FDA beschleunigt Prüfung inhalativer Gentherapie für fortgeschrittenen Lungenkrebs
Die FDA hat eine inhalative Gentherapie gegen fortgeschrittenen Lungenkrebs in ein beschleunigtes Prüfverfahren aufgenommen, nachdem eine frühe Studie mit 11 Patienten bei 3 Patienten eine Tumorverkleinerung und bei 5 weiteren eine Stabilisierung der Erkrankung zeigte. Größere Studien mit rund 250 Patienten, darunter Kombinationen mit Chemotherapie und Immuntherapie, laufen bereits.
KB707, eine inhalative Gentherapie gegen Lungenkrebs, wurde nun von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) in ein beschleunigtes Prüfverfahren aufgenommen, nachdem frühe klinische Ergebnisse darauf hindeuteten, dass sie Tumoren verkleinern könnte. In einer frühen klinischen Studie mit 11 Patienten mit fortgeschrittenem Lungenkrebs, bei denen alle anderen Behandlungsoptionen ausgeschöpft waren, schrumpften die Tumoren bei 3 Patienten, und bei 5 weiteren hörte der Krebs auf zu wachsen.
Die Patienten inhalieren die Behandlung als feinen Nebel über einen Vernebler. Anstatt den Tumor direkt anzugreifen, bringt die Gentherapie genetisches Material in Lungenzellen ein und macht sie damit im Wesentlichen zu kleinen Fabriken, die das Immunsystem ankurbeln.
Als Transportvehikel dient ein modifiziertes Herpesvirus, das so verändert wurde, dass es sich nicht ausbreiten und keine Krankheit verursachen kann. Dieses Virus trägt 2 wichtige Gene, die Proteine namens Interleukin-2 und Interleukin-12 produzieren. Diese Proteine sind natürliche Botenstoffe des Immunsystems.
Während einige Nebenwirkungen wie Schüttelfrost oder Erbrechen auftraten, wurden keine größeren Sicherheitsbedenken gemeldet. Die FDA verlieh der Therapie den Status einer Regenerative Medicine Advanced Therapy, wodurch sie bei weiterhin überzeugenden Ergebnissen in größeren Studien auf einen schnelleren Prüfpfad gelangt.
Derzeit scheint die Behandlung nur zu wirken, wenn die Tumoren auf die Lunge beschränkt sind. Sie richtet sich nicht gegen Krebs, der sich auf andere Bereiche des Körpers ausgebreitet hat. Größere Studien mit etwa 250 Patienten laufen bereits, darunter Untersuchungen zur Kombination der Therapie mit Chemotherapie und Immuntherapie.
Die Behandlung wurde von Krystal Biotech entwickelt, einem Unternehmen, das zuvor eine direkt auf die Haut aufgetragene Gentherapie entscheidend mitentwickelt hat. Die Therapie ist noch nicht zugelassen.