La FDA acelera la revisión de una terapia génica inhalable para el cáncer de pulmón avanzado
La FDA otorgó una vía rápida de revisión a una terapia génica inhalable para el cáncer de pulmón avanzado tras datos preliminares en 11 pacientes que mostraron reducción tumoral en 3 y estabilización de la enfermedad en 5. Ya están en marcha estudios más amplios con unos 250 pacientes.
KB707, una terapia génica inhalable para el cáncer de pulmón, ha sido incluida en una vía rápida de revisión por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) después de que resultados clínicos preliminares sugirieran que puede reducir los tumores. En un ensayo clínico temprano con 11 pacientes con cáncer de pulmón avanzado, todos los cuales ya habían agotado otras opciones de tratamiento, los tumores se redujeron en 3 pacientes y, en otros 5, el cáncer dejó de crecer.
Los pacientes inhalan el tratamiento como una fina niebla a través de un nebulizador. En lugar de atacar directamente el tumor, la terapia génica introduce material genético en las células pulmonares, convirtiéndolas esencialmente en pequeñas fábricas que potencian la respuesta inmunitaria.
Utiliza como vehículo de administración un virus del herpes modificado, alterado para que no pueda propagarse ni causar enfermedad. Ese virus transporta dos genes importantes que producen proteínas llamadas interleukin-2 e interleukin-12. Estas proteínas son mensajeros naturales del sistema inmunitario.
Aunque algunos pacientes experimentaron efectos secundarios como escalofríos o vómitos, no se notificaron problemas importantes de seguridad. La FDA le concedió la designación de Regenerative Medicine Advanced Therapy, lo que la coloca en una vía de revisión más rápida si los resultados siguen siendo consistentes en estudios de mayor tamaño.
Por ahora, el tratamiento parece funcionar solo cuando los tumores están confinados a los pulmones. No actúa sobre el cáncer que se ha propagado a otras partes del cuerpo. Ya están en marcha ensayos más amplios con unos 250 pacientes, incluidos estudios que combinan la terapia con quimioterapia e inmunoterapia.
El tratamiento fue desarrollado por Krystal Biotech, una empresa que anteriormente fue pionera en una terapia génica aplicada directamente sobre la piel. La terapia aún no está aprobada.