FDA, 진행성 폐암용 흡입형 유전자 치료제 신속 심사 지정
FDA는 초기 11명 대상 임상시험에서 일부 종양 축소와 질병 안정화가 확인된 진행성 폐암용 흡입형 유전자 치료제 **KB707**를 신속 심사 대상으로 지정했다. 약 250명이 참여하는 후속 대규모 임상시험이 현재 진행 중이며, 화학요법 및 면역요법과의 병용도 평가되고 있다.
KB707은 폐암 치료를 위한 흡입형 유전자 치료제로, 초기 임상 결과에서 종양을 줄일 가능성이 시사된 뒤 미국 식품의약국(FDA)의 신속 심사 대상으로 지정됐다. 다른 치료 선택지를 모두 소진한 진행성 폐암 환자 11명이 참여한 초기 임상시험에서 3명은 종양이 축소됐고, 다른 5명은 암의 진행이 멈췄다.
환자들은 분무기(nebulizer)를 통해 미세한 안개 형태로 이 치료제를 흡입한다. 이 유전자 치료제는 종양을 직접 공격하는 대신, 유전 물질을 폐 세포 안으로 전달해 해당 세포를 사실상 작은 면역 증강 공장으로 바꾼다.
이 치료제는 전달체로서 변형된 헤르페스바이러스를 사용하며, 이 바이러스는 확산되거나 질환을 일으키지 못하도록 조작됐다. 이 바이러스는 interleukin-2와 interleukin-12라는 단백질을 생성하는 두 개의 중요한 유전자를 운반한다. 이 단백질들은 자연적인 면역 전달 물질이다.
일부 환자에서 오한이나 구토 같은 부작용이 나타났지만, 중대한 안전성 우려는 보고되지 않았다. FDA는 이 치료제에 재생의학 첨단치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy) 지정을 부여했으며, 대규모 연구에서도 결과가 계속 유지된다면 더 빠른 심사 절차를 밟게 된다.
현재 이 치료제는 종양이 폐에 국한돼 있을 때만 효과를 보이는 것으로 보인다. 신체의 다른 부위로 전이된 암은 표적으로 하지 않는다. 현재 약 250명의 환자가 참여하는 더 큰 규모의 임상시험이 진행 중이며, 여기에는 이 치료제를 화학요법 및 면역요법과 병용하는 연구도 포함된다.
이 치료제는 과거 피부에 직접 적용하는 유전자 치료제를 선도적으로 개발한 기업 Krystal Biotech가 개발했다. 이 치료제는 아직 승인되지 않았다.