FDA加快审评晚期肺癌吸入式基因疗法
FDA已将一种用于晚期肺癌的吸入式基因疗法纳入快速审评通道，此前一项涉及11名患者的早期试验显示，3名患者肿瘤缩小，5名患者病情稳定。约250名患者参与的更大规模研究正在进行中。
KB707 是一种用于肺癌的吸入式基因疗法。早期临床结果显示它可能使肿瘤缩小，因此现已获得美国食品药品监督管理局（FDA）快速通道支持。在一项早期临床试验中，11名晚期肺癌患者均已用尽其他治疗选择，其中3名患者的肿瘤缩小，另有5名患者的癌症停止生长。
患者通过雾化器吸入这种细雾状治疗药物。该基因疗法并非直接攻击肿瘤，而是将遗传物质导入肺部细胞，从而基本上把这些细胞转变为微型免疫增强“工厂”。
该疗法使用经过改造的疱疹病毒作为递送载体，这种病毒已被改造为无法传播或致病。该病毒携带两个重要基因，可产生名为白细胞介素-2和白细胞介素-12的蛋白质。这些蛋白质是天然的免疫信使。
尽管部分患者出现了寒战或呕吐等副作用，但未报告重大安全性问题。FDA授予其再生医学先进疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy）认定；如果后续更大规模研究继续证实其结果，该疗法将进入更快的审评通道。
目前，这种治疗似乎仅在肿瘤局限于肺部时有效。它不能靶向已经扩散到身体其他部位的癌症。目前，约250名患者参与的更大规模试验正在进行中，其中包括将该疗法与化疗和免疫治疗联合使用的研究。
该疗法由 Krystal Biotech 开发。该公司此前曾率先开发出一种直接应用于皮肤的基因疗法。这一疗法尚未获批。