Ocugen schließt Rekrutierung für Phase-3-Studie zur Gentherapie bei Retinitis pigmentosa ab
Ocugen hat die Rekrutierung von 140 Patienten in der Phase-3-liMeliGhT-Studie zu OCU400, einer Gentherapie gegen Retinitis pigmentosa, abgeschlossen. Topline-Daten werden für Q1 2027 erwartet und könnten eine BLA-Einreichung sowie eine potenzielle Zulassung im Jahr 2027 unterstützen.
Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN) gab bekannt, dass die Rekrutierung für die Phase-3-liMeliGhT-clinical-trial zu OCU400 bei Retinitis pigmentosa (RP) nun abgeschlossen ist. Als einjährige clinical trial werden Topline-Daten im ersten Quartal 2027 verfügbar sein. Es wird erwartet, dass diese Daten die Einreichung eines Biologics License Application (BLA) für OCU400 und eine potenzielle Zulassung im Jahr 2027 unterstützen.
In die liMeliGhT-clinical-trial wurden 140 Patienten aufgenommen, die im Verhältnis 2:1 randomisiert wurden in die Behandlungsgruppe (2,5×10 vg pro Auge, 250 µL) und eine unbehandelte Kontrollgruppe über verschiedene Mutationen hinweg (RHO- und genagnostische Arme). Die Zielpopulation umfasste Patienten mit Erkrankungen im frühen bis späten Stadium innerhalb einer breiten RP-Population, einschließlich pädiatrischer Patienten (ab 3 Jahren). Der primäre Endpunkt ist die Veränderung der Sehfunktion nach 12 Monaten, bewertet mittels LDNA (luminance dependent navigation assessment), gemessen als Verbesserung des Lux-Levels vom Ausgangswert bis Monat 12. LDNA ist ein sensitiverer und spezifischerer Mobilitätstest, der Ocugen proprietär gehört.
Die Phase-3-liMeliGhT-clinical-trial zu OCU400 ist die einzige breit angelegte genagnostische Studie bei RP und die größte bekannte Phase-3-Orphan-Gentherapie-Studie. Die European Medicines Agency (EMA) hat zudem die Akzeptanz der in den USA durchgeführten Studie für die Einreichung eines Marketing Authorization Application (MAA) bestätigt.
Positive Langzeitdaten aus Phase 1/2 über 3 Jahre für OCU400 wurden kürzlich bei auswertbaren Probanden analysiert und bauen auf früheren 2-Jahres-Ergebnissen auf, die über verschiedene Mutationen hinweg einen konsistent klinisch bedeutsamen Gewinn von ungefähr 2 Zeilen in der LLVA zeigten. OCU400 wies eine günstige Dauerhaftigkeit sowie ein gutes Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil auf; es traten keine neuen behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse oder unerwünschten Ereignisse von besonderem Interesse auf.
Vorteile in der Sehfunktion wurden über 3 Jahre hinweg konsistent beobachtet: 88% (7/8) der auswertbaren behandelten Probanden zeigten im Vergleich zu den unbehandelten Partneraugen eine Verbesserung oder Erhaltung. Ein Gewinn von ungefähr 2 Zeilen (N=8) wurde über mehrere Mutationstypen hinweg in behandelten Augen im Vergleich zu unbehandelten Augen nach 3 Jahren beobachtet.
Ocugen ist weiterhin auf Kurs, den rolling BLA im dritten Quartal 2026 einzureichen. OCU400 ist der Modifier-Gentherapie-Kandidat des Unternehmens, der auf einem nukleären Hormonrezeptor-Gen namens NR2E3 basiert. Dieses Gen reguliert verschiedene physiologische Funktionen in der Retina, wie die Entwicklung und Erhaltung von Photorezeptoren, den Stoffwechsel, die Phototransduktion, Entzündung und das Zellüberleben.
RP ist eine Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, die einen Abbau der Zellen der Retina verursachen und zu Sehverlust und Erblindung führen. RP ist mit Mutationen in mehr als 100 Genen assoziiert. Es gibt keine zugelassenen Behandlungsoptionen, die das Fortschreiten mehrerer Formen von RP verlangsamen oder stoppen.