Axpaxli de Ocular Therapeutix demuestra superioridad frente a aflibercept en un ensayo de fase 3 de DMAE húmeda
Axpaxli, el fármaco en investigación de Ocular Therapeutix, cumplió el criterio principal en el ensayo SOL-1 de fase 3 y mostró un mantenimiento de la visión superior frente a aflibercept en pacientes con DMAE húmeda. La compañía prevé mantener conversaciones formales con la FDA y avanzar hacia una solicitud de aprobación.
Ocular Therapeutix informó que su fármaco en investigación Axpaxli demostró un mantenimiento de la visión superior en comparación con aflibercept en pacientes con degeneración macular asociada a la edad (DMAE) húmeda en el ensayo de superioridad de fase 3 SOL-1. La compañía planea reunirse con la FDA para analizar los planes de una presentación regulatoria basada en los resultados.
El ensayo SOL-1 evaluó una dosis única del fármaco de Ocular frente a una dosis única de aflibercept tras una fase de carga de ocho semanas del estudio, en la que los 344 participantes recién diagnosticados con DMAE húmeda recibieron dos inyecciones de aflibercept. Los resultados muestran que en la semana 36, el 74.1% de los pacientes del brazo de Axpaxli mantuvieron la visión, frente al 55.8% de los participantes del grupo de aflibercept, una diferencia de riesgo del 17.5% (p=0.0006), cumpliendo el criterio principal de superioridad del ensayo con una alta significación estadística.
El estudio se mantuvo enmascarado para evaluar la durabilidad de la terapia. En la semana 52, el 65.9% de los pacientes del brazo de Axpaxli mantuvieron la visión, frente al 44.2% de los del grupo comparador, una diferencia de riesgo del 21.1% (p<0.0001). Las tasas sin necesidad de rescate en el brazo de Axpaxli fueron del 80.6%, 74.7% y 68.8% en las semanas 24, 36 y 52.
Además de alcanzar el criterio principal, Axpaxli mostró significación estadística o superioridad numérica frente a aflibercept en criterios secundarios clave y criterios exploratorios preespecificados. El 55.9% de los sujetos tratados con Axpaxli mantuvieron el grosor del subcampo central dentro de 30 μm respecto a la línea basal en la semana 36, una diferencia de riesgo del 17.1% (p nominal=0.0013) en comparación con los sujetos con aflibercept. El 77.1% de los sujetos con Axpaxli aleatorizados en SOL-1 habría estado sin necesidad de rescate en la semana 24 utilizando los criterios de rescate de SOL-R, que se alinean estrechamente con la práctica clínica.
Hasta la fecha, el fármaco del estudio ha sido en general bien tolerado, sin que se hayan notificado acontecimientos adversos oculares graves relacionados con el tratamiento. En el punto de 52 semanas, los participantes recibieron una nueva dosis de los tratamientos que recibieron inicialmente y volverán a ser redosificados en la semana 76. El enmascaramiento continuará y el estudio seguirá a los pacientes hasta la semana 104. La compañía planea presentar resultados más detallados del estudio durante la reunión anual de la Macula Society en San Diego.
El ensayo se llevó a cabo bajo un acuerdo de Special Protocol Assessment con la FDA. Ocular planea presentar una New Drug Application basada en los datos de SOL-1, sujeta a las discusiones formales previstas con la FDA. Se espera que un segundo ensayo de fase 3 de Axpaxli aporte datos preliminares en el primer trimestre del próximo año.
El principal ingrediente farmacéutico de Axpaxli es axitinib, un inhibidor de tirosina quinasa de molécula pequeña destinado a detener el crecimiento anómalo de vasos sanguíneos debajo de la retina que filtran líquido y afectan a la mácula. El fármaco emplea una tecnología de hidrogel bioresorbible que puede programar la liberación de un fármaco desde días hasta meses. Ocular aspira a un intervalo de dosificación de seis meses o más.
El ensayo marca la primera demostración exitosa de superioridad en un ensayo de DMAE húmeda alineado con la FDA que compara un nuevo agente en investigación con un tratamiento anti-VEGF aprobado. En la forma húmeda de la degeneración macular asociada a la edad, el crecimiento anómalo de vasos sanguíneos debajo de la retina filtra líquido que afecta a la mácula, la parte central de la retina.
A pesar de que el estudio cumplió sus objetivos, el precio de la acción de Ocular abrió el martes en $6.41, más de un 27% por debajo del cierre del viernes. La acción cotizaba a $6.86, con una caída de $2.03 o 22.80%, tras cerrar el lunes en $8.88. La acción ha cotizado entre $5.78 y $16.44 en el período de las últimas 52 semanas.