Mercado de CRISPR deve crescer 24,1% com marcos de empresas e lançamento de novas tecnologias

O mercado global de prime editing e CRISPR deve crescer a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) de 24,1% durante o período de previsão de 2024 a 2031. O crescimento do mercado é impulsionado pelo aumento da demanda por terapias de edição gênica de alta precisão, pela expansão das aplicações em doenças genéticas raras e em oncologia, e por resultados promissores de ensaios clínicos que demonstram maior acurácia em comparação com o CRISPR-Cas9 tradicional.

A Scribe Therapeutics anunciou o atingimento de um segundo marco de sucesso para um dos alvos em sua colaboração com a Eli Lilly and Company. As empresas trabalham para desenvolver medicamentos genéticos baseados em CRISPR in vivo para distúrbios neurológicos e neuromusculares. Esse marco mais recente valida a tecnologia proprietária X-Editor (XE) technology da Scribe e é o segundo evento desse tipo na colaboração entre Scribe e Lilly. Pelos termos do acordo original anunciado em 2023, a Scribe é elegível para receber mais de US$ 1,5 bilhão, em todos os programas, em pagamentos por marcos pelo atingimento de determinados marcos de pesquisa, desenvolvimento, regulatórios e comerciais, além de royalties na faixa de dois dígitos baixos.

A conquista também valida o CRISPR by Design, a abordagem de engenharia holística, orientada por dados e iterativa da Scribe para otimizar deliberadamente medicamentos baseados em CRISPR e aplicá-los a alvos específicos que impulsionam doenças prevalentes, de alta carga, com necessidade médica significativa não atendida. O principal candidato da empresa, STX-1150, é uma nova terapia direcionada ao fígado, projetada para silenciar epigeneticamente o gene PCSK9 e reduzir os níveis de LDL-C sem induzir alterações permanentes no DNA. A Scribe espera iniciar estudos clínicos em meados de 2026 com o STX-1150 para o tratamento da hipercolesterolemia.

A tecnologia XE da Scribe utiliza um mecanismo de clivagem escalonada do DNA para alcançar alta atividade on-target, especificidade e flexibilidade em uma série de aplicações, incluindo gene knock-out, knock-down, knock-in, exon skipping, excisão genética e outras modificações direcionadas. A empresa desenvolveu sua nova enzima CasX com maior estabilidade da nuclease, ligação ao DNA, atividade de clivagem e especificidade, resultando em edição mais de 100 vezes superior à da CasX naturalmente ocorrente em ensaios baseados em células, mantendo ao mesmo tempo uma especificidade extremamente elevada em diferentes sítios-alvo.

A Cirena, com sede em Boulder, Colorado, anunciou seu lançamento público após a entrega bem-sucedida de RNA longo de alta qualidade para equipes líderes de pesquisa acadêmica e farmacêutica nos EUA, na Europa e no Japão. À medida que as aplicações de CRISPR e prime editing avançam, pesquisadores têm recorrido cada vez mais a RNAs-guia mais longos e construções relacionadas para aumentar a eficiência de edição e reduzir efeitos off target. A tecnologia proprietária da Cirena mantém a integridade de sequência para fluxos de trabalho exigentes de CRISPR e genômica funcional, com operações simplificadas que reduzem os prazos de entrega para gRNA, pegRNA e designs relacionados.

Avanços rápidos em tecnologias de entrega, como nanopartículas lipídicas, o aumento de investimentos por gigantes de biotecnologia, aprovações favoráveis da FDA para terapias investigacionais e o crescimento de parcerias entre empresas farmacêuticas e startups de edição gênica estão impulsionando o mercado. Em outubro de 2025, a U.S. FDA apresentou uma via de “plausible mechanism” para acelerar aprovações de terapias personalizadas de CRISPR e prime editing para doenças ultra-raras.

Desenvolvimentos clínicos recentes incluem dados positivos de Fase I/II anunciados em janeiro de 2026 para prime editing na doença granulomatosa crônica, marcando os primeiros resultados em humanos com segurança e precisão melhoradas em relação ao CRISPR tradicional. Em novembro de 2025, resultados de uma terapia de dose única visando ANGPTL3 para redução do colesterol em um ensaio humano inicial ampliaram as aplicações de CRISPR para doenças cardiovasculares. Na China, a SinoGene garantiu um marco de aprovação da NMPA em novembro de 2025 para uma terapia CRISPR contra a distrofia muscular de Duchenne.

Fusões e aquisições estratégicas aceleraram a consolidação do mercado. A Eli Lilly adquiriu a Verve Therapeutics por até US$ 1,3 bilhão em junho de 2025, fortalecendo seu pipeline de edição gênica baseado em CRISPR para terapias cardiovasculares direcionadas a PCSK9 e ao colesterol elevado. A GenScript Biotech assinou um acordo de licenciamento com o Broad Institute of MIT and Harvard em março de 2025 para acessar tecnologia de prime editing, reforçando suas capacidades de pesquisa e desenvolvimento em edição gênica.

O prime editing permite modificações precisas e sem cicatrizes (scarless) no DNA sem quebras de dupla fita, superando limitações do CRISPR-Cas9 para tratar distúrbios genéticos como anemia falciforme e fibrose cística. O mercado foi avaliado em US$ 10,85 bilhões, com a América do Norte detendo 34,5% de participação de mercado.