Garetosmab de Regeneron obtient un examen prioritaire de la FDA pour la maladie osseuse rare FOP
La FDA a accepté la Biologics License Application (BLA) de Regeneron pour garetosmab dans le traitement de la fibrodysplasia ossificans progressiva, avec un examen prioritaire et une date cible de décision fixée à août 2026. La demande s’appuie sur les données positives de l’essai OPTIMA de phase 3.
La U.S. Food and Drug Administration a accepté, dans le cadre d’un examen prioritaire (Priority Review), la demande de licence de produit biologique (Biologics License Application, BLA) concernant garetosmab pour le traitement des adultes atteints de fibrodysplasia ossificans progressiva. La date cible de décision de la FDA est fixée à août 2026.
Garetosmab est un anticorps monoclonal qui bloque Activin A, une protéine identifiée comme essentielle au développement de lésions d’ossification hétérotopique chez les personnes atteintes de FOP. S’il est approuvé, garetosmab serait le premier et le seul traitement disponible ayant montré une réduction du nombre et du volume de nouvelles lésions osseuses hétérotopiques chez les adultes atteints de FOP.
La BLA s’appuie sur des résultats positifs de l’essai OPTIMA de phase 3, montrant des réductions importantes du nombre et du volume de nouvelles lésions osseuses hétérotopiques par rapport au placebo. L’essai de phase 3 OPTIMA a montré une réduction de 94% des nouvelles lésions d’HO à la dose de 3 mg/kg et une réduction de 90% des nouvelles lésions d’HO à la dose de 10 mg/kg. L’essai a également montré une réduction supérieure à 99% du volume total moyen des nouvelles lésions d’HO.
Le profil de sécurité a mis en évidence des effets indésirables fréquents, notamment l’épistaxis et une augmentation de la pilosité. Les effets indésirables fréquents survenant chez 30% ou plus des patients comprenaient l’épistaxis, l’hypertrichose, l’abcès et l’acné. Des événements indésirables graves apparus sous traitement ont été rapportés chez 3 patients traités par garetosmab.
La FOP est une maladie génétique implacable et ultra-rare, dans laquelle les muscles, les tendons, les ligaments et d’autres tissus conjonctifs sont progressivement envahis par une formation osseuse anormale, un processus appelé HO, ce qui entraîne un dysfonctionnement important de ces structures et des déformations du squelette. L’HO de la mâchoire, de la colonne vertébrale, de la hanche et de la cage thoracique peut rendre difficile la parole, l’alimentation, la marche ou la respiration, entraînant une perte de poids. Environ 900 patients sont diagnostiqués avec la FOP dans le monde.