MannKind, 6세 이상 소아 대상 Afrezza 흡입형 인슐린 FDA 승인 획득
MannKind Corporation는 6세 이상 소아 당뇨병 환자를 위한 Afrezza 흡입형 식사 시 인슐린의 FDA 승인을 발표했다. 이번 승인으로 Afrezza는 100년 이상 만에 최초의 바늘 없는 식사 시 인슐린 대체제가 되었다. 자격을 갖춘 환자는 월 35달러 이하로 Afrezza를 이용할 수 있다.
미국 식품의약국(FDA)은 MannKind Corporation의 6세 이상 소아 당뇨병 환자를 위한 Afrezza 흡입형 식사 시 인슐린을 승인하여, 이 제품의 적응증을 소아 및 청소년으로 확대했다. 이 결정은 100년 이상의 소아 당뇨병 치료 역사상 최초의 식사 시 주사 대체제를 의미한다고 회사는 밝혔다.
이번 승인은 1형 당뇨병으로 진단된 어린이의 약 95%를 포괄하며, 3상 INHALE-1 임상 시험 결과와 Technosphere 흡입형 인슐린 플랫폼에 대한 20년 이상의 데이터를 근거로 한다. 미국에서는 350,000명 이상의 소아 및 청소년이 당뇨병을 앓고 있으며, 대부분은 1형 당뇨병으로 평생 인슐린 요법이 필요하다.
Afrezza는 MannKind의 독점적인 Technosphere 약물 전달 플랫폼을 사용하여 폐를 통해 혈류로 인슐린을 전달하여, 식사 시작 시 초속효성, 바늘 없는 투약을 가능하게 한다. 이 제품은 약 45분에 피크에 도달하고 약 2시간에 소실되어, 초속효성 주사용 인슐린에 비해 식사 시 신체의 자연적인 인슐린 반응을 더 가깝게 모방한다.
INHALE-1 시험은 미국 38개 사이트에서 4~17세의 1형 또는 2형 당뇨병 소아를 대상으로 한 3상, 공개표시, 무작위 대조 연구였다. 시험에서는 230명의 피험자를 무작위 배정하였으며, 117명은 Afrezza와 기저 인슐린 병용군에, 113명은 초속효성 주사용 인슐린과 기저 인슐린 병용군에 배정되었다. 두 그룹 모두 Dexcom G6 연속 혈당 모니터링을 사용하였다.
1차 평가변수는 명목상 미충족되었으며, 이는 매우 높은 A1C를 보인 한 피험자가 치료 순응도가 불량한 것으로 기록되었기 때문이다. 해당 피험자를 제외한 민감도 분석에서는 비열등성 마진을 충족시켰다. Afrezza는 26주 동안 체질량지수 백분위수에 변화가 없었으나, 초속효성 인슐린 유사체 그룹에서는 3.6% 증가하여 통계적으로 유의한 차이를 보였다. 청소년과 부모는 피하 인슐린에 비해 Afrezza의 치료 만족도가 유의하게 향상되었다고 보고했다.
폐 안전성 측면에서, 전체 연구 기간 동안 Afrezza와 초속효성 인슐린 유사체 그룹 간 예측 FEV1 변화율에 차이가 없었다. 26주 이후, 모든 피험자가 흡입형 인슐린을 사용했으며, 피하 인슐린에서 Afrezza로 전환한 피험자는 이후 6개월 동안 예측 FEV1 변화율에 변화가 없었다.
MannKind의 초기 출시 초점은 소아 1형 당뇨병으로, 6~22세의 1형 당뇨병을 앓고 있는 약 360,000명의 소아 및 청소년을 대상으로 한다. 회사는 매년 약 30,000명의 신규 진단 환자가 있다고 밝혔다. 회사는 소아 환자의 대부분을 치료하는 약 60개 주요 기관과 약 1,000명의 처방자로 구성된 집중된 소아내분비학 시장을 목표로 하고 있으며, 상위 60개 센터 중 38곳이 임상 시험에 참여했다.
회사는 보험 적용 여부와 관계없이 23세 미만 누구에게나 월 35달러 이하로 Afrezza를 이용할 수 있도록 할 계획이다. Afrezza는 미국당뇨병학회 치료 기준에서 1일 여러 번 주사와 인슐린 펌프와 함께 식사 시 인슐린 옵션으로 인정받고 있다.
Afrezza는 이제 미국에서 1형 및 2형 당뇨병을 앓고 있는 6세 이상 소아 및 청소년에서 사용할 수 있도록 승인되었다.