企业接连达成里程碑并推出新技术，CRISPR市场预计将以24.1%增速扩张

全球prime editing与CRISPR市场预计在2024年至2031年的预测期内以24.1%的复合年增长率（CAGR）增长。市场增长由对精准基因编辑治疗的需求激增、在罕见遗传病与肿瘤学中的应用不断拓展，以及临床试验的积极结果所推动；这些结果显示其准确性优于传统CRISPR-Cas9。

Scribe Therapeutics宣布，其与Eli Lilly and Company合作项目中某一靶点已达成第二个成功里程碑。双方正致力于开发用于神经系统与神经肌肉疾病的体内（in vivo）CRISPR基础遗传药物。最新里程碑验证了Scribe的专有X-Editor (XE) technology，也是Scribe与Lilly合作中的第二次此类进展。根据2023年公布的原始协议条款，Scribe有资格在所有项目中因达成特定研究、开发、监管与商业化里程碑而获得超过15亿美元的里程碑付款，并可获得低两位数比例的特许权使用费。

这一进展也进一步验证了CRISPR by Design——Scribe提出的一种整体性、数据驱动且迭代式的工程化方法，旨在有意识地优化CRISPR基础药物，并将其应用于驱动常见、高疾病负担且存在显著未满足需求的特定靶点。公司领先候选产品STX-1150是一种新型肝脏靶向疗法，旨在通过表观遗传方式沉默PCSK9基因，在不引发永久性DNA改变的情况下降低LDL-C水平。Scribe预计将于2026年年中以STX-1150进入临床，用于治疗高胆固醇血症。

Scribe的XE技术采用错位DNA切割机制，在多种应用中实现高靶向活性、特异性与灵活性，应用范围包括基因敲除（knock-out）、敲低（knock-down）、敲入（knock-in）、外显子跳跃（exon skipping）、基因切除（genetic excision）以及其他靶向改造。公司对其新型CasX酶进行了工程化改造，提升了核酸酶稳定性、DNA结合能力、切割活性与特异性；在细胞检测（cell-based assays）中，其编辑效率较天然存在的CasX提高超过100倍，同时在各靶点位点仍保持极高特异性。

总部位于科罗拉多州博尔德（Boulder）的Cirena宣布正式公开发布，此前其已成功向美国、欧洲和日本的顶尖高校与制药研究团队交付高质量长RNA。随着CRISPR与prime editing应用不断推进，研究人员愈发转向更长的向导RNA及相关构建体，以提升编辑效率并降低脱靶效应。Cirena的专有技术可在严苛的CRISPR与功能基因组学工作流程中保持序列完整性，并通过精简流程缩短gRNA、pegRNA及相关设计的交付周期。

脂质纳米颗粒等递送技术的快速进步、生物技术巨头投资增加、FDA对研究性治疗的支持性批准，以及制药公司与基因编辑初创企业之间不断增长的合作伙伴关系，正共同推动市场向前发展。2025年10月，美国FDA公布了“合理机制（plausible mechanism）”路径，以加速针对超罕见疾病的个体化CRISPR与prime editing疗法的审批。

近期临床进展包括：2026年1月公布的慢性肉芽肿病（chronic granulomatous disease）prime editing I/II期积极数据，标志着首批人体结果，且在安全性与精准度方面优于传统CRISPR。2025年11月，针对ANGPTL3以降低胆固醇的一次性疗法在早期人体试验中的结果，推动CRISPR应用扩展至心血管疾病领域。在中国，SinoGene于2025年11月获得NMPA关于针对杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）的CRISPR疗法的审批里程碑。

战略性并购加速了市场整合。Eli Lilly于2025年6月以最高13亿美元收购Verve Therapeutics，强化其基于CRISPR的基因编辑心血管治疗管线，靶向PCSK9与高胆固醇。GenScript Biotech于2025年3月与Broad Institute of MIT and Harvard签署许可协议，以获取prime editing技术，从而增强其基因编辑研发能力。

Prime editing可在不产生双链断裂（double-strand breaks）的情况下实现精确、无“疤痕”的DNA改造，突破CRISPR-Cas9在治疗镰状细胞病与囊性纤维化等遗传病方面的局限。该市场估值为108.5亿美元，其中北美占据34.5%的市场份额。