Sammelklage wegen Wertpapierbetrugs gegen uniQure im Zusammenhang mit Gentherapie gegen Huntington

Eine Sammelklage wegen Wertpapierbetrugs wurde gegen uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) im Namen von Investoren eingereicht, die zwischen dem 24. September 2025 und dem 31. Oktober 2025 (jeweils einschließlich) uniQure-Stammaktien gekauft oder anderweitig erworben haben. Die Klage, geführt als Scocco v. uniQure N.V., et al., Case No. 1:26-cv-01124, wurde beim United States District Court for the Southern District of New York eingereicht.

Investoren, die während des Sammelklagezeitraums uniQure-Stammaktien gekauft oder anderweitig erworben haben, können spätestens bis zum 13. April 2026 beim Gericht beantragen, als Hauptkläger (lead plaintiff) für die Sammelklage zu fungieren.

uniQure ist ein Biotechnologieunternehmen, das Gentherapien für seltene Erkrankungen entwickelt, darunter die Huntington-Krankheit. uniQure ist in den Niederlanden gegründet und hat seine wichtigsten Geschäftsleitungsbüros in Amsterdam, Niederlande. Der führende Arzneimittelkandidat des Unternehmens ist AMT-130, eine neuartige Gentherapie, die entwickelt wird, um das Fortschreiten von HD zu verlangsamen – einer in der Regel tödlich verlaufenden, vererbten genetischen Erkrankung, bei der Nervenzellen im Gehirn abgebaut werden, was zu Problemen mit Bewegung und Denken sowie zu psychiatrischen Beschwerden führt. Es gibt weder eine bestehende Heilung noch ein zugelassenes Verfahren, um das Fortschreiten der Erkrankung zu verlangsamen. Einige Medikamente können bestimmte HD-Symptome lindern, halten jedoch das Fortschreiten hin zu einem meist tödlichen Ausgang nicht auf. AMT-130 gehört zu sehr wenigen in der Erprobung befindlichen Arzneimitteln, die darauf abzielen, das Fortschreiten von HD zu verlangsamen.

Im März 2022 schloss uniQure die Rekrutierung von Patienten für zwei laufende, multizentrische, dosissteigernde Phase-I/II-Studien zu AMT-130 ab, die als Pivotal Phase I/II Study of AMT-130 in patients with HD (die „Pivotal Study“) bezeichnet werden.

Nach Angaben der Beklagten hatte die U.S. Food and Drug Administration zuvor zugestimmt, dass uniQures Pivotal Study keinen Placebo-Vergleichsarm enthalten würde; stattdessen könnten die Ergebnisse der Pivotal Study mit einem externen historischen Datensatz, bekannt als Enroll-HD oder ENROLL-HD, verglichen werden. Die aus einem solchen Vergleich abgeleitete Analyse könnte potenziell als Grundlage für uniQures Einreichung eines Biologics License Application (BLA) bei der FDA dienen, um eine Zulassung zur Anwendung von AMT-130 zur Behandlung von Patienten mit HD zu erhalten. Der Chief Executive Officer des Unternehmens versicherte Investoren bei Gesprächen am 2. Juni 2025 und 29. Juli 2025, dass das Unternehmen mit der FDA abgestimmt sei.

Der Sammelklagezeitraum beginnt am 24. September 2025, als das Unternehmen Topline-Ergebnisse der Pivotal Study bekannt gab. Besonders hob das Unternehmen hervor, dass AMT-130 eine „mean reduction from baseline in cerebrospinal neurofilament light protein“ (CSF NfL) gezeigt habe – was uniQure als „einen gut charakterisierten, unterstützenden Biomarker der Neurodegeneration“ bezeichnete. Entsprechend erläuterte uniQure, dass ein „Anstieg von CSF NfL nachweislich stark mit einer größeren klinischen Schwere von [HD] assoziiert“ sei. Auf Grundlage der Gesamtheit der Ergebnisse und im Vergleich zu Daten aus ENROLL-HD wurden Investoren zu der Annahme veranlasst, dass AMT-130 wirksam sei, um die Neurodegeneration bei Patienten mit HD zu verlangsamen, und dass uniQure in naher Zukunft einen Antrag auf beschleunigte Zulassung (accelerated approval) eines BLA für AMT-130 einreichen werde.

Während der am selben Tag stattfindenden Investorenkonferenz pries der Chief Executive Officer die Studienergebnisse und erklärte, dass „wir glauben, dass diese Befunde überzeugende und klinisch bedeutsame Hinweise auf das krankheitsmodifizierende Potenzial von AMT-130 liefern“. Darüber hinaus erinnerte der Chief Medical Officer Investoren daran, dass uniQure das Studiendesign zuvor mit der FDA erörtert habe und die FDA zugestimmt habe, dass „cUHDRS als akzeptabler registrierungsrelevanter, intermediärer klinischer Endpunkt für eine beschleunigte Zulassung dienen könnte“. Zudem erklärte er, dass „die FDA auch zugestimmt hat, dass ENROLL-HD … als externer Kontrolldatensatz für die Primäranalyse akzeptabel sein könnte, wobei jede Dosis anhand ihrer Ausgangsmerkmale mit den entsprechenden Kontrollen abgeglichen wird“.

Damit wurden Investoren zu der Annahme veranlasst, dass eine hohe Wahrscheinlichkeit bestehe, dass AMT-130 nach der geplanten BLA-Einreichung im ersten Quartal 2026 eine beschleunigte Zulassung durch die FDA erhalten werde. Der Markt reagierte entsprechend, und als Reaktion auf die Aussagen der Beklagten sprang der Kurs der Stammaktien des Unternehmens von einem Schlusskurs von 13,66 US-Dollar je Aktie am 23. September 2025 auf einen Schlusskurs von 47,50 US-Dollar je Aktie am 24. September 2025 – ein Anstieg um nahezu 250%. Bis zum 29. Oktober 2025 wurden uniQure-Stammaktien zu einem Kurs von über 70,00 US-Dollar je Aktie gehandelt.

In der Klageschrift wird behauptet, dass die Beklagten während des gesamten Sammelklagezeitraums wesentliche falsche und/oder irreführende Aussagen gemacht sowie wesentliche nachteilige Tatsachen über uniQures Geschäft und Geschäftstätigkeit nicht offengelegt hätten. Konkret hätten die Beklagten falsch dargestellt und/oder nicht offengelegt, dass: (1) das Design von uniQures Pivotal Study – einschließlich des Vergleichs der Ergebnisse der Pivotal Study mit dem externen historischen Datensatz ENROLL-HD – nicht vollständig von der FDA genehmigt gewesen sei; (2) die Beklagten die Wahrscheinlichkeit heruntergespielt hätten, dass uniQure trotz angeblich äußerst erfolgreicher Ergebnisse der Pivotal Study seinen BLA-Zeitplan verschieben müsse, um zusätzliche Studien durchzuführen, die die BLA-Einreichung ergänzen; und (3) infolgedessen die Aussagen der Beklagten über uniQures Geschäft, Betrieb und Aussichten keine angemessene Grundlage gehabt hätten.