Ocular Therapeutix comunica datos de superioridad de AXPAXLI en un ensayo de fase 3 en DMAE húmeda

Ocular Therapeutix, Inc. anunció resultados positivos de primera línea del estudio de superioridad de fase 3 SOL-1, que evalúa su candidato en investigación AXPAXLI para el tratamiento de la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) húmeda. Este ensayo histórico cumplió su criterio de valoración principal y demostró mejoras estadísticamente significativas en los resultados visuales en comparación con aflibercept.

En la Semana 36, el 74.1% de los pacientes del brazo de AXPAXLI frente al 55.8% de los pacientes del brazo de aflibercept perdió menos de 15 letras de la escala Early Treatment Diabetic Retinopathy desde el valor basal, con una diferencia de riesgo del 17.15% y un valor de p de 0.0006 según el modelo estadístico preespecificado. La diferencia observada fue del 18.3%.

AXPAXLI también cumplió su objetivo secundario, una evaluación de durabilidad en la Semana 52, con alta significación estadística. En la Semana 52, el 65.9% de los pacientes del brazo de AXPAXLI, en comparación con el 44.2% del brazo de aflibercept, mantuvo la agudeza visual, con una diferencia de riesgo del 21.1%, una diferencia observada del 21.7% y un valor de p inferior a 0.0001.

Los criterios de valoración exploratorios preespecificados mostraron que los pacientes que no requirieron inyecciones de rescate presentaron tasas sin rescate en las Semanas 24, 36 y 52 del 80.6%, 74.7% y 68.8% en el brazo de AXPAXLI, frente al 72.1%, 56.4% y 47.7% en el brazo de aflibercept. Las diferencias observadas a favor del brazo de AXPAXLI en esas semanas fueron del 8.5%, 18.3% y 21.1%.

A fecha de 5 de febrero de 2026 (Semana 52), se informó que AXPAXLI fue, en general, bien tolerado, sin acontecimientos adversos graves oculares o sistémicos relacionados con el tratamiento. No se registraron episodios de endoftalmitis, vasculitis retiniana oclusiva o no oclusiva, desprendimiento de retina ni migración del implante a la cámara anterior en el brazo de AXPAXLI.

AXPAXLI es un implante intravítreo de hidrogel biorreabsorbible en investigación, formulado con propiedades antiangiogénicas, que proporciona una liberación continua de axitinib, una pequeña molécula inhibidora multidirigida de tirosina cinasa aprobada por la FDA. El implante se administra mediante una aguja intravítrea 25G con una liberación objetivo de 9 a 12 meses. La terapia se basa en la tecnología patentada de hidrogel biorreabsorbible ELUTYX de la compañía.

SOL-1 se está llevando a cabo bajo un Special Protocol Assessment. El estudio evaluó una única inyección de AXPAXLI frente a una única inyección de aflibercept 2 mg en pacientes con DMAE húmeda recién diagnosticada, aleatorizados. Los pacientes fueron aleatorizados tras mostrar una respuesta máxima a dos inyecciones de aflibercept.

Ocular Therapeutix presentará los resultados detallados del ensayo SOL-1 en la 49.ª Reunión Anual de la Macula Society el 27 de febrero de 2026. La compañía también organizará un webcast para inversores el 2 de marzo de 2026 para revisar los datos y comentar las presentaciones.

Ocular tiene la intención de presentar una New Drug Application basada en los datos de SOL-1, sujeta a las conversaciones formales planificadas con la FDA de EE. UU. Si se aprueba, AXPAXLI podría ser el primer inhibidor de tirosina cinasa comercializado para la DMAE húmeda y, potencialmente, la única terapia con una indicación de superioridad y la mejor durabilidad de su clase.

AXPAXLI se está desarrollando para el tratamiento de la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) húmeda, una de las principales causas de pérdida de visión en adultos mayores, y también se investiga para enfermedades retinianas diabéticas, incluida la retinopatía diabética no proliferativa. Las indicaciones retinianas propuestas distintas de la DMAE húmeda incluyen el edema macular diabético, la retinopatía diabética no proliferativa y otras enfermedades retinianas mediadas por el factor de crecimiento endotelial vascular.

Los próximos hitos incluyen el ensayo SOL-R, un estudio de no inferioridad de fase 3 en DMAE húmeda con resultados de primera línea previstos para el T1 de 2027, y la extensión SOL-X, un estudio abierto de seguimiento de seguridad planificado para el T2 de 2026, que permitirá a los pacientes de SOL-1 y SOL-R continuar para un seguimiento a largo plazo. El ensayo HELIOS-3 es un estudio de superioridad de fase 3 en curso que evalúa AXPAXLI en pacientes con retinopatía diabética no proliferativa de moderadamente grave a grave sin edema macular diabético con afectación del centro.

La compañía cerró el año 2025 con un efectivo y equivalentes de efectivo totales de $737.1 millones.