Ocular Therapeutix publie des données de supériorité d’AXPAXLI dans un essai de phase 3 sur la DMLA humide

Ocular Therapeutix, Inc. a annoncé des résultats intermédiaires topline positifs de l’étude de supériorité SOL-1 de phase 3 évaluant son candidat expérimental AXPAXLI pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) humide. Cet essai déterminant a atteint son critère d’évaluation principal et a montré des améliorations statistiquement significatives des résultats visuels par rapport à l’aflibercept.

À la Semaine 36, 74,1% des patients du bras AXPAXLI versus 55,8% des patients du bras aflibercept ont perdu moins de 15 lettres Early Treatment Diabetic Retinopathy par rapport à l’inclusion, avec une différence de risque de 17,15% et une valeur de p de 0,0006 selon le modèle statistique préspécifié. La différence observée était de 18,3%.

AXPAXLI a également atteint son objectif secondaire, une évaluation de la durabilité à la Semaine 52, avec une très forte significativité statistique. À la Semaine 52, 65,9% des patients du bras AXPAXLI contre 44,2% du bras aflibercept ont maintenu l’acuité visuelle, avec une différence de risque de 21,1%, une différence observée de 21,7% et une valeur de p inférieure à 0,0001.

Les critères exploratoires préspécifiés ont montré que les patients n’ayant pas nécessité d’injections de secours présentaient des taux sans recours à la Semaine 24, 36 et 52 de 80,6%, 74,7% et 68,8% dans le bras AXPAXLI versus 72,1%, 56,4% et 47,7% dans le bras aflibercept. Les différences observées à ces semaines, en faveur du bras AXPAXLI, étaient de 8,5%, 18,3% et 21,1%.

Au 5 février 2026 (Semaine 52), AXPAXLI était rapporté comme globalement bien toléré, sans événement indésirable grave oculaire ou systémique lié au traitement observé. Aucun cas d’endophtalmie, de vasculite rétinienne occlusive ou non occlusive, de décollement de rétine, ni de migration de l’implant vers la chambre antérieure n’a été observé dans le bras AXPAXLI.

AXPAXLI est un implant intravitréen expérimental de type hydrogel biorésorbable, formulé avec des propriétés anti-angiogéniques, qui assure une administration continue d’axitinib, une petite molécule inhibitrice multi-cible des tyrosine kinases approuvée par la FDA. L’implant est administré par une aiguille intravitréenne 25G avec une libération cible de 9 à 12 mois. La thérapie s’appuie sur la technologie propriétaire d’hydrogel biorésorbable ELUTYX de la société.

SOL-1 est conduit dans le cadre d’une Special Protocol Assessment. L’étude a évalué une injection unique d’AXPAXLI versus une injection unique d’aflibercept 2 mg chez des patients atteints de DMLA humide nouvellement diagnostiquée, randomisés. Les patients étaient randomisés après avoir montré une réponse maximale à deux injections d’aflibercept.

Ocular Therapeutix présentera les résultats détaillés de l’essai SOL-1 lors de la 49e réunion annuelle de la Macula Society le 27 février 2026. La société organisera également un webcast investisseurs le 2 mars 2026 afin de passer en revue les données et de discuter des présentations.

Ocular a l’intention de déposer une New Drug Application sur la base des données de SOL-1, sous réserve des discussions formelles prévues avec la FDA américaine. En cas d’approbation, AXPAXLI pourrait être le premier inhibiteur de tyrosine kinase à être commercialisé dans la DMLA humide, et potentiellement la seule thérapie bénéficiant d’un libellé de supériorité et de la meilleure durabilité de sa catégorie.

AXPAXLI est développé pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l’âge humide, une cause majeure de perte de vision chez les personnes âgées, et fait également l’objet d’investigations dans les maladies rétiniennes diabétiques, notamment la rétinopathie diabétique non proliférante. Les indications rétiniennes proposées autres que la DMLA humide comprennent l’œdème maculaire diabétique, la rétinopathie diabétique non proliférante et d’autres maladies rétiniennes médiées par le facteur de croissance de l’endothélium vasculaire.

Les prochaines étapes incluent l’essai SOL-R, une étude de non-infériorité de phase 3 dans la DMLA humide avec des données topline attendues au T1 2027, ainsi que l’extension SOL-X, une étude de suivi de sécurité en ouvert prévue au T2 2026, permettant aux patients de SOL-1 et SOL-R de poursuivre un suivi à long terme. L’essai HELIOS-3 est une étude de supériorité de phase 3 en cours évaluant AXPAXLI chez des patients présentant une rétinopathie diabétique non proliférante modérément sévère à sévère, sans œdème maculaire diabétique atteignant le centre.

La société a terminé l’année 2025 avec une trésorerie et des équivalents de trésorerie totaux de 737,1 millions de dollars.