X4 Pharmaceuticals avanza con el ensayo de Fase 3 de mavorixafor en neutropenia crónica y reduce costos

X4 Pharmaceuticals está priorizando la finalización del ensayo de Fase 3 4WARD para mavorixafor en neutropenia crónica, cuyo reclutamiento de pacientes avanza según lo previsto para concluir a finales del tercer trimestre de 2026. La compañía también ha recibido la autorización de comercialización de la Comisión Europea para XOLREMDI® (mavorixafor) como el primer tratamiento autorizado para el síndrome de WHIM en la UE.

El ensayo de Fase 3 4WARD está reclutando a 176 pacientes en una aleatorización 1:1 frente a placebo, con criterios de valoración coprincipales de aumento del recuento absoluto de neutrófilos (ANC) y reducción de infecciones. La empresa ha implementado mejoras operativas para acelerar el reclutamiento y apunta a un lanzamiento en neutropenia crónica en 2028.

La Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización para XOLREMDI® (mavorixafor) para el síndrome de WHIM en la Unión Europea. La comercialización en Europa estará a cargo de Norgine a partir de finales de este año.

X4 ha reducido costos y personal en los últimos seis meses, y el equipo directivo ha centrado a la empresa en completar con éxito el programa de Fase 3. La compañía ha despriorizado la comercialización activa de mavorixafor para el síndrome de WHIM en EE. UU., calificando la indicación como "ultrarrara" y señalando que "gastaba más de lo que ingresaba". La empresa continuará proporcionando el fármaco a los pacientes que lo necesiten, pero afirmó que "no es viable" gastar más dólares comerciales que los ingresos que genera esa indicación.

Mavorixafor es un inhibidor oral de CXCR4 que se posiciona como alternativa al G-CSF inyectable, utilizado por aproximadamente el 40% de los pacientes con neutropenia crónica, pero que presenta inconvenientes como la administración subcutánea, dolor óseo y riesgo de transformación a largo plazo en leucemia. X4 estima una población sintomática de neutropenia crónica de aproximadamente 15.000 pacientes en EE. UU., con un supuesto base de tratar aproximadamente a un tercio —unos 5.000 pacientes— inicialmente como monoterapia. La empresa prevé un precio inferior al nivel actual de WHIM (~500.000 dólares), pero aún potencialmente elevado para una terapia de enfermedades raras.

En el plano financiero, X4 reportó una posición de efectivo de 233,7 millones de dólares al 31 de marzo de 2026, lo que le proporciona liquidez hasta 2028. En el primer trimestre de 2026, los ingresos disminuyeron a 2,7 millones de dólares, frente a los 28,8 millones del primer trimestre de 2025 debido a ingresos previos por licencias, lo que resultó en una pérdida neta de 20,2 millones de dólares, en comparación con un ingreso neto de 0,3 millones en el primer trimestre de 2025.