企業がマイルストーン達成と新技術投入を進め、CRISPR市場は24.1%成長へ

世界のプライム編集（prime editing）およびCRISPR市場は、2024年から2031年の予測期間に年平均成長率（CAGR）24.1%で成長すると見込まれている。市場拡大の背景には、高精度な遺伝子編集治療への需要の急増、希少遺伝性疾患や腫瘍領域での適用拡大、そして従来のCRISPR-Cas9よりも高い精度を示す有望な臨床試験（clinical trial）結果がある。

Scribe Therapeuticsは、Eli Lilly and Companyとの提携におけるターゲットの1つで2回目となる成功マイルストーンを達成したと発表した。両社は、神経疾患および神経筋疾患を対象とするin vivo CRISPRベースの遺伝子医薬の開発を進めている。今回のマイルストーンは、Scribe独自のX-Editor (XE) technologyを裏付けるものであり、ScribeとLillyの提携において同様の達成はこれで2度目となる。2023年に発表された当初契約の条件では、Scribeは特定の研究、開発、規制、商業上のマイルストーン達成に応じ、すべてのプログラム合計で15億ドル超のマイルストーン支払いに加え、2桁台前半のロイヤルティを受け取る資格がある。

この達成は、Scribeの包括的でデータ駆動型かつ反復的なエンジニアリング手法であるCRISPR by Designをさらに裏付けるものでもある。同手法は、CRISPRベース医薬を意図的に最適化し、満たされていない医療ニーズが大きい高負荷疾患を駆動する特定ターゲットへ適用することを狙う。主力候補であるSTX-1150は、PCSK9遺伝子をエピジェネティックにサイレンシングし、恒久的なDNA変化を誘導することなくLDL-C値を低下させるよう設計された、新規の肝臓標的治療である。Scribeは、高コレステロール血症の治療に向け、2026年半ばにSTX-1150で臨床入りする見通しだとしている。

ScribeのXE技術は、段差状のDNA切断メカニズムを用いることで、遺伝子ノックアウト、ノックダウン、ノックイン、エクソン・スキッピング、遺伝子切除、その他の標的改変など幅広い用途において、高いオンターゲット活性、特異性、柔軟性を実現する。同社は、新規CasX酵素を改変し、ヌクレアーゼ安定性、DNA結合、切断活性、特異性を向上させた。その結果、標的部位全体にわたる極めて高い特異性を維持しつつ、細胞ベースアッセイでは自然由来CasXより100倍超高い編集効率が得られたという。

コロラド州ボルダーに拠点を置くCirenaは、米国、欧州、日本の主要な学術および製薬研究チームへの高品質な長鎖RNAの提供に成功したことを受け、正式に公開ローンチしたと発表した。CRISPRおよびプライム編集の応用が進むにつれ、研究者は編集効率の向上とオフターゲット（off target）効果の低減を目的に、より長いガイドRNAや関連コンストラクトの利用を強めている。Cirena独自の技術は、要求の厳しいCRISPRおよび機能ゲノミクスのワークフローにおいて配列の完全性を維持し、gRNA、pegRNA、および関連デザインのターンアラウンドタイムを短縮する合理化された運用を可能にする。

脂質ナノ粒子などのデリバリー技術の急速な進歩、バイオテック大手による投資拡大、治験中（investigational）の治療に対するFDAの支持的な承認、製薬企業と遺伝子編集スタートアップ間の提携増加が、市場を押し上げている。2025年10月、米国FDAは、超希少疾患に対する個別化CRISPRおよびプライム編集治療の承認を加速するための「plausible mechanism」パスウェイを公開した。

最近の臨床開発としては、慢性肉芽腫症におけるプライム編集について、2026年1月に第I/II相の良好なデータが発表され、従来のCRISPRより安全性と精度が向上した初のヒトでの結果として注目された。2025年11月には、コレステロール低下を目的にANGPTL3を標的とする単回投与治療の早期ヒト試験結果が示され、CRISPRの適用が心血管疾患へ拡大した。中国では、SinoGeneが2025年11月に、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するCRISPR治療でNMPA承認のマイルストーンを獲得した。

戦略的なM&Aにより市場の統合も加速している。Eli Lillyは2025年6月、最大13億ドルでVerve Therapeuticsを買収し、PCSK9および高コレステロールを標的とする心血管治療向けのCRISPRベース遺伝子編集パイプラインを強化した。GenScript Biotechは2025年3月、Broad Institute of MIT and Harvardとライセンス契約を締結し、プライム編集技術へのアクセスを得ることで、遺伝子編集の研究開発能力を高めた。

プライム編集は、二本鎖切断を伴わずに、傷痕を残さない精密なDNA改変を可能にし、鎌状赤血球症や嚢胞性線維症などの遺伝性疾患治療におけるCRISPR-Cas9の制約を上回る。市場規模は108.5億米ドルと評価され、北米が34.5%の市場シェアを占めた。