Desidustat-Tabletten in China zur Behandlung renaler Anämie zugelassen
Chinas NMPA hat am 13. März 2026 Desidustat-Tabletten zur Behandlung der Anämie bei erwachsenen CKD-Patienten ohne Dialyse zugelassen. Klinische Studien zeigten, dass der orale HIF-PHI gegenüber Erythropoietin hinsichtlich der Aufrechterhaltung der Hämoglobinwerte nicht unterlegen war und mit einer verbesserten Lebensqualität einherging.
Am 13. März 2026 wurden Desidustat-Tabletten in China von der National Medical Products Administration der Volksrepublik China (NMPA) zur Vermarktung zugelassen. Das Produkt ist ein neuartiger, oral verfügbarer Hypoxia-Inducible Factor–Prolyl Hydroxylase Inhibitor (HIF-PHI) zur Behandlung der Anämie bei erwachsenen Patienten mit chronischer Nierenerkrankung (CKD), die nicht dialysepflichtig sind.
China Medical System Holdings Limited erhielt für das Produkt gemäß einer Lizenzvereinbarung mit Wirksamkeitsdatum vom 20. Januar 2020 eine exklusive Lizenz von Zydus Lifesciences Limited (früher bekannt als Cadila Healthcare Limited). Desidustat-Tabletten wurden bereits in Indien zur Vermarktung zugelassen.
Als neuartiger oraler HIF-PHI fördert der Wirkmechanismus des Produkts die Erythropoese durch Erhöhung des endogenen Erythropoietins, Verbesserung der Eisenverfügbarkeit und Senkung von Hepcidin. Die klinische Phase-III-Studie in China zeigte positive Ergebnisse. Der primäre Endpunkt, die mittlere Veränderung des Hämoglobins (Hb) gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 7–9, zeigte, dass Desidustat wirksamer als Placebo ist, um den Hb-Wert zu erhöhen. Ergebnisse aus der Verlängerungsstudie zeigen, dass das Produkt den Hb-Wert langfristig innerhalb des Zielbereichs bei akzeptabler Sicherheit aufrechterhalten kann. Darüber hinaus senkt das Produkt die Hepcidin-Spiegel signifikant und verbessert Störungen des Eisenstoffwechsels.
In einer offenen, randomisierten, prospektiven Nichtunterlegenheitsstudie wurden 60 dialysenaive CKD-Patienten mit einem Ausgangs-Hämoglobin von ≤9 g/dL und ausreichenden Eisenspeichern eingeschlossen und (1:1) randomisiert, entweder desidustat oral oder Erythropoietin als subkutane Injektion über sechs Monate, alle zwei Wochen, zu erhalten. Desidustat zeigte gegenüber Erythropoietin Nichtunterlegenheit hinsichtlich der Erhöhung und Aufrechterhaltung der Hämoglobinwerte im Zielbereich über sechs Monate. Das mittlere Hämoglobin stieg im Desidustat-Arm vom Ausgangswert 7,99±0,73 auf den geschätzten marginalen Mittelwert (EMM) von 10,01±0,21 (95%-KI: 9,59–10,4), während das mittlere Hämoglobin im Erythropoietin-Arm vom Ausgangswert 7,68±0,84 auf den EMM von 9,89±0,21 g/dL (95%-KI: 9,46–10,3) anstieg. Der Anteil der Hämoglobin-Responder war unter desidustat höher (15 (57,69%)) als unter Erythropoietin (12 (48%)).
Beide Behandlungen zeigten vergleichbare Verbesserungen der hämatologischen Parameter und der Eisenprofile. Desidustat führte zu einer stärkeren Verbesserung des Lebensqualitäts-Scores (Chronic Kidney Disease-Anemia Questionnaire (CKD-AQ)) im Vergleich zu Erythropoietin in jedem Zeitintervall, was eine geringere Symptomlast widerspiegelt. Vom Ausgangswert bis sechs Monate wurden in beiden Armen ein erhöhter Spiegel von growth differentiation factor-15 (GDF-15) und ein verringerter Spiegel von Interleukin 6 (IL-6) beobachtet.
Schätzungen zufolge gibt es in China mehr als 120 Millionen CKD-Patienten. Anämie ist eine der häufigen Komplikationen der CKD und zeigt mit fortschreitender Erkrankung eine zunehmend höhere Inzidenz. Eine Erhebung in China zeigte, dass die Prävalenzen der Anämie bei Patienten im CKD-Stadium 1 bis 5 bei 22,0%, 37,0%, 45,4%, 85,1% bzw. 98,2% lagen. Die Zielerreichungsrate (der Hb-Wert erreicht den Zielwert (110~120g / L)) ist bei hämodialysepflichtigen CKD-Patienten mit Anämie auf 51,5% gestiegen, liegt bei Anämiepatienten mit nicht dialysepflichtiger CKD jedoch weiterhin nur bei 8,2%. Das Produkt wird oral verabreicht; es wird daher erwartet, dass es die Therapietreue der Patienten verbessert und den ungedeckten Behandlungsbedarf im Bereich der CKD-Anämie adressiert.
Die Zulassung der Desidustat-Tabletten wird die Gesamtaufstellung der Gruppe im Bereich der Nephrologie weiter stärken und Synergien mit dem vermarkteten innovativen Arzneimittel Velphoro (Sucroferric Oxyhydroxide Chewable Tablets, indiziert bei CKD-Hyperphosphatämie) schaffen.