BridgeBio meldet positive Phase-3-Ergebnisse zu infigratinib bei Achondroplasie
BridgeBio Pharma hat positive Phase-3-Topline-Ergebnisse zu infigratinib bei Kindern mit Achondroplasie gemeldet und damit den primären sowie wichtige sekundäre Endpunkte erreicht. Das Unternehmen plant Zulassungsanträge in den USA und Europa für die zweite Hälfte des Jahres 2026.
BridgeBio Pharma berichtete positive Phase-3-Topline-Ergebnisse zu infigratinib bei Kindern mit Achondroplasie. Die PROPEL-3-Studie erreichte den primären und wichtige sekundäre Endpunkte, darunter Verbesserungen der Wachstumsgeschwindigkeit (height velocity) und der Körperproportionalität. Infigratinib ist die erste Therapie, die in einer randomisierten Studie eine statistisch signifikante Verbesserung der Körperproportionalität in dieser Patientengruppe zeigen konnte.
Die Phase-3-Daten aus PROPEL 3 zeigen klinisch bedeutsame Zuwächse der Wachstumsgeschwindigkeit und der Körperproportionalität mit einer oralen Therapie. In der Studie wurde ein günstiges Sicherheitsprofil beobachtet, ohne schwerwiegende arzneimittelbezogene Ereignisse und mit geringem Risiko für Therapieabbrüche. Für die Achondroplasie gab es lange Zeit nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten, sodass ein positives Phase-3-Ergebnis in einer pädiatrischen Population beeinflussen kann, wie Investoren die Spätphasen-Pipeline des Unternehmens und die potenzielle künftige Produktzusammensetzung bewerten.
BridgeBio plant, in der zweiten Hälfte des Jahres 2026 Zulassungsanträge in den USA und in Europa einzureichen und die Entwicklung in verwandten Indikationen zu beschleunigen. Die Entscheidung, bei verwandten Indikationen schneller vorzugehen, rückt zugleich das Umsetzungsrisiko, die Priorisierung der Finanzierung sowie die Frage in den Fokus, wie das Management klinische und regulatorische Meilensteine in den kommenden Jahren zeitlich aufeinander abstimmt.
Infigratinib hat Auszeichnungen/Statuszuweisungen wie Breakthrough Therapy, Orphan Drug und Rare Pediatric Disease erhalten, die – sofern sie im Rahmen der Prüfung aufrechterhalten werden – Zeitpläne, Marktexklusivität und möglicherweise einen Priority-Review-Voucher unterstützen können. Für infigratinib positionieren diese Statuszuweisungen das Präparat als potenzielles Ankerprodukt bei genetischen Skeletterkrankungen und nicht nur als Wette auf ein einzelnes Asset bei Achondroplasie.
BridgeBio Pharma konzentriert sich auf die Entwicklung von Therapien für genetische Erkrankungen, und infigratinib steht nun im Zentrum dieser Strategie. Das Unternehmen treibt weiterhin mehrere zulassungsrelevante (registrational) Studien voran und arbeitet zugleich auf Profitabilität hin. Infigratinib reiht sich neben anderen Assets wie Attruby, encaleret und BBP-418 als weiterer potenzieller Beitrag zu einer künftig breiteren Produktpalette ein.
Die wichtigsten kommenden Prüfsteine sind die anstehenden regulatorischen Gespräche zu den Plänen für den New Drug Application- und Marketing Authorization Application-Antrag, zusammen mit allen Details, die BridgeBio zur Preisgestaltung, zur Reihenfolge der Markteinführung und zu kommerziellen Partnerschaften für infigratinib außerhalb Japans bereitstellt. Fortschritte in den Studien zu Hypochondroplasie sowie zu Achondroplasie bei Säuglingen und Kleinkindern könnten die adressierbare Population im Laufe der Zeit erweitern. BridgeBio bleibt stark von einer kleinen Zahl an Produkten und Spätphasen-Assets abhängig, und das Unternehmen weist weiterhin ein negatives Eigenkapital der Aktionäre aus.