MannKind、6歳以上の小児向け吸入型インスリン「Afrezza」のFDA承認を獲得
MannKind社は、6歳以上の糖尿病小児患者を対象とした食事時吸入インスリン「Afrezza」のFDA承認を発表した。この承認により、100年以上ぶりに小児向けの Needle-free（注射針不使用）食事時インスリンが選択肢として加わることになった。対象患者は、月35ドル以下でAfrezzaを使用できる。
米国食品医薬品局（FDA）は、MannKind社の食事時吸入インスリン「Afrezza」を、6歳以上の糖尿病小児患者に使用できるよう承認した。これにより、製品の承認対象が小児・思春期に拡大された。同社によれば、これは100年以上の小児糖尿病治療史上、食事時の注射に代わる初めての選択肢となる。
今回の承認は、診断された1型糖尿病小児のおよそ95%をカバーし、第3相「INHALE-1」臨床試験の結果ならびに、Technosphere吸入インスリン・プラットフォームに関する20年以上のデータに基づいている。米国では、35万人以上の小児・思春期の若者が糖尿病を患っており、その大部分は1型糖尿病で生涯にわたるインスリン療法が必要となる。
Afrezzaは、MannKind社の独自技術であるTechnosphereドラッグデリバリー・プラットフォームを用いて、肺を介してインスリンを血流に送達する。これにより、食事の開始時に Needle-free（注射針不使用）の超速効型投与が可能となる。製品は投与後約45分で血中濃度がピークに達し、約2時間で消失する。これは、注射型速効性インスリンと比較して、食事時の生体内インスリン応答をより忠実に模倣するものである。
「INHALE-1」試験は、米国内の38施設で実施された第3相、オープンラベル、ランダム化比較試験であり、4歳から17歳の1型または2型糖尿病の若者を対象とした。230名の被験者がランダム割り付けされ、117名がAfrezza＋基礎インスリン群に、113名が注射型速効性インスリン＋基礎インスリン群に割り当てられた。両群ともDexcom G6持続血糖モニタリングを用いた。
主要評価項目は、統計学的基準では未達成となった。これは、極めて高いA1C値を示し、治療へのコンプライアンスが低いことが記録された1名の被験者が要因である。その被験者を除外した感度分析では、非劣性マージンを達成した。Afrezza群では、26週間の経過中、体格指数パーセンタイルに変化は見られなかったのに対し、注射型速効性インスリン類縁物群では3.6%の増加を示し、統計学的に有意な差が認められた。また、思春期の患者および保護者から、皮下注射インスリンと比較してAfrezzaによる治療満足度が有意に向上したとの報告があった。
肺安全性については、全試験期間を通じて、Afrezza群と注射型速効性インスリン類縁物群の間で、予測肺活量（FEV1）パーセントの変化に差はなかった。26週以降、すべての被験者は吸入インスリンを使用し、皮下インスリンからAfrezzaに切り替えた被験者において、その後6ヶ月間にFEV1パーセントの変化は見られなかった。
MannKind社の初期導入の焦点は、1型糖尿病の小児治療で、6歳から22歳の約36万人の1型糖尿病を患う小児・若年成人をターゲットとしている。同社は、年間約3万人の新規診断患者がいると発表した。同社は、小児患者の大半を治療する約60の主要機関、約1,000人の処方医という集中された小児内分泌市場をターゲットにしており、上位60施設のうち38施設が臨床試験に参加していた。
同社は、保険適用の有無に関わらず、23歳以下のすべての患者に対して、月35ドル以下でAfrezzaを提供する計画である。Afrezzaは、American Diabetes Associationの治療基準において、1日複数回注射やインスリンポンプと並ぶ食事時インスリンの選択肢として認められている。
これにより、Afrezzaは、米国で1型および2型糖尿病を患う6歳以上の小児および思春期の患者での使用が承認された。