La FDA propone una nueva vía de aprobación para terapias personalizadas en enfermedades raras
La FDA propuso nuevas directrices para crear una vía de aprobación de terapias personalizadas evaluadas en grupos pequeños de pacientes, con foco en enfermedades genéticas raras y tratamientos de edición génica que no encajan en los esquemas tradicionales. El borrador introduce el criterio de **plausible mechanism** y abriría la puerta a la comercialización de tratamientos experimentales en condiciones bien caracterizadas.
Los responsables federales de salud presentaron el lunes una propuesta para impulsar el desarrollo de tratamientos personalizados para pacientes con enfermedades difíciles de tratar, incluidas afecciones genéticas raras que la industria farmacéutica ha considerado durante mucho tiempo poco rentables. Las directrices preliminares de la Food and Drug Administration, si se aplican, crearían una nueva vía para terapias a medida que solo se han probado en un puñado de pacientes debido a las dificultades de realizar estudios de mayor envergadura.
El anuncio de la FDA menciona específicamente la edición genética, aunque funcionarios de la agencia señalaron que el nuevo enfoque también podría utilizarse para otros fármacos y terapias. Se trata de un cambio largamente reclamado por pacientes, defensores e investigadores centrados en enfermedades raras, que a menudo no encajan en el modelo de negocio de la industria farmacéutica ni en el sistema tradicional de aprobación de medicamentos de la FDA.
"Nuestra prioridad es eliminar barreras y ejercer flexibilidad regulatoria para fomentar avances científicos y aportar más curas y tratamientos significativos a los pacientes que padecen enfermedades raras", declaró en un comunicado el comisionado de la FDA, Marty Makary.
El anuncio llega una semana después de que Makary afirmara que la FDA abandonaría su estándar, vigente desde hace décadas, de exigir dos ensayos clínicos para las revisiones estándar de medicamentos. Fue el último de una serie de cambios en las normas y estándares de la FDA, muchos de los cuales no han pasado por los procedimientos federales que tradicionalmente se utilizan para actualizar las reglas de la agencia.
Altos funcionarios de la FDA dijeron que los cambios recientes, incluida la vía propuesta el lunes, no constituyen nuevos estándares de la FDA. La FDA aceptará comentarios sobre su guía en borrador durante 60 días, antes de comenzar a finalizarla.
En los últimos años, investigadores académicos han demostrado que pueden usar tecnologías emergentes para corregir defectos individuales en el código genético de un paciente. El año pasado, un equipo del Children's Hospital of Philadelphia y la University of Pennsylvania diseñó una terapia con CRISPR, la herramienta de edición genética galardonada con el Premio Nobel, para tratar a un bebé nacido con una enfermedad rara que provoca acumulación de amoníaco en la sangre.
Tradicionalmente, la FDA exige que los fabricantes demuestren la seguridad y la eficacia de sus tratamientos experimentales en estudios clínicos que comparan a un grupo de pacientes que recibe la terapia con otros que reciben un tratamiento simulado o una intervención alternativa. Cuantos más pacientes se inscriben, más sólida es la evidencia.
Pero en el caso de enfermedades que pueden afectar a una fracción diminuta de personas en todo el mundo, las farmacéuticas a menudo tienen pocos incentivos para invertir los millones de dólares necesarios para completar un estudio y llevarlo a través del proceso de aprobación de la FDA, que puede tardar una década o más.
La vía anunciada el lunes crearía un proceso estandarizado para autorizar tratamientos experimentales y, de manera importante, ofrecería a las empresas la posibilidad de comercializarlos.
La FDA ya autoriza el uso de fármacos experimentales mediante lo que se conoce como "compassionate use", para personas sin otras opciones médicas. Pero el proceso es engorroso de gestionar y prohíbe estrictamente que empresas o investigadores obtengan beneficios de tratamientos que no han sido evaluados por la FDA.
El nombre de la nueva vía — plausible mechanism — hace referencia a los criterios que los reguladores de la FDA exigirán antes de dar luz verde a cualquier terapia experimental.
Funcionarios de la FDA señalan que el enfoque se reservará para afecciones bien comprendidas y en las que exista una razón plausible para pensar que la terapia actuará sobre la biología genética o celular subyacente de la enfermedad. Los investigadores también deben confirmar que la terapia se dirigió con éxito a la anomalía genética o biológica del paciente.