Disc Medicine und FDA einigen sich auf erneute Einreichung von Bitopertin nach vorheriger Ablehnung
Disc Medicine hat sich mit der FDA auf die erneute Einreichung von Bitopertin für die seltene Bluterkrankung erythropoetische Protoporphyrie geeinigt, wobei die Behörde die Phase-3-Studie APOLLO zur Unterstützung einer neuen Anmeldung zulässt. Die Einigung erfolgt nach einer Ablehnung im Februar und könnte zu einer Entscheidung Mitte 2027 führen. Disc hat Personalabbau durchgeführt und der CFO hat während des regulatorischen Rückschlags Aktien verkauft.
Disc Medicine hat eine Einigung mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) erzielt, um sein Medikament für seltene Bluterkrankungen, Bitopertin, erneut zur Genehmigung einzureichen. Die Behörde gestattet die Verwendung der laufenden Phase-3-Studie APOLLO des Unternehmens zur Unterstützung einer neuen regulatorischen Anmeldung. Die Einigung erfolgt vier Monate nach der Ablehnung von Bitopertin durch die FDA im Februar, wobei Bedenken bezüglich der Angemessenheit des in früheren Studien verwendeten Surrogat-Endpunkts geltend gemacht wurden.
In ihrem Ablehnungsschreiben vom Februar bezweifelte die FDA die Angemessenheit des in Discs Phase-2-Studie verwendeten Surrogat-Endpunkts – der prozentualen Veränderung des metallfreien Protoporphyrin IX im Vollblut – als vernünftigen Prädiktor für den klinischen Nutzen der Behandlung der erythropoetischen Protoporphyrie, einer seltenen Bluterkrankung, die durch Lichtempfindlichkeit gekennzeichnet ist. Das vollständige Antwortschreiben der FDA gab an, dass zwar zwei Studien den Nutzen von Bitopertin bei der Senkung der Protoporphyrin-IX-Spiegel bestätigten, es jedoch „Unsicherheiten“ darüber gebe, ob niedrigere Spiegel mit dem Erreichen der Sonnenlicht-Expositionsendpunkte korrelieren.
Nach einem Treffen mit der FDA gab Disc Medicine bekannt, dass die Behörde die Verwendung der laufenden Phase-3-Studie APOLLO zur Unterstützung einer Wiedereinreichung zulassen wird. Die FDA schrieb, dass eine Wiedereinreichung eine angemessene und gut kontrollierte Phase-3-Studie erfordern würde, die klinische Ergebnisse und nicht nur Indikatoren misst. APOLLO, das zum Zeitpunkt der Ablehnung bereits gestartet war, bietet nun einen potenziellen Weg zur vollständigen Genehmigung. Bei Erfolg könnte das Medikament bis Mitte 2027 zur Entscheidung anstehen.
Der regulatorische Rückschlag hat erhebliche finanzielle Auswirkungen für Disc Medicine. Die Aktie des Unternehmens ist seit Ende Februar 2026 um etwa 15 % gefallen. Der Chief Financial Officer des Unternehmens verkaufte im Februar 11.156 Aktien für ca. 720.000 USD in Open-Market-Transaktionen, was 13,52 % der direkten Bestände ausmacht. Disc gab zudem im Februar bekannt, dass es aufgrund der FDA-Ablehnung 20 % der Belegschaft abbauen wird. Der Quartalsbericht für Q4 des Geschäftsjahres 2025 zeigte einen Nettoverlust für das gesamte Geschäftsjahr, der sich gegenüber dem Vorjahr verdoppelte. Disc Medicine, ein klinisches Biotechnologieunternehmen, hat derzeit eine Marktkapitalisierung von 2,51 Milliarden USD, 142 Mitarbeiter und einen Nettoverlust von 212,18 Millionen USD in den letzten zwölf Monaten.
Bitopertin ist ein oral bioverfügbares Molekül, das durch Blockade des Glycin-Transporters 1 wirkt, eines Proteins, das an der Hämoglobinproduktion beteiligt ist. Erythropoetische Protoporphyrie ist eine seltene Störung, die durch Sonnenlicht- und einige künstliche Lichtempfindlichkeit gekennzeichnet ist, wobei Patienten bei Exposition unter starken Schmerzen und möglichen Leber- und Gallenblasenkomplikationen leiden.
Disc hatte zuvor einen Commissioner's National Priority Voucher erhalten, einen Voucher, der die Entscheidungszeiträume drastisch verkürzt, doch die beschleunigte Überprüfung führte nicht zur Genehmigung. Die regulatorische Abstimmung erfolgt nach kürzlichen Führungswechseln bei der FDA, einschließlich des Abgangs des ehemaligen Direktors des Center for Biologics Evaluation and Research und des ehemaligen FDA-Kommissars.