, 2025, inclusive. The action, captioned Scocco v. uniQure N.V., et al., Case No. 1:26-cv-01124, was filed in the United States District Court for the Southern District of New York.
Les investisseurs ayant acheté ou acquis d’une autre manière des actions ordinaires uniQure pendant la période concernée peuvent, au plus tard le 13 avril 2026, saisir le tribunal pour être désignés demandeur principal (lead plaintiff) du recours collectif.
uniQure est une société de biotechnologie qui développe des thérapies géniques contre des maladies rares, dont la maladie de Huntington. uniQure est constituée aux Pays-Bas et a son siège exécutif principal à Amsterdam, aux Pays-Bas. Le principal candidat-médicament de la société est AMT-130, une nouvelle thérapie génique en développement visant à ralentir la progression de la maladie de Huntington (HD), affection génétique héréditaire généralement mortelle, qui entraîne la dégénérescence des cellules nerveuses du cerveau, provoquant des troubles du mouvement et de la pensée, ainsi que des problèmes psychiatriques. Il n’existe à ce jour ni traitement curatif ni moyen approuvé de ralentir la progression de la maladie. Certains médicaments peuvent atténuer certains symptômes de la maladie de Huntington, mais n’en arrêtent pas la progression vers une issue généralement fatale. AMT-130 fait partie d’un très petit nombre de médicaments en cours d’évaluation destinés à ralentir la progression de la maladie.
En mars 2022, uniQure a terminé l’inclusion des patients dans deux essais cliniques de phase I/II en cours, multicentriques et à escalade de dose, évaluant AMT-130, intitulés Pivotal Phase I/II Study of AMT-130 in patients with HD (l’« étude pivot de phase I/II ») (la « Pivotal Study »).
Selon les défendeurs, la U.S. Food and Drug Administration (FDA) avait auparavant accepté que la Pivotal Study de uniQure n’inclue pas de comparateur placebo, mais que les résultats de la Pivotal Study puissent être comparés à un ensemble de données historiques externes, connu sous le nom d’Enroll-HD ou ENROLL-HD, et que l’analyse issue de cette comparaison puisse potentiellement servir de base au dépôt par uniQure d’une Biologics License Application (BLA) auprès de la FDA, en vue d’obtenir l’autorisation d’utiliser AMT-130 pour traiter des patients atteints de la maladie de Huntington. Le directeur général (Chief Executive Officer) de la société a assuré les investisseurs de l’alignement de la société avec la FDA lors d’échanges avec des investisseurs les 2 juin 2025 et 29 juillet 2025.
La période concernée commence le 24 septembre 2025, lorsque la société a annoncé les résultats principaux (topline) de la Pivotal Study. Il convient de noter que la société a souligné qu’AMT-130 avait entraîné une « réduction moyenne par rapport à la valeur initiale de la chaîne légère des neurofilaments dans le liquide céphalorachidien » (CSF NfL), que uniQure a présenté comme « un biomarqueur de soutien bien caractérisé de la neurodégénérescence ». En conséquence, uniQure a expliqué que « l’élévation du CSF NfL s’est révélée fortement associée à une plus grande sévérité clinique de la [maladie de Huntington] ». Ainsi, au vu de l’ensemble des résultats et par comparaison aux données d’ENROLL-HD, les investisseurs ont été amenés à croire qu’AMT-130 était efficace pour ralentir la neurodégénérescence chez les patients atteints de la maladie de Huntington, et que uniQure déposerait, à court terme, une demande d’approbation accélérée via un dépôt de BLA pour AMT-130.
Lors de la conférence investisseurs associée, tenue le même jour, le directeur général a mis en avant les résultats de l’étude et a affirmé que « nous pensons que ces résultats apportent des preuves convaincantes et cliniquement significatives du potentiel modificateur de la maladie d’AMT-130 ». En outre, le directeur médical (Chief Medical Officer) de la société a rappelé aux investisseurs que uniQure avait auparavant discuté du plan d’essai avec la FDA et que la FDA avait accepté que « le cUHDRS puisse servir de critère clinique intermédiaire acceptable à des fins d’enregistrement (registrational) pour une approbation accélérée ». Par ailleurs, il a déclaré que « la FDA a également accepté qu’ENROLL-HD . . . puisse être acceptable comme ensemble de données de contrôle externe pour l’analyse primaire, chaque dose étant appariée aux contrôles correspondants en fonction de leurs caractéristiques initiales ».
Ainsi, les investisseurs ont été amenés à croire qu’il existait une forte probabilité qu’AMT-130 obtienne une approbation accélérée de la FDA après le dépôt de BLA prévu par la société au premier trimestre 2026. Le marché a réagi en conséquence et, en réponse aux déclarations des défendeurs, le cours des actions ordinaires de la société est passé d’une clôture à $13.66 par action le 23 septembre 2025 à une clôture à $47.50 par action le 24 septembre 2025, soit une hausse de près de 250%. Au 29 octobre 2025, les actions ordinaires uniQure s’échangeaient au-dessus de $70.00 par action.
La plainte allègue que, tout au long de la période concernée, les défendeurs ont fait des déclarations substantiellement fausses et/ou trompeuses, et n’ont pas divulgué des faits défavorables importants, concernant l’activité et les opérations de uniQure. Plus précisément, les défendeurs auraient dénaturé et/ou omis de révéler que : (1) la conception de la Pivotal Study de uniQure — y compris la comparaison des résultats de la Pivotal Study avec l’ensemble de données historiques externes ENROLL-HD — n’avait pas été pleinement approuvée par la FDA ; (2) les défendeurs ont minimisé la probabilité que, malgré des résultats prétendument très positifs de la Pivotal Study, uniQure doive retarder le calendrier de son dépôt de BLA afin de mener des études supplémentaires pour compléter son dossier de BLA ; et (3) par conséquent, les déclarations des défendeurs concernant l’activité, les opérations et les perspectives de uniQure manquaient de fondement raisonnable.