MannKind公司Afrezza吸入胰岛素获FDA批准用于6岁及以上儿童
MannKind公司宣布，其用于糖尿病儿科患者（6岁及以上）的Afrezza吸入式餐时胰岛素已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。此项批准使Afrezza成为一百多年来首个适用于儿童的无针餐时胰岛素替代方案。符合条件的患者每月可花费35美元或更少获取Afrezza。
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准MannKind公司的Afrezza吸入式餐时胰岛素，用于6岁及以上的糖尿病儿科患者，从而将该产品的适用范围扩展至儿童和青少年。该公司表示，这一决定代表了100多年儿童糖尿病治疗中首个替代餐时注射的方案。
此项批准涵盖了约95%诊断为1型糖尿病的儿童，其依据是第三期INHALE-1临床试验的结果，以及超过20年的Technosphere吸入式胰岛素平台数据。在美国，超过35万名儿童和青少年患有糖尿病，其中大多数为1型糖尿病患者，需要终身接受胰岛素治疗。
Afrezza通过MannKind专有的Technosphere药物递送平台，经由肺部将胰岛素送入血液，从而实现超快速、无针的用餐时给药。该产品在约45分钟时达到峰值，约2小时后清除，与注射用速效胰岛素相比，更能模拟人体自然的餐时胰岛素反应。
INHALE-1试验是一项针对4至17岁1型或2型糖尿病青少年的第三期、开放标签、随机对照研究，在美国的38个中心进行。试验随机分配了230名受试者，其中117名被分配接受Afrezza加基础胰岛素治疗，113名接受注射用速效胰岛素加基础胰岛素治疗。两组均使用Dexcom G6连续血糖监测。
主要终点在名义上未达到，这是由一名A1C值极高且被记录为治疗依从性不佳的受试者所致。在排除该受试者后，一项敏感性分析达到了非劣效性界值。在26周内，Afrezza组的身体质量指数百分位数没有变化，而速效胰岛素类似物组则增加了3.6%，差异具有统计学意义。青少年和家长报告称，与皮下注射胰岛素相比，使用Afrezza的治疗满意度显著提高。
在肺部安全性方面，在整个研究期间，Afrezza组和速效胰岛素类似物组在FEV1预测值百分比的变化上没有差异。在第26周之后，所有受试者均使用吸入式胰岛素，那些从皮下注射胰岛素转换为Afrezza的受试者，在接下来的六个月内FEV1预测值百分比没有变化。
MannKind最初的上市重点将放在儿童1型糖尿病上，目标是约36万名患有1型糖尿病、年龄在6至22岁的儿童和青少年。该公司指出，每年约有3万名新诊断患者。公司正瞄准一个集中的儿科内分泌学市场，涉及约60家关键机构和约1,000名开具处方的医生，他们治疗了大多数儿科患者，而其中排名前60的中心中有38家参与了该临床试验。
该公司计划为任何23岁以下的人员提供每月35美元或以下的Afrezza，无论其保险覆盖情况如何。Afrezza已被美国糖尿病协会《诊疗标准》认可为一种餐时胰岛素选择，与每日多次注射和胰岛素泵并列。
Afrezza现已在美国获批用于6岁及以上的1型和2型糖尿病儿童及青少年。