La FDA accélère l’examen d’une thérapie génique inhalée contre le cancer du poumon avancé
La FDA a accordé une procédure accélérée à une thérapie génique inhalée contre le cancer du poumon avancé après qu’un essai précoce chez 11 patients a montré une réduction tumorale chez 3 d’entre eux et une stabilisation de la maladie chez 5 autres. Des études de plus grande ampleur, portant sur environ 250 patients, sont en cours.
KB707, une thérapie génique inhalée contre le cancer du poumon, bénéficie désormais d’une procédure accélérée de la part de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis après que de premiers résultats cliniques ont laissé penser qu’elle pourrait réduire les tumeurs. Dans un essai clinique précoce mené chez 11 patients atteints d’un cancer du poumon avancé, tous en échec des autres options thérapeutiques, les tumeurs ont diminué chez 3 patients et, chez 5 autres, le cancer a cessé de progresser.
Les patients inhalent le traitement sous la forme d’une fine brume au moyen d’un nébuliseur. Au lieu d’attaquer directement la tumeur, la thérapie génique délivre du matériel génétique dans les cellules pulmonaires, les transformant en quelque sorte en minuscules usines stimulant l’immunité.
Elle utilise comme vecteur un virus de l’herpès modifié de manière à ne pouvoir ni se propager ni provoquer de maladie. Ce virus transporte deux gènes importants qui produisent des protéines appelées interleukine-2 et interleukine-12. Ces protéines sont des messagers naturels du système immunitaire.
Bien que certains aient présenté des effets indésirables tels que des frissons ou des vomissements, aucun problème majeur de sécurité n’a été signalé. La FDA lui a accordé la désignation de Regenerative Medicine Advanced Therapy, ce qui la place sur une voie d’examen plus rapide si les résultats continuent de se confirmer dans des études de plus grande ampleur.
À l’heure actuelle, le traitement semble n’être efficace que lorsque les tumeurs sont limitées aux poumons. Il ne cible pas les cancers qui se sont propagés à d’autres parties du corps. Des essais plus vastes portant sur environ 250 patients sont désormais en cours, y compris des études associant la thérapie à la chimiothérapie et à l’immunothérapie.
Le traitement a été mis au point par Krystal Biotech, une entreprise qui avait auparavant été pionnière d’une thérapie génique appliquée directement sur la peau. La thérapie n’est pas encore approuvée.