La FDA otorga Revisión Prioritaria al lirafugratinib de Elevar para el colangiocarcinoma
La FDA ha otorgado Revisión Prioritaria al lirafugratinib, un inhibidor de FGFR2 para el tratamiento de segunda línea del colangiocarcinoma, con una fecha PDUFA del 27 de septiembre de 2026. Los datos del ensayo clínico mostraron una tasa de respuesta objetiva del 46,5% y una mediana de duración de respuesta de 11,8 meses. La terapia demostró un perfil de seguridad manejable con tasas más bajas de efectos secundarios comunes de los inhibidores de FGFR.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aceptado para revisión la Solicitud de Nuevo Medicamento para lirafugratinib, una terapia en investigación para pacientes con colangiocarcinoma con fusiones o reordenamientos de FGFR2 que han recibido terapia previa. La FDA otorgó Revisión Prioritaria y estableció una fecha objetivo de acción de la Ley de Tarifas de Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA) del 27 de septiembre de 2026 para la decisión de aprobación.
La designación de Revisión Prioritaria fue respaldada por datos clínicos positivos del ensayo ReFocus de fase 1/2, que demostró una tasa de respuesta objetiva confirmada del 46,5% en pacientes con la indicación propuesta. En el ensayo clínico ReFocus de fase 2 realizado en pacientes con colangiocarcinoma, lirafugratinib logró una mediana de duración de respuesta de 11,8 meses, representando los mejores resultados reportados hasta la fecha para un tratamiento de segunda línea en comparación con terapias previamente aprobadas.
Su perfil de seguridad en los datos clínicos ha demostrado ser predecible y manejable mediante ajustes de dosis. Notablemente, las tasas de incidencia de hiperfosfatemia y diarrea, reconocidas como efectos secundarios comunes de los inhibidores pan-FGFR, fueron del 20,7% y 21,6%, respectivamente, que son marcadamente más bajas que las reportadas para inhibidores de FGFR previamente aprobados.
Lirafugratinib es un inhibidor oral potente, selectivo y de molécula pequeña de FGFR2, una tirosina quinasa receptora que se altera con frecuencia en ciertos cánceres. La compañía continúa evaluando lirafugratinib en programas de desarrollo clínico en curso, incluidos estudios en otros tumores sólidos alterados por FGFR2. Un ensayo clínico global está en marcha para avanzar en el candidato como tratamiento 'agnóstico del tumor', con el objetivo de alcanzar puntos finales clínicos clave para 2027.
El colangiocarcinoma, también conocido como cáncer de conducto biliar, es raro, con aproximadamente 8.000 personas en EE.UU. diagnosticadas cada año. Las designaciones de Revisión Prioritaria se otorgan a solicitudes de medicamentos que, si se aprueban, conducirían a "mejoras significativas en la seguridad o efectividad del tratamiento" de una condición grave, según la FDA.