CRISPR-Markt soll um 24,1 % wachsen: Unternehmen erreichen Meilensteine und bringen neue Technologien auf den Markt

Der globale Markt für Prime Editing und CRISPR wird im Prognosezeitraum von 2024 bis 2031 voraussichtlich mit einer CAGR von 24,1 % wachsen. Das Marktwachstum wird durch die stark steigende Nachfrage nach präzisen Gentherapie-Editierungen, die Ausweitung der Anwendungen bei seltenen genetischen Erkrankungen und in der Onkologie sowie durch vielversprechende Ergebnisse aus klinischen Studien getrieben, die eine höhere Genauigkeit gegenüber dem traditionellen CRISPR-Cas9 zeigen.

Scribe Therapeutics gab bekannt, dass ein zweiter Erfolgsmeilenstein für eines der Targets in der Zusammenarbeit mit Eli Lilly and Company erreicht wurde. Die Unternehmen arbeiten darauf hin, in vivo CRISPR-basierte genetische Arzneimittel für neurologische und neuromuskuläre Erkrankungen zu entwickeln. Dieser jüngste Meilenstein bestätigt Scribes proprietäre X-Editor (XE) technology und ist das zweite Ereignis dieser Art in der Zusammenarbeit von Scribe und Lilly. Gemäß den Bedingungen der ursprünglichen, 2023 bekannt gegebenen Vereinbarung hat Scribe Anspruch auf mehr als 1,5 Milliarden US-Dollar an Meilensteinzahlungen über alle Programme hinweg für das Erreichen bestimmter Forschungs-, Entwicklungs-, regulatorischer und kommerzieller Meilensteine sowie auf Lizenzgebühren im niedrigen zweistelligen Prozentbereich.

Der Erfolg untermauert zudem CRISPR by Design, Scribes ganzheitlichen, datengestützten und iterativen Engineering-Ansatz, der darauf abzielt, CRISPR-basierte Arzneimittel gezielt zu optimieren und sie auf definierte Targets anzuwenden, die häufige, stark belastende Erkrankungen mit erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf antreiben. Der führende Kandidat des Unternehmens, STX-1150, ist eine neuartige, lebergerichtete Therapie, die darauf ausgelegt ist, das PCSK9-Gen epigenetisch zu silenzieren und LDL-C-Spiegel zu senken, ohne permanente DNA-Veränderungen zu induzieren. Scribe erwartet, mit STX-1150 zur Behandlung der Hypercholesterinämie Mitte 2026 in die Klinik einzutreten.

Scribes XE-Technologie nutzt einen versetzten DNA-Spaltungsmechanismus, um eine hohe On-Target-Aktivität, Spezifität und Flexibilität über eine Reihe von Anwendungen hinweg zu erreichen, darunter Gene Knock-out, Knock-down, Knock-in, Exon Skipping, genetische Exzision und andere zielgerichtete Modifikationen. Das Unternehmen hat sein neuartiges CasX-Enzym so entwickelt, dass es eine verbesserte Nuklease-Stabilität, DNA-Bindung, Spaltungsaktivität und Spezifität aufweist, was in zellbasierten Assays zu einer mehr als 100-fach höheren Editierleistung als bei natürlich vorkommendem CasX führt, bei zugleich außergewöhnlicher Spezifität über die Target-Stellen hinweg.

Cirena mit Sitz in Boulder, Colorado, hat seinen öffentlichen Launch bekannt gegeben, nachdem das Unternehmen erfolgreich hochwertiges Long RNA an führende akademische und pharmazeutische Forschungsteams in den USA, Europa und Japan geliefert hat. Mit dem Fortschreiten von CRISPR- und Prime-Editing-Anwendungen greifen Forschende zunehmend auf längere guide RNAs und verwandte Konstrukte zurück, um die Editiereffizienz zu steigern und Off-Target-Effekte zu reduzieren. Cirenas proprietäre Technologie erhält die Sequenzintegrität für anspruchsvolle CRISPR- und funktionelle Genomik-Workflows und bietet zugleich optimierte Abläufe, die die Durchlaufzeiten für gRNA, pegRNA und verwandte Designs verkürzen.

Rasche Fortschritte bei Verabreichungstechnologien wie Lipidnanopartikeln, steigende Investitionen von Biotech-Schwergewichten, unterstützende FDA-Zulassungen für Prüfpräparate sowie zunehmende Partnerschaften zwischen Pharmaunternehmen und Gene-Editing-Start-ups treiben den Markt voran. Im Oktober 2025 stellte die U.S. FDA einen „plausible mechanism“-Pfad vor, um Zulassungen für personalisierte CRISPR- und Prime-Editing-Therapien bei ultrararen Erkrankungen zu beschleunigen.

Zu den jüngsten klinischen Entwicklungen zählen positive Phase-I/II-Daten, die im Januar 2026 für Prime Editing bei chronischer Granulomatose bekannt gegeben wurden; damit liegen erstmals Ergebnisse beim Menschen vor, die eine verbesserte Sicherheit und Präzision gegenüber traditionellem CRISPR zeigen. Im November 2025 erweiterten Ergebnisse einer einmaligen Therapie in einer frühen Studie am Menschen, die auf ANGPTL3 zur Cholesterinsenkung abzielt, die CRISPR-Anwendungen auf kardiovaskuläre Erkrankungen. In China erreichte SinoGene im November 2025 einen NMPA-Zulassungsmeilenstein für eine CRISPR-Therapie gegen Duchenne-Muskeldystrophie.

Strategische Fusionen und Übernahmen haben die Marktkonsolidierung beschleunigt. Eli Lilly übernahm Verve Therapeutics im Juni 2025 für bis zu 1,3 Milliarden US-Dollar und stärkte damit seine CRISPR-basierte Gene-Editing-Pipeline für kardiovaskuläre Therapien, die auf PCSK9 und hohe Cholesterinwerte abzielen. GenScript Biotech unterzeichnete im März 2025 eine Lizenzvereinbarung mit dem Broad Institute of MIT and Harvard, um Zugang zur Prime-Editing-Technologie zu erhalten, und baute damit seine Forschungs- und Entwicklungskapazitäten im Bereich Gene Editing aus.

Prime Editing ermöglicht präzise, narbenfreie DNA-Modifikationen ohne Doppelstrangbrüche und überwindet damit die Einschränkungen von CRISPR-Cas9 bei der Behandlung genetischer Erkrankungen wie Sichelzellkrankheit und zystischer Fibrose. Der Markt wurde auf 10,85 Milliarden US-Dollar bewertet, wobei Nordamerika einen Marktanteil von 34,5 % hielt.