Ocugen termine l’inclusion dans l’essai de phase 3 de thérapie génique sur la rétinite pigmentaire
Ocugen a annoncé avoir terminé l’inclusion de 140 patients dans son essai de phase 3 liMeliGhT évaluant OCU400, une thérapie génique destinée à la rétinite pigmentaire. Les données principales sont attendues au T1 2027 et pourraient soutenir un dépôt de BLA et une éventuelle autorisation au cours de l’année 2027.
Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN) a annoncé que l’inclusion des patients est désormais terminée dans l’essai clinique de phase 3 liMeliGhT d’OCU400 dans la rétinite pigmentaire (RP). Essai clinique d’une durée d’un an, les données principales (topline) seront disponibles au premier trimestre 2027. Ces données devraient étayer le dépôt d’une demande de licence de produit biologique (Biologics License Application, BLA) pour OCU400 ainsi qu’une éventuelle autorisation en 2027.
L’essai clinique liMeliGhT a inclus 140 patients randomisés selon un ratio 2:1 entre le groupe traité (2.5×10 vg par œil, 250 µL) et un groupe témoin non traité, toutes mutations confondues (bras RHO et bras indépendant du gène [gene-agnostic]). La population cible comprenait des patients présentant une maladie de stade précoce à tardif au sein d’une large population de RP, y compris des enfants (à partir de 3 ans). Le critère d’évaluation principal est la variation à 12 mois de la fonction visuelle évaluée par LDNA (luminance dependent navigation assessment), avec amélioration du niveau de lux entre l’inclusion et 12 mois. Le LDNA est un test de mobilité plus sensible et plus spécifique, propriétaire d’Ocugen.
L’essai clinique de phase 3 liMeliGhT d’OCU400 est le seul essai large de RP indépendant du gène et le plus grand essai de phase 3 de thérapie génique orpheline connu à ce jour. L’European Medicines Agency (EMA) a également indiqué que l’essai mené aux États-Unis est acceptable pour le dépôt d’une demande d’autorisation de mise sur le marché (Marketing Authorization Application, MAA).
Des données positives à long terme, à 3 ans, de phase 1/2 pour OCU400 ont récemment été évaluées chez des sujets évaluables et s’inscrivent dans la continuité des résultats à 2 ans montrant un gain de LLVA (low luminance visual acuity) cliniquement significatif et constant, d’environ 2 lignes, toutes mutations confondues. OCU400 a maintenu un profil de durabilité, de sécurité et de tolérance favorable, sans apparition de nouveaux événements indésirables graves liés au traitement ni d’événements indésirables d’intérêt.
Les bénéfices sur la fonction visuelle ont été observés de manière constante sur 3 ans, 88% (7/8) des sujets traités évaluables montrant une amélioration ou une préservation par rapport aux yeux controlatéraux non traités. Un gain d’environ 2 lignes (N=8) a été observé dans les yeux traités, à travers plusieurs types de mutations, par rapport aux yeux non traités à 3 ans.
Ocugen est toujours en bonne voie pour déposer la BLA progressive (rolling) au troisième trimestre 2026. OCU400 est le candidat de thérapie génique modificateur de l’entreprise, fondé sur un gène de récepteur nucléaire d’hormone appelé NR2E3. Ce gène régule diverses fonctions physiologiques au sein de la rétine, telles que le développement et le maintien des photorécepteurs, le métabolisme, la phototransduction, l’inflammation et la survie cellulaire.
La RP est un groupe de maladies génétiques rares qui entraînent une dégradation des cellules de la rétine, conduisant à une perte de vision et à la cécité. La RP est associée à des mutations de plus de 100 gènes. Il n’existe aucune option thérapeutique approuvée permettant de ralentir ou d’arrêter la progression de multiples formes de RP.