Ocular Therapeutix informa resultados positivos del ensayo SOL-1 de fase 3 para AXPAXLI en DMAE húmeda

Ocular Therapeutix ha dado a conocer resultados topline positivos de SOL-1, su ensayo de superioridad de fase 3 de AXPAXLI para el tratamiento de la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) húmeda. El criterio principal de valoración de superioridad en la semana 36 se cumplió con alta significación estadística (p=0.0006): el 74.1% de los pacientes tratados con AXPAXLI mantuvieron la visión, frente al 55.8% con aflibercept.

SOL-1 (NCT06223958) es un ensayo multicéntrico, doble enmascarado, aleatorizado (1:1), de grupos paralelos, que incluye más de 100 centros de ensayos clínicos ubicados en EE. UU. y Argentina. El estudio completó la aleatorización de 344 sujetos evaluables, sin tratamiento previo, con diagnóstico de DMAE húmeda en el ojo del estudio, en diciembre de 2024. El criterio principal de valoración es la proporción de pacientes que mantienen la agudeza visual, definida como una pérdida de <15 letras del Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) de la mejor agudeza visual corregida (BCVA), en la semana 36.

Tras una fase de carga de 8 semanas con 2 inyecciones de aflibercept (2 mg) y alcanzar aproximadamente visión 20/20 o experimentar una mejoría de al menos 10 letras del Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) de la mejor agudeza visual corregida (BCVA), los pacientes fueron aleatorizados para comparar una dosis única de AXPAXLI (0.45 mg) con una dosis única de aflibercept (2 mg). En el momento de la aleatorización, los pacientes del brazo de AXPAXLI (n=172) presentaban una BCVA de 80.8 (DE de 7.6) y un grosor del subcampo central (CSFT) de 219.3 μm (DE de 37.1). Mientras que los pacientes del brazo de aflibercept (2 mg) presentaban una BCVA de 79.2 (DE de 7.9) y un CSFT de 226.8 μm (DE de 42.1).

La proporción de pacientes con una pérdida de <15 letras ETDRS respecto al valor basal en la semana 36 fue del 74.1% en el brazo de AXPAXLI, frente al 55.8% en el brazo de aflibercept (2 mg). Se observó una diferencia de riesgos —la diferencia en la probabilidad de mantener la visión en el brazo de tratamiento en comparación con el brazo control, según el modelo estadístico preespecificado— del 17.5%.

El criterio principal de valoración de SOL-1 se diseñó para respaldar una posible indicación de superioridad en DMAE húmeda, basándose en el borrador de guía de la FDA de 2023 para terapias de DMAE húmeda, y fue acordado por la FDA en su acuerdo de SPA en agosto de 2025.

Aunque el criterio se evaluó en la semana 36, el ensayo se mantuvo enmascarado hasta la evaluación de durabilidad en la semana 52. En la semana 52, los pacientes recibieron una nueva dosis de sus tratamientos iniciales correspondientes: AXPAXLI o aflibercept (2 mg). La evaluación de durabilidad de la semana 52 se cumplió con alta significación estadística. La proporción de pacientes que mantuvieron la visión en la semana 52 fue del 65.9% en el brazo de AXPAXLI, frente al 44.2% en el brazo de aflibercept (2 mg), con una diferencia de riesgos del 21.1% y un valor p de <0.0001 según el modelo estadístico preespecificado frente a los pacientes tratados con aflibercept (2 mg), con una diferencia observada del 21.7%.

La compañía también evaluó la proporción de pacientes que no requirieron inyecciones de rescate según los criterios de rescate del protocolo, que incluyen una pérdida de BCVA de ≥15 letras ETDRS respecto al valor basal o una nueva hemorragia macular con amenaza para la visión. Las tasas sin rescate en el brazo de AXPAXLI fueron del 80.6%, 74.7% y 68.8% en las semanas 24, 36 y 52, respectivamente, frente al 72.1%, 56.4% y 47.7% en el brazo de aflibercept (2 mg), lo que muestra diferencias del 8.5%, 18.3% y 21.1% a favor del brazo de AXPAXLI en las semanas 24, 36 y 52, respectivamente.

El presidente del Comité Directivo del Programa SOL comentó los resultados del ensayo en un comunicado de prensa, afirmando: "Los resultados de SOL-1 representan uno de los avances más importantes en el tratamiento de la DMAE húmeda desde la llegada de los biológicos anti-VEGF hace 20 años. AXPAXLI es el primer y único fármaco con un mecanismo novedoso que demuestra con éxito superioridad frente a un tratamiento anti-VEGF aprobado en un estudio alineado con la FDA para DMAE húmeda".

AXPAXLI es una formulación de liberación sostenida de axitinib en investigación, un inhibidor de la tirosina cinasa dirigido a las vías de VEGF. El ensayo se realizó bajo un acuerdo de Special Protocol Assessment (SPA) de la FDA. Está prevista la presentación de la NDA en Estados Unidos. Un ensayo confirmatorio SOL-R de fase 3 está en curso en EE. UU., Argentina, India y Australia, con resultados topline previstos para el 1T de 2027.

Los datos detallados de SOL-1 se presentarán en la 49.ª Reunión Anual de la Macula Society, entre el 25 y el 28 de febrero de 2026. El seguimiento de seguridad enmascarado continúa hasta la semana 104.

Ocular Therapeutix, Inc. (NASDAQ: OCUL) es una compañía biofarmacéutica integrada comprometida con redefinir la experiencia en retina. AXPAXLI (también conocido como OTX-TKI) es un hidrogel intravítreo de axitinib basado en su tecnología propia de formulación ELUTYX, un hidrogel bioresorbible. Actualmente, AXPAXLI se encuentra en ensayos clínicos de fase 3 para la degeneración macular asociada a la edad húmeda (DMAE húmeda) y la enfermedad retiniana diabética, incluida la retinopatía diabética no proliferativa (NPDR).

El pipeline de Ocular también aprovecha la tecnología ELUTYX en su producto comercial DEXTENZA, un corticosteroide aprobado por la FDA para el tratamiento de la inflamación y el dolor ocular tras cirugía oftálmica en pacientes adultos y pediátricos, y del prurito ocular asociado a conjuntivitis alérgica en adultos y pacientes pediátricos de dos años o más; así como en su candidato en investigación OTX-TIC, un hidrogel intracameral de travoprost que ha completado un ensayo clínico de fase 2 para el tratamiento del glaucoma de ángulo abierto o la hipertensión ocular. Ocular está evaluando actualmente los siguientes pasos para el programa OTX-TIC.