Ocular Therapeutix berichtet Überlegenheitsdaten zu AXPAXLI in Phase-3-Studie bei feuchter AMD

Ocular Therapeutix, Inc. gab positive Topline-Ergebnisse aus der SOL-1-Phase-3-Überlegenheitsstudie bekannt, in der der Prüfpräparat-Kandidat AXPAXLI zur Behandlung der feuchten altersbedingten Makuladegeneration (AMD) untersucht wurde. Die wegweisende Studie erreichte ihren primären Endpunkt und zeigte im Vergleich zu aflibercept statistisch signifikante Verbesserungen der Seh-Ergebnisse.

In Woche 36 verloren 74,1% der Patienten im AXPAXLI-Arm gegenüber 55,8% der Patienten im aflibercept-Arm weniger als 15 Buchstaben der Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) gegenüber dem Ausgangswert; entsprechend dem vorab festgelegten statistischen Modell ergaben sich eine Risikodifferenz von 17,15% und ein p-Wert von 0,0006. Die beobachtete Differenz betrug 18,3%.

AXPAXLI erfüllte auch sein sekundäres Ziel, eine Dauerhaftigkeitsbewertung in Woche 52, mit hoher statistischer Signifikanz. In Woche 52 hielten 65,9% der Patienten im AXPAXLI-Arm im Vergleich zu 44,2% im aflibercept-Arm die Sehschärfe aufrecht; die Risikodifferenz betrug 21,1%, die beobachtete Differenz 21,7% und der p-Wert lag unter 0,0001.

Vorab spezifizierte explorative Endpunkte zeigten, dass Patienten, die keine Rescue-Injektionen benötigten, in den Wochen 24, 36 und 52 Rescue-freie Raten von 80,6%, 74,7% und 68,8% im AXPAXLI-Arm gegenüber 72,1%, 56,4% und 47,7% im aflibercept-Arm aufwiesen. Die beobachteten Unterschiede zugunsten des AXPAXLI-Arms betrugen in diesen Wochen 8,5%, 18,3% und 21,1%.

Mit Stand vom 5. Februar 2026 (Woche 52) wurde berichtet, dass AXPAXLI insgesamt gut vertragen wurde, ohne dass behandlungsbedingte okuläre oder systemische schwerwiegende unerwünschte Ereignisse beobachtet wurden. Im AXPAXLI-Arm traten keine Ereignisse von Endophthalmitis, okklusiver oder nicht-okklusiver retinaler Vaskulitis, Netzhautablösung oder Implantatmigration in die Vorderkammer auf.

AXPAXLI ist ein Prüfpräparat, ein bioresorbierbares intravitreales Hydrogel-Implantat mit antiangiogenen Eigenschaften, das eine kontinuierliche Abgabe von axitinib ermöglicht, einem von der FDA zugelassenen niedermolekularen Multi-Target-Tyrosinkinase-Inhibitor. Das Implantat wird über eine intravitreale 25G-Nadel appliziert und ist auf eine Freisetzung über 9 bis 12 Monate ausgelegt. Die Therapie nutzt die proprietäre bioresorbierbare Hydrogel-Technologie ELUTYX des Unternehmens.

SOL-1 wird unter einer Special Protocol Assessment durchgeführt. Die Studie bewertete eine einzelne Injektion von AXPAXLI gegenüber einer einzelnen Injektion von aflibercept 2 mg bei randomisierten, neu diagnostizierten Patienten mit feuchter AMD. Die Randomisierung erfolgte, nachdem die Patienten auf zwei aflibercept-Injektionen eine maximale Ansprechreaktion gezeigt hatten.

Ocular Therapeutix wird detaillierte Ergebnisse der SOL-1-Studie auf der 49. Jahrestagung der Macula Society am 27. Februar 2026 vorstellen. Das Unternehmen wird zudem am 2. März 2026 ein Investor-Webcast veranstalten, um die Daten zu besprechen und die Präsentationen zu diskutieren.

Ocular beabsichtigt, auf Basis der SOL-1-Daten einen New Drug Application einzureichen, vorbehaltlich geplanter formeller Gespräche mit der US-amerikanischen FDA. Bei Zulassung könnte AXPAXLI der erste Tyrosinkinase-Inhibitor sein, der bei feuchter AMD kommerzialisiert wird, und potenziell die einzige Therapie mit Überlegenheits-Label und bester krankheitsspezifischer Dauerhaftigkeit.

AXPAXLI wird zur Behandlung der feuchten altersbedingten Makuladegeneration entwickelt, einer der führenden Ursachen für Sehverlust bei älteren Erwachsenen, und wird außerdem bei diabetischen Netzhauterkrankungen untersucht, einschließlich der nicht-proliferativen diabetischen Retinopathie. Vorgeschlagene retinale Indikationen neben feuchter AMD umfassen diabetisches Makulaödem, nichtproliferative diabetische Retinopathie und andere durch vaskulären endothelialen Wachstumsfaktor vermittelte Netzhauterkrankungen.

Zu den anstehenden Meilensteinen zählen die SOL-R-Studie, eine Phase-3-Nichtunterlegenheitsstudie bei feuchter AMD mit erwarteten Topline-Daten im Q1 2027, sowie die SOL-X Extension, eine Open-Label-Sicherheits-Nachbeobachtungsstudie, die für Q2 2026 geplant ist und es Patienten aus SOL-1 und SOL-R ermöglicht, zur langfristigen Überwachung fortzufahren. Die HELIOS-3-Studie ist eine laufende Phase-3-Überlegenheitsstudie, in der AXPAXLI bei Patienten mit mäßig schwerer bis schwerer nicht-proliferativer diabetischer Retinopathie ohne zentrum-beteiligtes diabetisches Makulaödem untersucht wird.

Das Unternehmen beendete das Jahr 2025 mit einem Gesamtbestand an Barmitteln und Zahlungsmitteläquivalenten in Höhe von 737,1 Mio. US-Dollar.