MannKind obtient l'approbation de la FDA pour l'insuline inhalée Afrezza chez les enfants de 6 ans et plus

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé l'insuline inhalée pour les repas Afrezza de MannKind Corporation pour les patients pédiatriques diabétiques de 6 ans et plus, étendant ainsi les indications du produit aux enfants et aux adolescents. Cette décision représente la première alternative aux injections pour les repas en plus de 100 ans de traitement du diabète pédiatrique, selon la société.

L'approbation couvre environ 95 % des enfants diagnostiqués avec un diabète de type 1 et s'appuie sur les résultats de l'essai clinique de phase 3 INHALE-1 et sur plus de 20 ans de données relatives à la plateforme d'insuline inhalée Technosphere. Aux États-Unis, plus de 350 000 enfants et adolescents vivent avec un diabète, la majorité étant atteints de diabète de type 1 et nécessitant un traitement à l'insuline à vie.

Afrezza délivre l'insuline dans le flux sanguin par les poumons en utilisant la plateforme de délivrance de médicaments Technosphere brevetée par MannKind, permettant un dosage ultra-rapide et sans aiguille au début des repas. Le produit atteint un pic d'action au bout d'environ 45 minutes et est éliminé en environ deux heures, imitant ainsi plus étroitement la réponse insulinique naturelle de l'organisme au moment des repas par rapport à l'insuline injectable à action rapide.

L'essai INHALE-1 était une étude de phase 3, en ouverture, randomisée et contrôlée, menée chez des jeunes de 4 à 17 ans atteints de diabète de type 1 ou de type 2 dans 38 sites aux États-Unis. L'essai a randomisé 230 sujets, dont 117 ont été assignés à Afrezza plus insuline basale et 113 à une insuline injectable à action rapide plus insuline basale. Les deux groupes ont utilisé la surveillance continue de la glycémie Dexcom G6.

L'objectif principal n'a pas été atteint de manière nominale, en raison d'un sujet avec une HbA1c très élevée et documenté comme non adhérent au traitement. Après l'exclusion de ce sujet, une analyse de sensibilité a respecté la marge de non-infériorité. Afrezza n'a montré aucun changement du percentile d'indice de masse corporelle sur 26 semaines, tandis que le groupe recevant un analogue d'insuline à action rapide a présenté une augmentation de 3,6 %, une différence statistiquement significative. Les adolescents et les parents ont signalé une satisfaction du traitement significativement améliorée avec Afrezza par rapport à l'insuline sous-cutanée.

En matière de sécurité pulmonaire, aucune différence de variation du volume expiré maximal en une seconde (VEMS) prédit n'a été observée entre les groupes Afrezza et analogue d'insuline à action rapide sur l'ensemble de la période d'étude. Après la semaine 26, tous les sujets ont utilisé l'insuline inhalée, et ceux qui sont passés de l'insuline sous-cutanée à Afrezza n'ont montré aucun changement du VEMS prédit au cours des six mois suivants.

Le lancement initial de MannKind se concentrera sur le diabète de type 1 pédiatrique, ciblant environ 360 000 enfants et jeunes adultes de 6 à 22 ans vivant avec un diabète de type 1. La société a cité environ 30 000 nouveaux patients diagnostiqués chaque année. Elle vise un marché concentré d'endocrinologie pédiatrique d'environ 60 institutions clés et environ 1 000 prescripteurs qui traitent la majorité des patients pédiatriques, 38 des 60 meilleurs centres ayant participé à l'essai clinique.

La société prévoit de proposer Afrezza pour 35 $ ou moins par mois à toute personne de moins de 23 ans, quelle que soit la couverture d'assurance. Afrezza est reconnu dans les Normes de soins de l'American Diabetes Association (ADA) comme une option d'insuline pour les repas aux côtés des injections multiples quotidiennes et des pompes à insuline.

Afrezza est désormais approuvé pour une utilisation chez les enfants et les adolescents de 6 ans et plus atteints de diabète de type 1 et de type 2 aux États-Unis.