Disc Medicine et la FDA parviennent à un accord pour le dépôt de nouveau de la demande de bitopertin après un rejet précédent

Disc Medicine et la FDA parviennent à un accord pour le dépôt de nouveau de la demande de bitopertin après un rejet précédent

Disc Medicine : nouvelle demande FDA pour le bitopertin

Disc Medicine a conclu un accord avec la FDA (Food and Drug Administration) pour déposer de nouveau la demande d'approbation du bitopertin, un médicament destiné à la porphyrie érythropoïétique, une maladie sanguine rare. L'agence a autorisé l'utilisation de l'essai de phase 3 APOLLO pour étayer une nouvelle demande réglementaire. Cet accord fait suite au rejet de la demande en février par la FDA, qui avait exprimé des réserves sur l'adéquation du critère de substitution utilisé lors d'essais antérieurs.

Dans sa lettre de réponse complète de février, la FDA avait remis en question la pertinence du critère de substitution utilisé lors de l'essai de phase 2 de Disc, à savoir la variation du pourcentage de protoporphyrine IX dépourvue de métal dans le sang total, en tant que prédicteur raisonnable du bénéfice clinique pour le traitement de la porphyrie érythropoïétique, une maladie sanguine rare caractérisée par une hypersensibilité à la lumière. La lettre indiquait que si deux essais avaient confirmé le bénéfice du bitopertin en termes de réduction des niveaux de protoporphyrine IX, des « incertitudes » subsistaient quant à la corrélation entre des niveaux plus faibles et l'atteinte des objectifs d'exposition au soleil.

À la suite d'une réunion avec la FDA, Disc Medicine a annoncé que l'agence autorisait l'utilisation de son essai de phase 3 APOLLO, alors en cours, pour étayer un dépôt de nouvelle demande. La FDA a précisé qu'un tel dépôt nécessiterait un essai de phase 3 adéquat et bien contrôlé mesurant des résultats cliniques, et non des indicateurs. L'essai APOLLO, déjà lancé au moment du rejet, offre désormais une voie potentielle vers une approbation complète. En cas de succès, le médicament pourrait faire l'objet d'une décision mi-2027.

Ce revers réglementaire a eu des conséquences financières significatives pour Disc Medicine. À la fin février, l'action de l'entreprise avait reculé d'environ 15 % depuis le début de l'année 2026. Le directeur financier de la société a vendu 11 156 actions pour environ 720 000 dollars lors de transactions sur le marché libre en février, représentant 13,52 % de ses participations directes. Disc a également annoncé en février qu'il réduisait ses effectifs de 20 % en raison du rejet par la FDA. Le rapport sur les résultats du quatrième trimestre de l'exercice 2025 de l'entreprise a révélé une perte nette pour l'ensemble de l'année fiscale, double de celle de l'année précédente. Disc Medicine, une société biotechnologique en phase clinique, possède actuellement une capitalisation boursière de 2,51 milliards de dollars, 142 employés et une perte nette glissante sur douze mois de 212,18 millions de dollars.

Le bitopertin est une molécule administrée par voie orale qui agit en bloquant le transporteur de la glycine 1, une protéine impliquée dans la production d'hémoglobine. La porphyrie érythropoïétique est une maladie rare caractérisée par une hypersensibilité au soleil et à certaines lumières artificielles, les patients souffrant de douleurs intenses lors de l'exposition et de complications potentielles du foie et de la vésicule biliaire.

Disc avait précédemment reçu un bon de priorité nationale du commissaire (Commissioner's National Priority Voucher), un document qui accélère considérablement les délais de décision, mais cette procédure accélérée n'avait pas conduit à une approbation. Cette harmonisation réglementaire fait suite à des départs récents de hauts responsables au sein de la FDA, notamment celui de l'ancienne directrice du Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) et de l'ancien commissaire de la FDA.