Ocugen completa la inscripción en el ensayo de fase 3 de terapia génica para la retinosis pigmentaria
Ocugen completó la inscripción de 140 pacientes en el ensayo de fase 3 liMeliGhT de OCU400, una terapia génica para la retinosis pigmentaria. Se esperan datos principales en el primer trimestre de 2027, que podrían respaldar la presentación de la BLA y una posible aprobación ese mismo año.
Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN) anunció que ya se ha completado la inscripción en el ensayo clínico de fase 3 liMeliGhT de OCU400 para la retinosis pigmentaria (RP). Al tratarse de un ensayo clínico de un año, los datos principales (topline) estarán disponibles en el primer trimestre de 2027. Se prevé que estos datos respalden la presentación de la Biologics License Application (BLA) para OCU400 y una posible aprobación en 2027.
El ensayo clínico liMeliGhT inscribió a 140 pacientes, que fueron aleatorizados 2:1 al grupo de tratamiento (2.5×10 vg por ojo, 250 µL) y al grupo control no tratado, en distintos tipos de mutaciones (brazos RHO y agnóstico de genes). La población objetivo incluyó pacientes con enfermedad en fases tempranas a tardías dentro de una amplia población con RP, incluidos pacientes pediátricos (3+ años). El criterio de valoración principal es el cambio a los 12 meses en la función visual, evaluado mediante LDNA (luminance dependent navigation assessment), con mejora del nivel de lux desde el inicio hasta los 12 meses. La LDNA es una prueba de movilidad más sensible y específica, propietaria de Ocugen.
El ensayo clínico de fase 3 liMeliGhT de OCU400 es el único ensayo amplio de RP agnóstico de genes y el mayor ensayo de fase 3 de terapia génica huérfana del que se tiene conocimiento. La European Medicines Agency (EMA) también ha considerado aceptable el ensayo realizado en EE. UU. para la presentación de una Marketing Authorization Application (MAA).
Los datos positivos a largo plazo, a 3 años, de fase 1/2 para OCU400 se evaluaron recientemente en sujetos evaluables y se basan en los resultados previos a 2 años que mostraron una ganancia de LLVA clínicamente significativa y consistente, de aproximadamente 2 líneas, en distintas mutaciones. OCU400 mantuvo un perfil favorable de durabilidad, seguridad y tolerabilidad, sin que surgieran nuevos acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento ni acontecimientos adversos de interés.
Los beneficios en la función visual se observaron de forma consistente durante 3 años, con un 88% (7/8) de los sujetos tratados evaluables que mostraron mejoría o preservación frente a los ojos contralaterales no tratados. Se observó una ganancia de aproximadamente 2 líneas (N=8) en varios tipos de mutación en los ojos tratados en comparación con los ojos no tratados a los 3 años.
Ocugen sigue en camino de presentar la BLA de manera escalonada (rolling) en el tercer trimestre de 2026. OCU400 es el candidato de terapia génica modificadora de la compañía basado en un gen de receptor hormonal nuclear denominado NR2E3. Este gen regula diversas funciones fisiológicas dentro de la retina, como el desarrollo y mantenimiento de los fotorreceptores, el metabolismo, la fototransducción, la inflamación y la supervivencia celular.
La RP es un grupo de trastornos genéticos raros que provocan la degradación de las células de la retina, lo que conduce a pérdida de visión y ceguera. La RP se asocia con mutaciones en más de 100 genes. No existen opciones de tratamiento aprobadas que ralenticen o detengan la progresión de múltiples formas de RP.