Se proyecta un crecimiento del 24,1 % en el mercado CRISPR mientras empresas alcanzan hitos y lanzan nuevas tecnologías
Se prevé que el mercado global de CRISPR y edición prime crezca a una TCAC del 24,1 % hasta 2031, impulsado por avances terapéuticos y progreso regulatorio. Scribe Therapeutics alcanzó un segundo hito con Eli Lilly, mientras nuevas tecnologías de producción de ARN y edición genética aceleran la investigación.
Se estima que el mercado global de edición prime y CRISPR crecerá a una TCAC del 24,1 % durante el período de pronóstico de 2024 a 2031. El crecimiento del mercado está impulsado por la creciente demanda de terapias precisas de edición genética, la expansión de aplicaciones en trastornos genéticos raros y oncología, y resultados prometedores de ensayos clínicos que demuestran una precisión superior al CRISPR-Cas9 tradicional.
Scribe Therapeutics anunció el logro de un segundo hito exitoso para uno de los objetivos en su colaboración con Eli Lilly and Company. Las empresas están trabajando hacia el desarrollo de medicinas genéticas basadas en CRISPR in vivo para trastornos neurológicos y neuromusculares. Este último hito valida la tecnología propietaria X-Editor (XE) de Scribe y es el segundo evento de este tipo en la colaboración de Scribe y Lilly. Bajo los términos del acuerdo original anunciado en 2023, Scribe es elegible para recibir más de 1.500 millones de dólares en pagos por hitos a lo largo de todos los programas por el logro de ciertos hitos de investigación, desarrollo, regulatorios y comerciales, así como regalías de bajo doble dígito.
El logro valida además CRISPR by Design, el enfoque holístico, basado en datos e iterativo de ingeniería de Scribe para optimizar deliberadamente medicinas basadas en CRISPR y aplicarlas a objetivos específicos que impulsan enfermedades prevalentes y de alta carga con necesidades significativas no cubiertas. El candidato principal de la empresa, STX-1150, es una terapia novedosa dirigida al hígado diseñada para silenciar epigenéticamente el gen PCSK9 y reducir los niveles de LDL-C sin inducir cambios permanentes en el ADN. Scribe espera iniciar ensayos clínicos a mediados de 2026 con STX-1150 para el tratamiento de la hipercolesterolemia.
La tecnología XE de Scribe utiliza un mecanismo de escisión de ADN escalonado para lograr alta actividad en el objetivo, especificidad y flexibilidad en una variedad de aplicaciones, incluyendo eliminación génica, reducción, inserción, omisión de exones, excisión genética y otras modificaciones dirigidas. La empresa ha diseñado su nueva enzima CasX con estabilidad de nucleasa mejorada, unión al ADN, actividad de escisión y especificidad, resultando en una edición más de 100 veces mayor que CasX de origen natural en ensayos basados en células, manteniendo una especificidad exquisita en los sitios objetivo.
Cirena, con sede en Boulder, Colorado, ha anunciado su lanzamiento público tras la entrega exitosa de ARN largo de alta calidad a equipos de investigación académica y farmacéutica líderes en EE.UU., Europa y Japón. A medida que avanzan las aplicaciones de CRISPR y edición prime, los investigadores recurren cada vez más a ARN guía más largos y construcciones relacionadas para aumentar la eficiencia de edición y reducir los efectos fuera del objetivo. La tecnología propietaria de Cirena mantiene la integridad de secuencia para flujos de trabajo exigentes de CRISPR y genómica funcional, con operaciones optimizadas que reducen los tiempos de entrega para gRNA, pegRNA y diseños relacionados.
Los rápidos avances en tecnologías de entrega como las nanopartículas lipídicas, las crecientes inversiones de gigantes biotecnológicos, las aprobaciones favorables de la FDA para terapias en investigación y las crecientes asociaciones entre empresas farmacéuticas y startups de edición genética están impulsando el mercado. En octubre de 2025, la FDA de EE.UU. presentó una vía de «mecanismo plausible» para acelerar las aprobaciones de terapias personalizadas de CRISPR y edición prime para enfermedades ultra-raras.
Los desarrollos clínicos recientes incluyen datos positivos de Fase I/II anunciados en enero de 2026 para edición prime en enfermedad granulomatosa crónica, marcando los primeros resultados humanos con seguridad y precisión mejoradas sobre el CRISPR tradicional. En noviembre de 2025, resultados de terapia de una sola vez dirigida a ANGPTL3 para la reducción del colesterol en ensayos humanos tempranos expandieron las aplicaciones de CRISPR a enfermedades cardiovasculares. En China, SinoGene obtuvo un hito de aprobación de la NMPA en noviembre de 2025 para la terapia CRISPR contra la distrofia muscular de Duchenne.
Las fusiones y adquisiciones estratégicas han acelerado la consolidación del mercado. Eli Lilly adquirió Verve Therapeutics por hasta 1.300 millones de dólares en junio de 2025, mejorando su pipeline de edición genética basada en CRISPR para terapias cardiovasculares dirigidas a PCSK9 y colesterol elevado. GenScript Biotech firmó un acuerdo de licencia con el Broad Institute del MIT y Harvard en marzo de 2025 para acceder a la tecnología de edición prime, reforzando sus capacidades de investigación y desarrollo en edición genética.
La edición prime permite modificaciones precisas y sin cicatrices del ADN sin roturas de doble cadena, superando las limitaciones de CRISPR-Cas9 para tratar trastornos genéticos como la enfermedad de células falciformes y la fibrosis quística. El mercado se valoró en 10.850 millones de dólares, con Norteamérica manteniendo una cuota de mercado del 34,5 %.