Regenerons garetosmab erhält von der FDA Priority Review für seltene Knochenerkrankung FOP
Die FDA hat den Biologics License Application (BLA)-Antrag von Regeneron für garetosmab zur Behandlung der Fibrodysplasia ossificans progressiva akzeptiert und eine Priority Review mit einem Zieldatum im August 2026 gewährt. Grundlage sind Daten der Phase-3-OPTIMA-Studie, die deutliche Reduktionen neuer heterotoper Ossifikationsläsionen und des Läsionsvolumens zeigen.
Die U.S. Food and Drug Administration hat den Biologics License Application (BLA)-Antrag von Regeneron für garetosmab zur Behandlung von Erwachsenen mit Fibrodysplasia ossificans progressiva zur Priority Review angenommen. Das Zieldatum für die FDA-Entscheidung ist August 2026.
Garetosmab ist ein monoklonaler Antikörper, der Activin A blockiert – ein Protein, das als entscheidend für die Entstehung heterotoper Ossifikationsläsionen bei Menschen mit FOP identifiziert wurde. Bei einer Zulassung wäre garetosmab die erste und einzige verfügbare Behandlung, für die gezeigt wurde, dass sie Zahl und Volumen neuer heterotoper Knochenläsionen bei Erwachsenen mit FOP reduziert.
Der BLA wird durch positive Phase-3-Ergebnisse der OPTIMA-Studie gestützt, die im Vergleich zu Placebo deutliche Reduktionen neuer heterotoper Knochenläsionen und des Läsionsvolumens zeigten. In der Phase-3-OPTIMA-Studie wurde bei der Dosis von 3 mg/kg eine 94%ige Reduktion neuer HO-Läsionen und bei der Dosis von 10 mg/kg eine 90%ige Reduktion neuer HO-Läsionen nachgewiesen. Zudem zeigte die Studie eine Verringerung des mittleren Gesamtvolumens neuer HO-Läsionen um mehr als 99%.
Das Sicherheitsprofil zeigte häufige Nebenwirkungen, darunter Epistaxis und vermehrtes Haarwachstum. Häufige Nebenwirkungen, die bei 30% oder mehr der Patienten auftraten, umfassten Epistaxis, Hypertrichose, Abszess und Akne. Schwerwiegende behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (treatment-emergent adverse events) wurden bei 3 mit garetosmab behandelten Patienten berichtet.
FOP ist eine unerbittliche, extrem seltene genetische Erkrankung, bei der Muskeln, Sehnen, Bänder und andere Bindegewebe fortschreitend von abnormaler Knochenbildung infiltriert werden – ein Prozess, der als HO bezeichnet wird – und die zu einer erheblichen Funktionsstörung dieser Strukturen sowie zu Skelettdeformitäten führt. HO im Bereich von Kiefer, Wirbelsäule, Hüfte und Brustkorb kann das Sprechen, Essen, Gehen oder Atmen erschweren und zu Gewichtsverlust führen. Weltweit sind etwa 900 Patienten mit FOP diagnostiziert.