기업 성과·신기술 출시로 CRISPR 시장 연 24.1% 성장 전망

전 세계 프라임 에디팅(prime editing) 및 CRISPR 시장은 2024년부터 2031년까지의 전망 기간 동안 연평균성장률(CAGR) 24.1%로 성장할 것으로 추정된다. 시장 성장은 정밀 유전자 편집 치료에 대한 수요 급증, 희귀 유전질환과 종양학에서의 적용 확대, 그리고 기존 CRISPR-Cas9 대비 더 높은 정확도를 입증하는 유망한 임상시험 (clinical trial) 결과에 의해 견인되고 있다.

Scribe Therapeutics는 Eli Lilly and Company와의 협력에서 특정 표적 중 하나에 대해 두 번째 성공 마일스톤을 달성했다고 발표했다. 양사는 신경계 및 신경근육 질환을 대상으로 하는 in vivo CRISPR 기반 유전의약품 개발을 추진하고 있다. 이번 최신 마일스톤은 Scribe의 독자적 X-Editor (XE) technology를 검증하는 것으로, Scribe와 Lilly 협력에서 두 번째로 발생한 동일한 성격의 성과다. 2023년에 발표된 최초 계약 조건에 따르면, Scribe는 특정 연구·개발·규제·상업적 마일스톤 달성에 따라 모든 프로그램을 합산해 15억 달러를 초과하는 마일스톤 지급금과 더불어 낮은 두 자릿수(low-double-digit) 로열티를 받을 자격이 있다.

이번 성과는 또한 Scribe의 포괄적(holistic)이고 데이터 기반(data-driven)이며 반복적(iterative)인 엔지니어링 접근법인 CRISPR by Design을 추가로 검증한다. 이는 CRISPR 기반 의약품을 의도적으로 최적화하고, 유의미한 미충족 수요가 있는 흔하고 질병 부담이 큰 질환을 유발하는 특정 표적에 적용하기 위한 접근이다. 회사의 선도 후보물질인 STX-1150은 PCSK9 유전자를 후성유전학적으로 침묵화(epigenetically silence)해 영구적인 DNA 변화를 유발하지 않으면서 LDL-C 수치를 낮이도록 설계된 새로운 간 표적(liver-targeted) 치료제다. Scribe는 고콜레스테롤혈증 치료를 위해 STX-1150으로 2026년 중반 임상 진입을 예상하고 있다.

Scribe의 XE 기술은 계단형(staggered) DNA 절단 메커니즘을 사용해, 유전자 knock-out, knock-down, knock-in, 엑손 스키핑(exon skipping), 유전적 절제(genetic excision) 및 기타 표적 변형을 포함한 다양한 적용 분야에서 높은 온타깃(on-target) 활성, 특이성(specificity), 유연성을 달성한다. 회사는 새로운 CasX 효소를 핵산분해효소(nuclease) 안정성, DNA 결합, 절단 활성, 특이성을 개선하도록 엔지니어링했으며, 그 결과 세포 기반 분석에서 자연 발생 CasX 대비 100배를 초과하는 편집 효율을 보이면서도 표적 부위 전반에서 매우 뛰어난 특이성을 유지했다.

콜로라도주 볼더에 기반을 둔 Cirena는 미국, 유럽, 일본 전역의 주요 학계 및 제약 연구팀에 고품질 장(長) RNA를 성공적으로 제공한 뒤 공식 출범을 발표했다. CRISPR 및 프라임 에디팅 적용이 진전되면서, 연구자들은 편집 효율을 높이고 오프타깃(off target) 효과를 줄이기 위해 더 긴 가이드 RNA와 관련 구성체(constructs)를 점점 더 많이 활용하고 있다. Cirena의 독자 기술은 까다로운 CRISPR 및 기능유전체학(functional genomics) 워크플로에서 서열 무결성(sequence integrity)을 유지하며, gRNA, pegRNA 및 관련 설계를 위한 턴어라운드 시간을 단축하는 간소화된 운영(streamlined operations)을 제공한다.

지질 나노입자(lipid nanoparticles)와 같은 전달 기술의 빠른 발전, 바이오테크 대기업들의 투자 증가, 연구용 치료제에 대한 FDA의 우호적 승인, 제약사와 유전자 편집 스타트업 간 파트너십 확대가 시장을 전진시키고 있다. 2025년 10월, U.S. FDA는 초희귀질환(ultra-rare diseases)을 대상으로 한 맞춤형 CRISPR 및 프라임 에디팅 치료의 승인을 가속하기 위해 "plausible mechanism" 경로를 공개했다.

최근 임상 개발로는 2026년 1월 발표된 만성 육아종성 질환(chronic granulomatous disease)에서의 프라임 에디팅 긍정적 1/2상(Phase I/II) 데이터가 포함되며, 이는 기존 CRISPR 대비 향상된 안전성과 정밀도를 보여준 첫 인체 결과를 의미한다. 2025년 11월에는 초기 인체시험에서 콜레스테롤 감소를 위해 ANGPTL3를 표적으로 한 1회(one-time) 치료 결과가 발표되며, CRISPR 적용이 심혈관 질환으로 확장됐다. 중국에서는 SinoGene이 2025년 11월 듀시엔 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy)에 대한 CRISPR 치료제로 NMPA 승인 마일스톤을 확보했다.

전략적 인수·합병은 시장의 통합을 가속화했다. Eli Lilly는 2025년 6월 Verve Therapeutics를 최대 13억 달러에 인수해 PCSK9 및 고콜레스테롤을 표적으로 하는 심혈관 치료용 CRISPR 기반 유전자 편집 파이프라인을 강화했다. GenScript Biotech은 2025년 3월 Broad Institute of MIT and Harvard와 라이선스 계약을 체결해 프라임 에디팅 기술에 접근함으로써 유전자 편집 연구개발 역량을 강화했다.

프라임 에디팅은 이중가닥 절단(double-strand breaks) 없이도 정밀하고 흔적 없는(scarless) DNA 변형을 가능하게 하며, 겸상적혈구병(sickle cell disease)과 낭포성 섬유증(cystic fibrosis) 같은 유전질환 치료에서 CRISPR-Cas9의 한계를 넘어서는 것으로 평가된다. 해당 시장 가치는 108억 5,000만 달러(USD 10.85 billion)로 평가됐으며, 북미가 34.5%의 시장 점유율을 차지했다.