Le marché du CRISPR devrait croître de 24,1 % alors que les entreprises franchissent des étapes clés et lancent de nouvelles technologies

Le marché mondial de l’édition de bases (prime editing) et du CRISPR devrait croître à un TCAC de 24,1 % sur la période de prévision 2024-2031. Cette croissance est portée par la forte demande de thérapies d’édition génomique précises, l’élargissement des applications dans les maladies génétiques rares et l’oncologie, ainsi que par des résultats d’essais cliniques prometteurs montrant une précision supérieure à celle du CRISPR-Cas9 traditionnel.

Scribe Therapeutics a annoncé l’atteinte d’une deuxième étape de succès pour l’une des cibles de sa collaboration avec Eli Lilly and Company. Les entreprises œuvrent au développement de médicaments génétiques in vivo basés sur le CRISPR pour des troubles neurologiques et neuromusculaires. Cette nouvelle étape valide la technologie propriétaire X-Editor (XE) technology de Scribe et constitue le deuxième événement de ce type dans la collaboration entre Scribe et Lilly. Selon les termes de l’accord initial annoncé en 2023, Scribe peut percevoir plus de 1,5 milliard de dollars de paiements d’étapes (milestone payments) sur l’ensemble des programmes, conditionnés à l’atteinte de jalons de recherche, développement, réglementaires et commerciaux, ainsi que des redevances de l’ordre de quelques dizaines de pourcents à un chiffre bas (low-double-digit royalties).

Cette avancée valide également CRISPR by Design, l’approche globale, itérative et fondée sur les données de Scribe visant à optimiser délibérément les médicaments basés sur le CRISPR et à les appliquer à des cibles spécifiques impliquées dans des maladies fréquentes, lourdes de conséquences et présentant d’importants besoins non satisfaits. Le candidat principal de la société, STX-1150, est une nouvelle thérapie ciblant le foie, conçue pour faire taire de manière épigénétique le gène PCSK9 et réduire les taux de LDL-C sans induire de modifications permanentes de l’ADN. Scribe prévoit une entrée en clinique à la mi-2026 avec STX-1150 pour le traitement de l’hypercholestérolémie.

La technologie XE de Scribe utilise un mécanisme de clivage de l’ADN en décalé (staggered) afin d’obtenir une activité élevée sur la cible, une grande spécificité et une flexibilité sur un large éventail d’applications, notamment l’invalidation (knock-out) de gènes, la diminution d’expression (knock-down), l’insertion (knock-in), le saut d’exon (exon skipping), l’excision génétique et d’autres modifications ciblées. L’entreprise a conçu sa nouvelle enzyme CasX avec une stabilité nucléase, une liaison à l’ADN, une activité de clivage et une spécificité améliorées, aboutissant à une efficacité d’édition supérieure de plus de 100 fois à celle du CasX naturellement présent dans des essais sur cellules, tout en maintenant une spécificité très élevée sur les sites cibles.

Cirena, basée à Boulder (Colorado), a annoncé son lancement public après avoir livré avec succès de l’ARN long de haute qualité à des équipes de recherche académiques et pharmaceutiques de premier plan aux États-Unis, en Europe et au Japon. À mesure que les applications du CRISPR et du prime editing progressent, les chercheurs se tournent de plus en plus vers des ARN guides plus longs et des constructions associées pour accroître l’efficacité de l’édition et réduire les effets hors cible. La technologie propriétaire de Cirena préserve l’intégrité des séquences pour des workflows exigeants en CRISPR et en génomique fonctionnelle, avec des opérations rationalisées réduisant les délais pour les conceptions de gRNA, pegRNA et apparentées.

Les progrès rapides des technologies d’administration telles que les nanoparticules lipidiques, l’augmentation des investissements des géants de la biotechnologie, des décisions de la FDA favorables aux thérapies en investigation, ainsi que la multiplication des partenariats entre les entreprises pharmaceutiques et les startups d’édition génomique stimulent le marché. En octobre 2025, la FDA américaine a dévoilé une voie dite de « plausible mechanism » afin d’accélérer les autorisations de thérapies personnalisées de CRISPR et de prime editing pour des maladies ultra-rares.

Parmi les développements cliniques récents figurent des données positives de phase I/II annoncées en janvier 2026 concernant le prime editing dans la granulomatose chronique, marquant les premiers résultats chez l’humain avec une sécurité et une précision améliorées par rapport au CRISPR traditionnel. En novembre 2025, des résultats d’une thérapie en une seule administration ciblant ANGPTL3 pour réduire le cholestérol, lors d’un essai humain précoce, ont étendu les applications du CRISPR aux maladies cardiovasculaires. En Chine, SinoGene a obtenu un jalon d’autorisation de la NMPA en novembre 2025 pour une thérapie CRISPR contre la dystrophie musculaire de Duchenne.

Les fusions-acquisitions stratégiques ont accéléré la consolidation du marché. Eli Lilly a acquis Verve Therapeutics pour un montant pouvant atteindre 1,3 milliard de dollars en juin 2025, renforçant son pipeline d’édition génomique basé sur le CRISPR pour des thérapies cardiovasculaires ciblant PCSK9 et l’hypercholestérolémie. GenScript Biotech a signé un accord de licence avec le Broad Institute of MIT and Harvard en mars 2025 afin d’accéder à la technologie de prime editing, renforçant ses capacités de recherche et développement en édition génomique.

Le prime editing permet des modifications de l’ADN précises et sans cicatrice, sans cassures double brin, dépassant les limites du CRISPR-Cas9 pour le traitement de maladies génétiques telles que la drépanocytose et la mucoviscidose. Le marché était valorisé à 10,85 milliards de dollars américains (USD), l’Amérique du Nord détenant 34,5 % de part de marché.