Vertex et CRISPR Therapeutics annoncent 116 M$ de ventes de Casgevy en 2025, avec une adoption en accélération

Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics ont indiqué que leur thérapie d’édition génomique Casgevy (exagamglogene autotemcel) avait généré 54 millions de dollars de revenus au quatrième trimestre et 116 millions de dollars sur l’ensemble de l’année 2025, soit le niveau de ventes trimestrielles le plus élevé depuis le lancement du médicament. Ces résultats ont dépassé les attentes de Wall Street et ont fait grimper l’action Vertex de 6% vendredi matin.

Au total, 64 patients ont reçu des perfusions en 2025, dont 30 au cours du quatrième trimestre. À l’échelle mondiale, 147 patients ont initié le traitement jusqu’à la première collecte cellulaire durant l’année. Les initiations de patients ont presque triplé par rapport aux 109 de 2024, témoignant d’une dynamique croissante à l’approche de 2026.

Casgevy est la première thérapie d’édition génomique approuvée par la FDA pour la drépanocytose et la bêta-thalassémie transfusionnelle dépendante. Le parcours pour obtenir Casgevy peut prendre près de 12 mois, du début jusqu’à la perfusion. À partir des cellules souches sanguines du patient, Vertex utilise la technologie d’édition génomique CRISPR afin d’aider ces cellules à produire de l’hémoglobine fœtale. Cette production peut non seulement atténuer les crises douloureuses, mais aussi, en pratique, guérir les patients de leur maladie. Toutefois, le conditionnement par chimiothérapie nécessaire pour préparer ces perfusions peut être éprouvant et entraîner des effets indésirables tels que l’infertilité, ce qui a dissuadé certains patients potentiels.

Les ventes pourraient continuer à fluctuer d’un trimestre à l’autre, car la planification des perfusions est longue et les patients peuvent attendre de recevoir le traitement final à une période qu’ils préfèrent, comme les fêtes. Casgevy pourrait éventuellement générer 227 millions de dollars de ventes sur l’ensemble de 2026, compte tenu du nombre de patients ayant commencé la collecte cellulaire. Vertex s’attend à ce que ce rythme se « lisse » d’ici 2027 et se dit « très encouragée par le flux robuste de patients », a déclaré le directeur des opérations lors d’une conférence téléphonique sur les résultats jeudi après-midi.

L’accès à Casgevy a continué de s’étendre sur des marchés clés. Le remboursement et l’accès à Casgevy couvrent désormais environ 90% des patients éligibles aux États-Unis, et les déploiements s’étendent à l’Europe et au Moyen-Orient. En janvier, Vertex a obtenu un accès remboursé pour les patients atteints de drépanocytose en Écosse.

L’entreprise a reçu un bon prioritaire (priority voucher) de la Food and Drug Administration afin d’accélérer l’examen de Casgevy chez les patients âgés de 5 à 11 ans, et a indiqué lors d’un congrès médical en décembre qu’elle prévoyait de demander une approbation au premier semestre 2026. Une autorisation devrait probablement stimuler les revenus de ce traitement d’édition génomique dans les années à venir.

Vertex a enregistré 12 milliards de dollars de chiffre d’affaires total en 2025, dont environ 3,2 milliards de dollars au quatrième trimestre. Globalement, les ventes ont augmenté de 9% sur un an. Les revenus de Vertex sont dominés par son arsenal de médicaments contre la mucoviscidose, un peu plus de 10 milliards de dollars sur les 12 milliards réalisés en 2025 provenant de Trikafta et Kaftrio. L’entreprise prévoit environ 13 milliards à 13,1 milliards de dollars de chiffre d’affaires pour cette année, dont 500 millions de dollars ou plus issus de produits hors mucoviscidose.

Au-delà de l’hématologie, CRISPR Therapeutics continue de faire progresser ses programmes d’édition in vivo au niveau du foie. CTX310 reste en essais de phase 1b visant les troubles lipidiques, tandis que CTX321, un programme Lp(a) de nouvelle génération, progresse dans des études préparatoires (enabling studies), avec des mises à jour attendues au second semestre 2026. Son candidat basé sur l’siRNA CTX611, développé avec Sirius Therapeutics, est actuellement en essais de phase 2 chez des patients subissant une chirurgie de remplacement du genou et pourrait avoir des applications plus larges dans les maladies thromboemboliques.

Zugo-cel progresse également dans des indications en auto-immunité et en oncologie, notamment le lupus érythémateux systémique et les hémopathies malignes à cellules B. La thérapie est évaluée en association avec pirtobrutinib dans le cadre d’une collaboration existante.

CRISPR Therapeutics a terminé 2025 avec 1,98 milliard de dollars de trésorerie et de titres négociables. Les dépenses de R&D ont augmenté à 83,5 millions de dollars au quatrième trimestre, tandis que la perte nette s’est creusée à 130,6 millions de dollars au quatrième trimestre, contre 37,3 millions de dollars un an plus tôt. L’entreprise reste déficitaire, avec un résultat net d’environ 581,6 millions de dollars de perte, et ne dispose pas encore de revenus significatifs au-delà de Casgevy. L’action CRISPR Therapeutics progressait de 8,81% à 53,24 dollars au moment de la publication vendredi.